视网膜变性导致的视力丧失影响全球成百上千万人。视网膜色素变性和年龄相关黄斑变性等情况涉及视网膜中不可逆的感光神经细胞丧失。虽然目前的治疗方法可能减缓疾病进展，但不能修复或替代已受损的组织。
几十年来，科学家们一直在探索干细胞是否可以用于再生视网膜，然而，人体内是否存在真正的视网膜干细胞（RSC）仍不确定。在鱼类和两栖类动物中，视网膜的外缘储存着干细胞，这些干细胞可以不断地再生视网膜组织。而人类眼睛中是否存在类似的系统，已经争论了 20 多年。
2025年3月26日，温州医科大学附属眼视光医院视觉健康全国重点实验室苏建忠/瞿佳团队在 Science 子刊 Science Translational Medicine 上发表了题为：Identification and characterization of human retinal stem cells capable of retinal regeneration 的研究论文，该论文被选为当期的封面论文。
该研究首次发现并分离了一种人类神经视网膜干细胞样细胞群——人类睫状缘区神经视网膜干细胞（hNRSC），这种细胞能够再生视网膜组织并支持视力恢复。
该研究首次发现并分离出人类睫状缘区神经视网膜干细胞（hNRSC），并系统解析了其分子特征、空间分布、生物学特性、发育谱系以及在视网膜再生修复中的作用和应用潜力。这一发现不仅证实了人类睫状缘区存在视网膜干细胞，解决了高等哺乳动物视网膜干细胞是否存在的长期争议，更为视网膜再生治疗提供了可靠的细胞来源和坚实的理论基础。
封面展示的是人类视网膜类器官（hRO）的明场图像
在这项新研究中，研究团队使用单细胞和空间转录组学方法研究了人类视网膜中干细胞样细胞的存在和特征。
具体来说，研究团队使用单细胞多组学和空间转录组学技术，在胎儿视网膜的睫状缘区（CMZ）发现了一种干细胞亚群：人类神经视网膜干细胞样细胞（hNRSC）。
hNRSC，不同于视网膜色素上皮干细胞样细胞和传统的视网膜祖细胞。这些 hNRSC 存在于睫状缘区的周边视网膜中，表现出显著的自我更新和分化潜能。
接下来，研究团队从人类多能干细胞（hPSC）分化构建了人类视网膜类器官（hRO），模拟人类视网膜发育。对 hRO 进行的单细胞和空间转录组分析发现，hRO 中存在一类具有与胎儿视网膜中 hNRSC 相似转录谱和发育轨迹的 hNRSC，这类细胞具有分化再生所有视网膜细胞类型的能力。
此外，研究团队还确定了诸如 MECOM 等关键转录因子，它们控制着 hNRSC 向神经视网膜发生过程中的定向分化，并调节人视网膜器官的修复过程。
研究团队进一步证实，人类视网膜类器官（hRO）来源的人类神经视网膜干细胞样细胞（hNRSC）移植到视网膜色素变性 rd10 小鼠模型中，其分化为功能性视网膜细胞并整合到视网膜中，延缓了视网膜变性，并改善了视觉功能。
总的来说，该研究首次明确了人类视网膜中存在一种独特的干细胞类型——人类神经视网膜干细胞样细胞（hNRSC），解决了该领域长期存在的争议，并揭示了这些细胞的再生潜力以及在移植治疗视网膜退行性疾病中的可行性，为开发干细胞疗法奠定了重要基础。
论文链接：
https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.adp6864
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