在阿尔茨海默病药物研发这条充满挑战的道路上，又一家公司遭遇了重大挫折。Alzheon 公司寄予厚望的阿尔茨海默病药物在关键的三期临床试验中未能达到主要终点，这一消息引发了行业内外的广泛关注。
重拾旧药，寄予厚望
早在 16 年前，tramiprosate 在三期试验中失败。然而，Alzheon 公司并未放弃，在深入研究那次失败的试验后，发现了其中的一些缺陷，并且注意到该药物在携带 APOE4 基因的患者中似乎有一定疗效迹象。于是，Alzheon 公司决定重拾这款药物，开发其前药 valiltramiprosate。
在经历了 9 个月内两次 IPO 计划被公众投资者拒绝的挫折后，Alzheon 公司通过两轮私募筹集了 1.5 亿美元资金，正式启动了 valiltramiprosate 的三期临床试验，满怀期待地希望这款药物能够在阿尔茨海默病治疗领域取得突破。
试验折戟，前景黯淡
近期公布的试验结果却令人大失所望。在这项针对 325 名早期阿尔茨海默病患者的三期试验中，以 ADAS-Cog13 评估，valiltramiprosate 在减缓认知能力下降方面并不比安慰剂更有效，未能达到试验的主要终点。尽管在数据上 valiltramiprosate 有一定优势，但这种差异并不具有统计学意义。
在次要终点的评估中，同样出现了不理想的结果。在认知和功能量表 CDR-SB、认知障碍测试 MMSE 以及残疾量表 DAD 的评估中，valiltramiprosate 虽然在数值上略胜安慰剂，但都未达到统计学上的显著差异。而在日常生活能力量表 A-IADL 的评分中，安慰剂的表现甚至更优。
亚组分析，曙光难觅
不过，Alzheon 公司在对疾病早期有症状的亚组患者进行分析时，发现了一些积极迹象。以 ADAS-Cog13 衡量，valiltramiprosate 在这部分患者中显示出认知能力改善的统计学显著差异，并且在其他指标上，与安慰剂相比，数值优势也有所扩大。
值得注意的是，该试验招募的患者均携带两个拷贝的 APOE4 基因。这类患者在服用其他药物（如卫材和渤健的 Leqembi、礼来的 Kisunla ）时，更容易出现淀粉样蛋白相关的影像学异常，FDA 也对此发出了黑框警告。这一特殊的患者群体对现有药物反应不佳，Alzheon 公司希望 valiltramiprosate 能够为他们带来新的希望。
Alzheon 公司首席医学官苏珊・阿布什克拉表示，精准医疗对于满足携带 APOE4/4 基因型的阿尔茨海默病患者的需求至关重要，公司也将继续致力于为这一患者群体寻找有效的治疗方案。
此次试验失败给 Alzheon 公司的阿尔茨海默病药物研发蒙上了一层阴影。阿尔茨海默病作为一种复杂且难以攻克的疾病，其药物研发本就充满不确定性。Alzheon 公司后续是否会调整研发策略，继续推进 valiltramiprosate 的研究，还是会另辟蹊径，目前还不得而知。但可以确定的是，这次挫折再次提醒人们，攻克阿尔茨海默病的道路依旧漫长，需要科研人员不断探索和努力。
参考来源：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/alzheons-alzheimers-drug-knocked-down-pivotal-apolloe4-bout
合作咨询
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博华国际展览有限公司版权所有（保留一切权利）
沪ICP备05034851号-57
