近日，Milestone公司宣布收到FDA发出的完整回复函（CRL），拒绝批准Cardamyst用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）。
这是Cardamyst第二次被拒。
在新闻稿中，公司表示了对FDA这一决定的深感失望，并仍相信作为PSVT一种新疗法的潜力，针对CRL中提出的问题，公司打算与FDA进行A类会议。
受此影响，Milestone股价下跌了60%以上。
这次是CMC问题
Cardamyst是Milestone开发的L型钙离子通道阻滞剂etripamil的鼻喷雾剂，旨在为发作性心血管疾病患者提供一种快速起效的疗法，主要开发了PSVT和心房颤动伴快速心室率这两个适应症。
2023年10月，Milestone首次向FDA提交了Cardamyst的新药申请（NDA），但因数据格式错误收到了拒绝受理信函（RTF）。2024年3月，Milestone重新提交了上市申请，并补充了额外信息，两个月后，FDA重新受理了上市申请。
根据CRL ，这次被拒的原因主要是CMC问题，在CRL中，FDA要求Milestone补充关于硝胺杂质的信息，并对其进行放行测试的设施进行检查。
时间很紧迫
这次被拒对于Milestone而言是一个相当大的打击。
Cardamyst的批准时间对于公司而言极为关键，可以看到，公司2025年的里程碑事件基本都是围绕这款药物的。
据CEO Joe Oliveto表示，公司一直为这款药物的推出做准备，包括已经聘请了相应的销售团队。如今公司财务处境比较堪忧，亟待Cardamyst获得批准，解决现金流问题。据公司2024年财报，截至2024年12月31日，公司的现金及其等价物，短期投资仅有6700万美元，公司的预计是维持运营到2026年。
除了PSVT之外，Cardamyst还被开发用于治疗心房颤动伴快速心室率，目前处于临床II期开发阶段。
另外，箕星药业获得了Cardamyst在大中华区的开发和商业化独家权益（2021年达成合作）。2024年9月，箕星药业宣布在中国开展的Ⅲ期JX02002达到主要终点，与安慰剂相比，Etripamil组患者30分钟内的转复率（转复为窦性心律）显著增加（40.5% vs 15.9%）。
今年1月，CDE已经受理了Cardamyst治疗PSVT的新药上市申请（NDA）。
参考出处
https://www.biospace.com/fda/milestone-stock-crashes-after-surprise-tachycardia-drug-rejection
https://investors.milestonepharma.com/news-releases/news-release-details/fda-issues-complete-response-letter-etripamil-psvt
https://investors.milestonepharma.com/static-files/bedc9cf4-4abb-4f7d-8715-0a4e94c84448
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