2025年3月11日,Ionis Pharmaceuticals和小野制药(Ono Pharmaceutical)宣布,两家公司已达成一项独家全球授权协议。Ono将获得sapablursen开发和商业化的全球独家权利,这是一种针对真性红细胞增多症(PV)的在研RNA靶向药物。
根据协议条款,Ionis将获得2.8亿美元的预付款,根据开发、监管和销售里程碑的实现情况,有可能获得高达6.6亿美元的额外付款。Ionis也有资格从sapablursen的年净销售额中获得百分之十几的版税。Ionis将负责完成正在进行的IMPRSSION 2期临床研究,而Ono将全权负责后续开发、监管备案和商业化。
Ionis首席执行官Brett P.Monia博士表示:“我们很高兴将sapablursen委托给小野,小野的独特能力将有助于通过确保PV患者的广泛使用来最大限度地发挥其价值。Ionis仍然致力于推进我们选择将自己商业化的全资药品,其中包括我们目前正在进行的第一次独立上市和未来三年预计的另外三次上市。精简我们Ionis拥有的产品组合提供了财务灵活性,支持我们投资和专注于中短期商业机会并产生可观收入增长的承诺。”
小野总裁兼首席运营官Toichi Takino表示:“我们很高兴与RNA靶向药物的先驱Ionis就sapablursen进行合作。这一合作关系符合我们加强血液学管线的战略。我们希望sapablursen成为全球PV患者的新治疗选择。”
关于Sapablursen
Sapablursen是一款由Ionis Pharmaceuticals研发的反义寡核苷酸药物。Sapablursen旨在通过抑制TMPRSS6来增加肝细胞中铁调素的产生,从而改善铁的利用,减少肝脏铁毒性,并增加骨髓中有效的红细胞生成。2024年,Sapablursen已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的快速通道认定和孤儿药认定。
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