2006 年，一名年仅 4 岁的小女孩来到了德克萨斯儿童医院，接受了一种实验性的 CAR-T 细胞疗法，她患有一种致命脑肿瘤——神经母细胞瘤，标准治疗已经无法阻止癌症的发展，而且肿瘤已扩散至骨骼，预后较差。
而现在，19 年过去了，她已战胜癌症，还成了两个孩子的母亲。
2025 年 2 月 17 日，国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 发表了这一非凡的成功案例，论文题为：Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma（GD2 导向的 CAR-T 细胞疗法治疗神经母细胞瘤患者的长期结局）。这也是迄今为止 CAR-T 细胞疗法实现的最长癌症缓解。
自 2006 年这个小女孩接受治疗以来，CAR-T 细胞疗法在一些血液肿瘤（例如白血病）中产生了惊人的治疗效果，一些早期在临床试验中接受治疗的患者已经无癌生存超过十年。自 2017 年以来，美国 FDA 已批准了 7 种 CAR-T 细胞疗法上市。
然而，虽然科学家们一直在努力，但 CAR-T 细胞疗法一直没能在实体瘤中获得在血液肿瘤中的成功。而这一在实体瘤神经母细胞瘤中成功案例为 CAR-T 攻克实体瘤带来了新的希望。
T 细胞作为一种免疫细胞，能够识别和杀死病原体以保护宿主。癌症通常能够逃逸自身免疫系统。而 CAR-T 细胞疗法，通过对患者自身的 T 细胞进行基因工程改造，使其表达能够精准识别和锁定癌细胞的嵌合抗原受体（CAR），进而攻击并摧毁肿瘤。
研究团队在 2004-2009 年招募了 19 名复发/难治性神经母细胞瘤患儿参与 1 期临床试验中，使用 EB 病毒（EBV）特异性 T 淋巴细胞和 CD3 激活的 T 细胞（均表达靶向 GD2 的 CAR，但未嵌入共刺激序列）的第一代 CAR-T 技术。
在接受 CAR-T 治疗时处于疾病活跃期的 11 名神经母细胞瘤患儿中，有 3 名在治疗后达到了完全缓解，其中 2 名的缓解得以长期持续——一名持续缓解了 8 年直至失访，另一名持续缓解了超过 18 年（即文章开头提到的小女孩），而且，她此后没有接受过任何癌症治疗。在接受 CAR-T 治疗时无疾病迹象的 8 名患儿中，有 5 名在输注后 10-15 年的最后一次随访时仍无疾病。
总体来说，19 名接受 GD2-CAR-T 细胞疗法的 19 名复发/难治性神经母细胞瘤患儿中，有 12 名患儿因为神经母细胞瘤复发，在治疗后的 2 个月至 7 年间去世。其余 7 名患儿中，有 5 名在治疗后继续接受了至少 13 年的随访，其中 1 名患者甚至在未接受其他癌症治疗的情况下持续缓解了超过 18 年，她还生下了两个健康婴儿。此外，研究团队还在 5 名接受治疗的患者中发现 CAR-T 细胞持续存在至少 5 年的证据（包括这位缓解超过 18 年的患者）。
总的来说，该研究显示，尽管这项研究使用的是第一代 CAR-T 技术（缺乏共刺激序列，如今已不再使用），但在复发/难治性神经母细胞瘤患儿中显示出了长期癌症患者效果，其中 1 例患者甚至已持续无癌生存超过 18 年。
论文链接：
https://www.nature.com/articles/s41591-025-03513-0
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