一、圣因生物宣布靶向C3 siRNA药物SGB-9768启动Ⅱ期临床试验
2025年3月7日，专注创新RNAi药物研发的圣因生物（SanegeneBio）宣布，公司自主研发的靶向补体C3的小核酸（siRNA）药物SGB-9768注射液在中国正式启动Ⅱ期临床试验，此项研究由北京大学第一医院牵头，并在全国多个中心进行。这一重要进展标志着SGB-9768在公司发展进程中迈出了关键一步，有望为全球免疫疾病相关患者提供新的治疗选择。
SGB-9768
是一款“国内首 款、全球 领先”的靶向补体C3的在研siRNA药物，采用了圣因生物独特创新的新一代GalNAc肝脏递送平台递送到肝脏细胞，通过敲降补体因子C3的蛋白表达，来治疗补体介导的多种疾病，包括IgA肾病（IgAN）、C3肾小球病（C3G）、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）、干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）、阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)以及其他肾脏和血液学疾病。
二、跌超9%！诺和诺德减肥药Cagrisema数据不及预期
2025年3月10日，诺和诺德公布其重磅减重药物CagriSema(卡格列肽+司美格鲁肽复方制剂)的REDEFINE 2临床试验结果。尽管数据显示该药物对肥胖患者有“卓越的”减重效果，患者体重平均下降15.7%，但仍低于市场预期的近20%。
关于CagriSema
CagriSema是一种每周注射一次的药物，其中卡格列肽是一种模仿胰淀素的长效类似物，而司美格鲁则是模仿肠道激素GLP-1的受体激动剂，这两种激素结合起来可以抑制饥饿感，帮助控制患者的血糖。
三、转录本环形RNA新药RXRG001完成首例患者给药
2025年3月10日，转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，简称“RiboX”）宣布，其研发的环形RNA药物RXRG001在1/2a期临床研究（SPRINX-1）中完成首例患者给药，旨在评估放射性口干症患者接受给药后的安全性和有效性。
RXRG001是全球首个获FDA许可进入临床试验的环形RNA疗法，同时也是全球唯一获批用于放射性口干症临床研究的环形RNA药物。
环形RNA作为新一代RNA疗法，是一种共价闭合的单链RNA结构。
与线性mRNA相比，环形RNA具有更好的稳定性和更低的免疫原性，可精准调节蛋白表达，能够克服现有mRNA疗法的局限性，充分发挥RNA药物的治疗潜力。
RXRG001
是RiboX自主研发的由脂质纳米颗粒（LNP）包裹的环形RNA药物，通过LNP递送环形RNA在唾液腺中表达水通道蛋白AQP1增强透水性，从而提高进入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干症状。非临床研究表明，RXRG001展现了持久疗效同时具备良好的耐受性和安全性。
四、强生公布 IL-23R 靶向口服肽治疗溃疡性结肠炎 2 期临床数据
2025年3月10日，强生公布了ANTHEM-UC研究的积极顶线结果，这是一项icotrokinra（JNJ-2113）针对中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者的2b期研究。Icotrokinra是首个选择性阻断IL-23受体的靶向口服肽。该研究达到了所有评估的icotrokinra剂量组的临床应答主要终点，并在第12周的关键次要终点（临床缓解、症状缓解和内镜改善）方面显示出与安慰剂相比具有临床意义的差异。
关于JNJ-2113
JNJ-2113是一款 first-in-class 口服多肽 IL-23R 拮抗剂，以高亲和力与 IL-23 受体结合，能够通过口服给药被吸收，选择性阻断 IL-23 信号传导和下游炎症细胞因子的产生。IL-23/IL-23R 信号通路在免疫介导的炎症性疾病包括银屑病、银屑病关节炎和炎症性肠病的发病机制中具有关键作用。
五、甘李药业博凡格鲁肽（GZR18）注射液美国肥胖/超重II期临床研究完成首例受试者给药
2025年3月10日，甘李药业股份有限公司（以下简称：甘李药业，股票代码：603087.SH）宣布公司自主研发的胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）双周制剂博凡格鲁肽（研发代号：GZR18）注射液在美国肥胖/超重受试者中的II期临床研究完成首例受试者给药，这也是全球首 款与替尔泊肽头对头评估药物减重疗效的单靶点GLP-1RA。
关于博凡格鲁肽
甘李药业开发的博凡格鲁肽（研发代号：GZR18）注射液是一种每两周给药一次的GLP-1RA，旨在治疗成人2型糖尿病及肥胖/超重个体的体重管理。作为潜在的全球首个GLP-1双周制剂，早期临床数据显示出相较已上市同类产品可比甚至更优的减重效果，且安全性和耐受性符合 GLP-1 类药物的特征，能够有效降低血糖水平和体重。目前，博凡格鲁肽的全球开发已进入III期临床研究阶段。
六、9.4亿美元！小野制药引进一款ASO药物
2025年3月11日，Ionis Pharmaceuticals和小野制药（Ono Pharmaceutical）宣布，两家公司已达成一项独家全球授权协议。Ono将获得sapablursen开发和商业化的全球独家权利，这是一种针对真性红细胞增多症（PV）的在研RNA靶向药物。
关于Sapablursen
Sapablursen是一款由Ionis Pharmaceuticals研发的反义寡核苷酸药物。Sapablursen旨在通过抑制TMPRSS6来增加肝细胞中铁调素的产生，从而改善铁的利用，减少肝脏铁毒性，并增加骨髓中有效的红细胞生成。2024年，Sapablursen已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定和孤儿药认定。
七、FDA批准歌礼减重新联合司美格鲁肽IND申请
2025年3月12日，歌礼制药有限公司（中国香 港联交所代码：1672，“歌礼”）宣布ASC47澳大利亚Ib期低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）偏高的健康受试者（第一部分）和肥胖症患者（第二部分）中的单次皮下注射研究（NCT06427590）取得令人振奋的药代动力学和减重数据。
ASC47
是一款脂肪靶向、治疗肥胖症的减重不减肌的候选药物，其在LDL-C偏高的健康受试者和肥胖症患者中的Ib期单次皮下注射研究分别显示出了长达26天和40天的半衰期，支持每月一次至每两月一次给药。此外，ASC47皮下注射显示出了与剂量成比例的药物暴露量（曲线下面积，或“AUC”）和Cmax值，且在健康受试者和肥胖症患者中观察到的药物暴露量相似。
八、罗氏在减重领域与Zealand Pharma达成合作
2025年3月12日，罗氏宣布已与Zealand Pharma达成独家合作和许可协议。根据协议，两家公司将合作共同开发和商业化petrelintide，该药是Zealand Pharma研发的胰淀素（amylin）类似物，可作为单药治疗以及与罗氏的GLP-1R/GIPR双激动剂CT-388形成固定剂量组合。
Zealand Pharma和罗氏将共同在美国和欧洲商业化petrelintide，而罗氏将获得在世界其他地区的独家商业化权利。罗氏将负责商业化制造和供应。Petrelintide目前处于II期临床开发阶段，是一种适用于每周一次皮下给药的长效胰淀素类似物。现有的临床数据表明，其有潜力成为同类最佳的胰淀素单药治疗，与当前的体重管理治疗方案相比具有更好的耐受性，并可扩展到相邻适应症。
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