本文来自医麦客公众号
近日, 赛诺菲（Sanofi）宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 正式授予 Cablivi@(Caplacizumab, 注射用卡普赛珠单抗 (拟)) 优先审评资格, 拟用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP)的成人和 12 岁及以上体重至少 40 kg 的青少年患者。这意味着全球首个获 FDA 批准的靶向治疗 aTTP 纳米抗体药物 Cablivi@在中国驶入审评「快车道」。
作为《第二批罕见病目录》收录疾病，血栓性血小板减小性紫瘢 (TTP) 是一种小见，严重的而栓性微血管病，年发病率为 2~6/百万，对患者存在「致命威胁」。患者可能面临「血栓性微血管病 (TMA)」引起的中风、心脏病发作、器官损害等紧急事件，以及「血小板减少」带来的严重出血、微血管病性溶血性贫血 (MAHA) 等情况。多数患者发病急骤、病情危重，如不能及时治疗死亡率高，其中 aTTP 是最常见的临床类型, 约占 TTP 总例数的 95%。
目前 aTTP 治疗中，治疗性血浆置换 (PEX) 和免疫抑制 (IST) 是核心疗法。但部分 aTTP 患者仍面临 PEX 和 IST 无效困境。此外治疗有效的患者, 也有 30%~50% 左右会出现复发。对于 aTTP 这类发病急、病情重、危及生命的疾病, 仍存未满足的临床需求。
I 期 TITAN 研究和 I 期 HERCULES 研究的结果表明，Caplacizumab 可缩短至血小板计数反应的时间, 在患者风险最高的关键时期提供即时保护, 防止进一步的血小板聚集和微血栓形成。HERCULES 研究的结果显示，在研究药物治疗期间，Caplacizumab 治疗导致发生 aTTP 相关死亡、aTTP 复发或至少 1 起重大血栓栓塞事件的患者百分比降低 74%。
早在 2020 年 11 月，Caplacizumab就已纳入CDE 发布的第三批临床急需境外新药名单。Caplacizumab 是赛诺菲旗下 Ablynx 公司研发的一种纳米抗体，它通过与形成血栓过程中的超大型血管性假血友病因子（vWF）蛋白结合，阻断超大 vWF 多聚体与血小板的相互作用，从而防止凝血的发生。Caplacizumab 于 2018 年在欧盟获批，并于 2019 年获美国 FDA 批准，是全球首 款获批专门针对 aTTP 的疗法，也是第一款获批的纳米抗体疗法。
参考资料：
1.赛诺菲官微
2.http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=5ed6430be031fc66
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