2018年11月14日，FDA药物评估和研究中心主任Janet Woodcock、肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur、生物制品评估和研究中心主任Peter Marks等官员共同出席了Prevision Policy生物制药大会，从FDA比过去更加积极到各部门正在发生的改变、未来前景展开了讨论。

       效率更高，实时审批

       药物评估和研究中心主任Woodcock说，从之前的消极行事到现在积极主动以新颖的方式利用生物科学的一系列科学革命，FDA 在过去几年间发生了很大变化。关于FDA的前景，Woodcock强调了肿瘤卓越中心的实时审查试点。即在申请提交之前，FDA就开始审查部分提交数据，预示着"更大的潜力"。

       肿瘤卓越中心主任Pazdur，强调了他们在了解疾病和癌症免疫方面的巨大进步。"肿瘤方面的进步一方面是工作人员接受了这些变革，不再仅仅计较生存数据，而是参与到肿瘤科学中。工作人员已成为整个审批过程的合作伙伴，而非仅仅对着审评检测清单进行核对"，他也说。

       基因治疗监管需规范

       生物制品评估和研究中心主任Marks强调，之前如何去筛选化合物库的想法已渐消失，而现在更多的是关于新药开发--"基因治疗就是其中的缩影"。

       关于基因治疗，Marks指出，FDA之前有700种新药评审经验，但是，相对细胞疗法，基因治疗是一个未经充分证实的灰色市场。人们在市场兜售没有制造好的蛇油，甚至在某些情况下并没有含有所谓的活细胞。他还表示，在全国范围内使用未经批准的干细胞疗法是尝试权可能发挥作用的标志。Marks补充到，FDA通常不会清楚发生什么事情，直到一些非常糟糕的事情出现。【注：尝试权，要求赋予生命垂危的患者在现有疗法无效时有尝试尚未获批上市实验药物的权利，包括FDA在内的联邦政府机构不得阻止患者选择的自由。目前美国原油十余个州通过了尝试权法案】

       Woodcock也解释了如何在不影响评审结果的前提下，加快评审，"基于药物本身的价值，成本在变"。展望未来，真正重要的是，在新疗法的社会效益和危害间需要"价值权衡"。

       对Marks来说，基因治疗的问题是制造工艺需要巨大飞跃，以及将治疗领域扩展到罕见病以外的疾病。

       仿制药标签更新成可能

       在立法上展望未来，Woodcock 表示对仿制药标签立法感兴趣。"我们必须清理"军械库"，以免它过时。"她提到。她进一步指出，FDA正在与国会合作开展非处方（OTC）药物改革，这是新药办公室（OND）现代化的基础。 "如果我们不进行OTC改革，OND改革就会倒退，"她说。

       仿制药标签更新相关的立法已经历多年辩论，简单来说该立法的主要目的是允许仿制药商可以独立更新标签安全性警告 , 而不是像现在一样由品牌药商负责更新，仿制药商只需要跟随行动。

       监管数字化

       另外，Woodcock强调，需要进行监管转变，以反映当今更多的数字世界。

       她在最近的癌症研究之友年会上说："我们现在应该以新的方式思考数字技术，以简化和利用数字时代来有效地监管和有效监管。"她指出，FDA的肿瘤卓越中心有一个与研究性新药申请阶段相关的项目，公司可以直接将不良事件提交FDA的不良事件报告系统中，而不再需要编写每个不良事件并以纸张形式提交，将其转换为PDF，并在提交中发送。

       Woodcock还指出，临床试验企业已准备好应对数字化。她说，"我们过分依赖纸质资料转化的数字版本，需要在国际上推广采用这种新方法"，从而申办人不会向不同的监管机构提交不同的信息。她说："我们越是能够将数据标准化和数字化，行业将会越好。"

       FDA从政策定制到执行实施真空期较短

       2018年11月16日（Prevision Policy生物制药大会2日后），FDA宣布扩大Adcetris（brentuximab vedotin）注射液联合化疗的适应症范围，用于治疗罹患某些类型外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的成人患者。这是首个经FDA批准用于治疗新诊断PTCL的疗法，FDA此次使用了新的审查项目，实时审查完成了首秀。

       FDA肿瘤卓越中心主任Pazdur博士说："实时肿瘤学评估（RTOR）项目允许FDA在申请人正式提交申请之前拿到关键数据，从而方便审核小组提前开始审核，并在申请实际提交之前与申请人沟通。当申请人提交完整的申请时，审核小组已经熟悉数据并能够进行更有效、及时和彻底的审核。RTOR能使FDA在申请提交后两周之内批准该申请。"新的评估项目能加速药物审批，尽快为患者带来更多好药新药。期待更多改革结果。

       关于PTCL

       PTCL是一种罕见且快速生长的非霍奇金淋巴瘤，由T细胞发展而来。T细胞会在全身迅速扩散，导致该疾病难以治疗。

       关于Adcetris

       是由Seattle Genetics开发的一种单克隆抗体，可与某些癌细胞上的蛋白质CD30结合。Adcetris现已获批与化疗联合用于治疗先前未经治疗的系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL），以及其他表达CD30的PTCL。此次新的批准是基于包含452名PTCL患者的临床试验的结果，这些患者随机接受Adcetris加化疗或标准化疗（CHOP）作为一线治疗。结果显示，Adcetris组的中位无进展生存期为48个月，显著长于CHOP组的21个月（HR:0.71, P=0.01）。Adcetris组的总生存期和总体缓解率也明显改善。

       参考资料：

       https://www.pharmacist.com/article/woodcock-pushes-major-digital-shift-regulation

       Pazdur, Marks and Woodcock Discuss FDA Changes, What's Coming

       药明康德：淋巴瘤一线治疗快速获批，FDA实施新审查项目

       识林：FDA 药品中心主任谈药品审批变革及前景