近日，Arbor Biotechnologies宣布完成7350万美元的C轮融资，推进基于CRISPR的基因编辑疗法。
该轮融资由现有投资方ARCH Venture Partners和TCGX领投，QIA、Partners Investment、Revolution Partners和Kerna Ventures等投资者参投。该轮融预计将延长公司现金跑道至2027年。
最全基因编辑工具
Arbor成立于2016年，是张锋旗下成立较早的那一批公司，仅次于Editas Medicine。
Arbor是一家基因编辑酶开发公司，2017年完成1560万美元A轮融资后走出隐匿模式，2021年完成2.15亿美元的B轮融资。
Arbor主要是通过机器学习/人工智能技术来开发新的基因编辑器，截至目前，公司已拥有17种基因编辑器，覆盖90%以上的基因组。还发现了超60多种核酸酶家族和70多种CRISPR转座酶，数量是已发表文献中的6倍和30倍。
Arbor的基因编辑器主要包括两大类：CRISPR核酸酶编辑器、CRISPR转座酶编辑器。其中CRISPR核酸酶包括DNA核酸酶（Cas12h，Cas12i）和RNA核酸酶（Cas13d，Cas12g，III-E型）等。
在去年5月，Arbor还收购了张锋旗下另一家基因编辑公司Serendipity Biosciences（具体财务细节未公布），获得了DNA核酸内切酶基因编辑器—Fanzor、以及未公开的基因编辑器IsrB等技术。据该公司称，其拥有业内最全的CRISPR基因编辑工具箱。
Vertex是长期以来支持Arbor的合作伙伴，2018年双方首次达成合作，2021年和2023年两次扩大合作协议。此次，Vertex也参与了C轮融资。另外，Arbor分别在2022年和2024年Allogene与博雅辑因达成了授权合作。
最快的进入IND阶段
不同于其他的基因编辑公司，对于管线推进不是很着急，到去年年底时，公司才有第一条获得IND的管线。
目前公司官网公开的有5条管线。
这次筹集的资金将用于推进首发管线ABO-101的临床开发、以及两个临床前管线的IND/CTA 。
ABO-101是一种针对原发性高草酸尿症（PH）的体内基因编辑疗法（Cas12i2核酸酶），2024年12月获得了FDA的IND批准，目前公司正在PH1中进行I/II期临床试验RedePHine，预计2029年初步完成。在2024 ASGCT年会上，Arbor公布了BO-101的临床前数据。在非人灵长类动物（NHP）中，BO-101对HAO1基因（乙醇酸氧化酶编码基因）实现了有效的体内编辑，多次给药具有良好的耐受性。
总结
当下，基因治疗Biotech公司的融资环境和生存环境仍然备受挑战，基因编辑领域也是少见完成融资的消息，去年，Editas、Beam、Prime 等几家基因编辑龙头都加入了裁员大军，进行了重大的人员和管线战略调整，包括Arbor Biotechnologies自己在去年9月也进行了裁员，削减其早期发现工作。
参考出处
https://www.biospace.com/business/arbor-raises-73-5m-to-ride-out-gene-editings-gartner-hype-cycle
https://arbor.bio/arbor-biotechnologies-announces-73-9-million-series-c-financing-to-advance-novel-gene-editing-therapeutics/
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