2025年3月7日，专注创新RNAi药物研发的圣因生物（SanegeneBio）宣布，公司自主研发的靶向补体C3的小核酸（siRNA）药物SGB-9768注射液在中国正式启动Ⅱ期临床试验，此项研究由北京大学第一医院牵头，并在全国多个中心进行。这一重要进展标志着SGB-9768在公司发展进程中迈出了关键一步，有望为全球免疫疾病相关患者提供新的治疗选择。
SGB-9768是一款“国内首 款、全 球领先”的靶向补体C3的在研siRNA药物，采用了圣因生物独特创新的新一代GalNAc肝脏递送平台递送到肝脏细胞，通过敲降补体因子C3的蛋白表达，来治疗补体介导的多种疾病，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）、干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）、阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)以及其他肾脏和血液学疾病。
此次启动的Ⅱ期临床试验是一项评估SGB-9768在原发性IgA肾病患者、C3肾小球病患者和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者中的有效性和安全性的多中心、开放性Ⅱ期研究。2024年12月，圣因生物在美国波士顿召开的第八届全球补体药物开发峰会上公布了SGB-9768临床前和部分Ⅰ期临床试验的积极结果。试验数据显示，进行单次皮下注射后，SGB-9768表现出良好的安全性和耐受性，同时观察到剂量依赖的、显著且持久的C3蛋白水平及补体通路活性的下降。与其他同靶点的siRNA产品相比，相同剂量下，SGB-9768可以实现更高的靶蛋白敲降并维持更久的敲降水平。SGB-9768在Ⅰ期临床试验中的积极结果支持其进一步开展Ⅱ期临床试验。
关于补体介导的肾脏疾病
补体系统是固有免疫的重要组成部分，对适应性免疫应答发挥调节作用，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，起到保护身体免受感染以及清除死细胞和凋亡物质的作用。但补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。慢性肾脏疾病是我国乃至全球主要的公共卫生问题，在国内的患病率高达10.8%，即每10个成人中就有1个患有慢性肾脏病。而其中多数肾脏疾病都有补体参与致病，补体介导的肾脏疾病主要有IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等。目前针对补体介导的肾脏疾病的治疗进展有限，许多靶向补体的药物仍处于临床研究阶段，该领域存在大量未满足的临床需求。补体抑制有望成为治疗补体介导的肾脏疾病的新靶点，而补体C3是补体系统中连接上游活化途径和终末途径的重要组成部分，C3活性抑制经验证具有显著的补体抑制作用，可作为针对这类疾病强有力的治疗靶点。因此，开发安全、有效的针对补体C3的siRNA药物对于补体介导的肾脏疾病具有重要的临床应用价值。
关于SGB-9768SGB-9768
是圣因生物自主研发的一款靶向补体C3（Complement 3, C3）蛋白的 siRNA药物，采用了公司独特创新的新一代LEAD? GalNAc技术递送到肝脏细胞，通过RNAi机制抑制C3蛋白合成，从而抑制补体活化，用于治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎。临床前试验数据显示，SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次的频率，且能有效并持续地减少C3合成，与竞品相比药效更佳，且安全耐受性良好，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势，有潜力成为国内首 款、全 球领先的靶向补体C3的siRNA药物。
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