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第二位“10亿美元俱乐部”的AAV

热门推荐: AAV 基因治疗 Elevidys 商业潜力
作者:kk  来源:生物制药小编
  2025-01-21
实际上,此前多数AAV基因治疗产品的目标适应症为更罕见的罕见病,同时加上昂贵的价格,使得多款产品销售成绩惨淡,甚至黯然退市。 致使市场对于AAV基因治疗产品的不信任,但是先有诺华的Zolgensma,现有Sarepta的Elevidys,都证实了AAV基因治疗的商业潜力。 相信随着时间的推移,AAV基因治疗带来的更多疾病治愈机会和商业价值的体现,会加剧全球对AAV基因治疗的热情。

日前,Sarepta Therapeutics在2025年摩根大通医疗保健会议(JPM)上,提前预览了其2024年第四季度和全年业绩,报告了其DMD基因治疗Elevidies在2024年大获成功的销售。

根据报告,Elevidys的第四季度净产品收入为3.84亿美元,2024年全年总计为8.21亿美元。

总销售超过10亿美元

值得注意的是,Elevidys的第四季度净产品收入3.84亿美元,环比增长超过110%。Jefferies的一份投资者说明中表示,这一数字超过了此前对于Elevidys的3.34亿美元的普遍收益估计,也超过了Sarepta公司自己的3.2亿美元的销售指导。

另外,Elevidys于2023年6月获得FDA批准,8月正式销售交付。根据Sarepta所披露,Elevidys的2023年总收入为2亿美元。再加上2024年高达8.21亿美元的总收入。

自获批上市至今的18个月内,Elevidys实现了超过10亿美元的销售收入,成功跻身进入“10亿美元俱乐部”。

更可观的未来营收

基于Elevidys在2024年第四季度的强劲表现,Sarepta公司重申了其2025年产品销售指导。Sarepta公司预计2025年的总销售收入将达到29亿-31亿美元。

第四季度

图片来源:参考资料1

BMO分析师预测,到2025年,Elevidys将成为Sarepta的收入的关键驱动力,预计今年的销售额约为20亿美元,可能获得来自欧盟的批准,即将公布的数据可能进一步建立疗效/安全性。

预计今年的销售额

图片来源:参考资料1

实际上,在Sarepta所发布的收益预览中,预估了Elevidys上市后前30个月的美国营收,预测收入能够达到31亿美元,超越市面上所有的AAV基因治疗前30个月在美国营收数据(包括实际营收、预期营收和普遍预期营收)。

尽管Elevidys的销售额已经超过10亿美元,但是该公司管理层估计,在符合条件的患者中,Elevidys的渗透率不到5%(迄今已给药600万剂),这意味着Elevidys市场份额将超过200亿美元。

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