盖伦奖（Prix Galien Award）被公认为制药和生物医疗行业的荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，被誉为“医药界的诺贝尔奖”。美国盖伦奖（Prix Galien USA Award）自2007年开始在美国评选，包括三个奖项：药品，生物制品和医疗器械。

       2018年美国盖伦奖是第12届。之前，新浪医药已对获得本届美国盖伦奖提名产品进行了盘点：药物奖（20个）、生物技术产品奖（13个）、医疗技术奖（10个），所有产品均为美国FDA在过去5年中批准上市并为人类健康和疾病做出骄人业绩的产品。（详见："医药界诺贝尔奖"将揭晓——2018美国盖伦奖提名产品盘点）

       10月25日下午6:30，2018年美国盖伦奖最终获奖产品在美国纽约自然历史博物馆揭晓：

       药品奖：Idhifa——首个针对肿瘤代谢的抗癌药

       Idhifa由新基与Agios合作开发，该药于2017年8月获得美国FDA批准上市，成为第一种针对肿瘤代谢的抗癌药物，该药适用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病（R/R AML）成人患者。

       Idhifa的活性药物成分为enasidenib，这是一种IDH2小分子抑制剂，可抑制突变的IDH2蛋白。三羧酸循环（TCA cycle）对于许多的生化信号通路至关重要， IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q，R172S，R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）升高，enasidenib可靶向抑制这些IDH2突变体、降低2-HG的含量，从而诱导白血病细胞分化。

       今年2月，双方合作的另一款肿瘤代谢药物Tibsovo（ivosidenib）也获得美国FDA批准，治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的R/R AML成人患者。Tibsovo获批，对于中国本土生物医药企业基石药业（CStone Pharma）也是大好消息。今年6月底，基石药业与Agios签署独家合作与授权协议，获得了Tibsovo在大中华区的独家权利。

       生物技术产品奖：Kymriah和Yescarta——首批CAR-T细胞疗法

       Kymriah由诺华开发，于2017年8月获得美国FDA批准治疗复发性或难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）儿童及青少年患者，此次批准使Kymriah成为全球首个CAR-T细胞疗法。今年5月，美FDA批准Kymriah新适应症，用于既往接受过两种或更多种系统疗法治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL。

       Yescarta由吉利德旗下公司kite制药开发，于2017年10月获得美FDA批准，用于既往接受2种或更多种系统疗法治疗的复发性或难治性LBCL成人患者的治疗，包括DLBCL、原发纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL），以及源于FL的DLBCL。

       Kymriah和Yescarta均属于CAR-T细胞疗法，CAR-T疗法与常规的小分子或生物疗法不同，它是由患者自身的细胞产生。治疗时，患者血液中的T细胞被提取出，经过改造后可表达出嵌合抗原受体，从而识别并攻击表达特定抗原的肿瘤细胞及其他B细胞。Yescarta和Kymriah的原理均为将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。

       医疗技术奖：Watchman——左心耳封堵系统

       Watchman左心耳封堵系统由波士顿科学（Boston Scientific）开发，于2015年3月获得美国FDA批准，用于非瓣膜性房颤患者降低左心耳形成血栓的风险。Watchman通过封堵左心耳来预防房颤时在左心耳内血栓的形成，从而降低房颤患者由血栓栓塞引发长期残疾或死亡的风险。同时，Watchman微创治疗方案可消除患者对长期口服抗凝治疗的依赖性，避免了患者因抗凝药物所产生的不耐受、出血事件和依从性等问题，也为对抗凝药物具有禁忌证的患者带来了新希望。

       非瓣膜性房颤中，90%以上血栓的形成与左心耳有关。在房颤发作时，左心耳中瘀滞的血液极易形成血栓或血块，这些血块进入大脑血管，从而增加了卒中的风险。因此，左心耳的封堵显得尤为重要。Watchman最早于2006年在欧洲获批上市，中国市场于2013年12月31日获得批准，并于2014年3月在中国正式上市。