2025年3月10日，转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，简称“RiboX”）宣布，其研发的环形RNA药物RXRG001在1/2a期临床研究（SPRINX-1）中完成首例患者给药，旨在评估放射性口干症患者接受给药后的安全性和有效性。
RXRG001是全球首个获FDA许可进入临床试验的环形RNA疗法，同时也是全球唯一获批用于放射性口干症临床研究的环形RNA药物。放射性口干症是头颈部肿瘤患者在接受放射治疗后常见的后遗症。尽管放射治疗是头颈部肿瘤的主要治疗方法，但其往往会导致患者唾液腺受损，唾液分泌显著减少，进而导致口干、咀嚼和吞咽困难以及口腔健康受损，严重影响患者长期的生活质量。目前临床上缺乏有效的治疗方法，在过去20年尚无新药获批用于治疗放射性口干症，仍存在巨大的未被满足的医疗需求。环形RNA作为新一代RNA疗法，是一种共价闭合的单链RNA结构。
与线性mRNA相比，环形RNA具有更好的稳定性和更低的免疫原性，可精准调节蛋白表达，能够克服现有mRNA疗法的局限性，充分发挥RNA药物的治疗潜力。RXRG001是RiboX自主研发的由脂质纳米颗粒（LNP）包裹的环形RNA药物，通过LNP递送环形RNA在唾液腺中表达水通道蛋白AQP1增强透水性，从而提高进入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干症状。非临床研究表明，RXRG001展现了持久疗效同时具备良好的耐受性和安全性。单次给药后可显著增加唾液流量，并且效果可持续长达四周。根据RiboX新闻稿介绍，RXRG001于2024年10月25日获美国FDA批准，是全球首个获FDA许可进入临床试验的环形RNA疗法。
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