2025年1月21日，维亚臻生物技术（苏州）有限公司（以下简称“维亚臻”或“Visirna”）宣布，其自研小核酸1类创新药VSA012注射液（ 以下简称VSA012）在北京大学第三医院顺利完成首例健康受试者给药。本试验是一项在中国健康成年受试者中开展的单中心、随机、双盲、安慰剂对照设计的I期临床试验，以评估VSA012的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征，并计划后续在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中探索该药物的有效性和安全性。
本次I期试验的主要研究者李海燕主任（北京大学第三医院药物临床试验机构主任）表示：“小核酸药物对目标治疗靶点具有高效和持久的抑制效果，作用机制明确、治疗优势独特，使其成为当前药物研发领域的热点。VSA012作为维亚臻又一款进入临床试验阶段的创新小核酸药物，今日已在我中心顺利完成首例健康受试者给药。”
维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：“VSA012是维亚臻自主研发的首 款siRNA药物，也是我们推进至临床阶段的第四款siRNA药物。VSA012的研发基于维亚臻自主知识产权的新一代siRNA技术平台，产品在临床前研究中显示出优越的药效数据和良好的安全耐受性。首 款自主研发药物成功迈入临床阶段，标志着维亚臻小核酸药物自主研发能力的确立和突破，不仅显示了公司的技术创新能力，更为后续不断丰富和深化产品管线奠定了基础，打造覆盖小核酸药物研发、生产和商业化等全产业链能力的生物医药企业。”
关于VSA012
VSA012是维亚臻首 款基于自主知识产权siRNA技术平台研发的双链小干扰RNA（siRNA），通过N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联，特异性靶向肝脏内补体因子B（CFB）mRNA，抑制血液循环中CFB蛋白的表达。临床前数据显示VSA012可长效抑制肝内CFB mRNA的表达，进而显著抑制血液中CFB蛋白和补体旁路通路活性，同时具有良好的安全性。
关于维亚臻
维亚臻是一家立足于中国、放眼全球的小核酸药物治疗公司，旨在打造具备研发、生产和商业化全面能力的生物医药企业。公司成立于2022年，并与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有四款处于临床研发阶段、针对心血管代谢和自免疾病领域的小核酸药物。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置，其在研靶点具有明确基因组学及生物学证据支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已经验证和维亚臻自主研发的化学修饰及递送技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略，有助于加速在研产品的注册上市。同时通过内外部资源的全方位整合，形成从早期研发、临床研发、本地化生产及商业化的全产业链布局。
资料来源：
1.维亚臻
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