近日，Immunovant公司公布了其FcRn抑制剂batoclimab（IMVT-1401）治疗重症肌无力（MG）的Ⅲ期临床顶线数据，结果显示，batoclimab达到了主要终点目标。
但令人意外的是，公司表示不会寻求该适应症的上市批准，除了MG之外，Immunovant在评估了batoclimab在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）IIb期试验数据后，也表示不会为这项适应症寻求上市批准。
batoclimab在目前的FcRn抑制剂的临床进度算是领先，凭借此次的Ⅲ期临床数据，公司本来可以进行上市申报了，但Immunovant在此时选择退而求其次，将工作重点转向了另外一款尚还处于早期FcRn抑制剂IMVT-1402，是出于何种考虑？
疗效不够惊艳？
batoclimab是Immunovant开发的第一款靶向FcRn全人源单克隆抗体，旨在通过阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，进而缓解各种致病性IgG介导的自身免疫病。
2018年，和铂医药从Immunovant引进了batoclimab的大中华区权益，在2023年，和铂又将一半的大中华区权益卖给了石药集团（子公司恩必普）。
从疗效来看：batoclimab改善MG-ADL（MG患者日常生活活动能力量表）评分上与其他FcRn抑制剂疗效相当，其中340mg低剂量组的MG-ADL评分改善了4.7分（IgG水平平均降低64%），680mg高剂量组改善了5.6分（IgG水平平均降低74%），而安慰剂组为3.6分。
但是，Immunovant认为这一疗效相对于其他FcRn抑制剂不够突出，不足以应对未来激烈的市场竞争。
此外，batoclimab的有一个潜在的副作用—升高胆固醇水平。这一不良事件也早在2021年的一项Ⅱb期临床ASCEND GO-2（甲状腺眼病）中就有报告，LDL胆固醇平均升高了约65％，为此，当时公司还自愿终止ASCEND GO-2在内的正在进行的临床试验。
这一潜在安全性问题也可能削弱batoclimab的市场竞争力。
接替batoclimab位置，成为公司首选项的是其下一代FcRn抗体IMVT-1402，其在临床试验中似乎有比batoclimab更好的安全性，Ⅰ期临床试验数据显示，IMVT-1402的不良事件均为轻中度，未观察到LDL-C升高事件。
此次公布batoclimab临床数据的目的也更多是为了给IMVT-1402铺路，公司表示，基于batoclimab的临床表现，将启动IMVT-1402在MG和CIDP两个适应症的临床试验。
诞生自免爆品
FcRn是针对自免开发的热门靶点之一，其在体内分布广泛，如许多组织的上皮，内皮细胞及多种免疫细胞等，FcRn可以和IgG的Fc部分结合阻止致病性IgG分子被溶酶体裂解。
理论上，与IgG抗体引起的相关疾病都可以成为目标适应症，据统计，自身抗体所导致自身免疫病占到免疫性疾病的三分之一左右，以此粗略估计，FcRn类药物可能覆盖的适应症多达七八十种。
首 款上市的FcRn抑制剂efgartigimod（Vyvgart）很好应证了FcRnY抑制剂的市场前景，仅凭MG一个适应症，Vyvgart在上市首年（2022年）就斩获4.01亿美元的销售成绩，2023年便已经跨入进入“10亿美元俱乐部，达到11.91亿美元。2024年销售额达到22亿美元，同比增长85%。
被再鼎引进大中化区权益后，Vyvgart（商品名：卫伟迦）在国内同样有非常亮眼的销售表现，上市的仅四个月（2023年）便斩获了1000万美元的销售额，2024年销售额达到9360 万美元，同比增长835%，是再鼎营收增长的第一驱动力。
据Robert W. Baird &Co分析师预测，如果Vyvgart所有正在探索的新适应症都能获批，其未来销售峰值可能超过100亿美元。
参考出处:
https://www.biospace.com/drug-development/immunovant-will-drop-one-myasthenia-gravis-asset-continuing-to-favor-another
https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/27/3033487/0/en/argenx-Reports-Full-Year-2024-Financial-Results-and-Provides-Fourth-Quarter-Business-Update.html
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