https://www.cphi.cn 2018-12-05 10:55 来源：生物探索
目前，市场上的帕金森药物主要分为拟多巴胺药和抗胆碱药两大类，前者旨在调控多巴胺浓度；后者原理为恢复胆碱能神经与多巴胺能神经的功能平衡。
但两类药物经常会产生一些如睡眠障碍、反胃呕吐以及水肿等副作用。迄今为止，即使上市药物有这些已知的缺点，PD患者仍然需要使用这些左旋多巴和多巴胺激动剂药物去控制自己的病情。
那么有没有一种药物可通过其他机制作用于帕金森患者呢？
近日，一项由Parkinson's UK公司资助的研究表明，名为tasquinimod的一款药物可通过控制可能导致帕金森症的基因发挥了作用。
在这项研究之前，Tasquinimod一直被作为抗击前列腺癌的新药来开发。虽然Tasquinimod通过了三期临床试验，但却因未能延长患者的整体存活率而被停止。
令人惊喜的是，迄今为止的临床试验表明，Tasquinimod 对身体有良好的耐受性，或有助于治疗其它疾病 —— 比如帕金森氏症。
具体来说，研究团队利用干细胞技术，从患有罕见帕金森症患者捐赠的皮肤细胞样本和健康人身上培养了脑细胞，并跟踪这些由患者干细胞制成的脑细胞状况的发展。
结果发现，帕金森症引起的细胞内开始出现问题时，许多重要基因变得不活跃。
“这些基因的‘沉默’可能在帕金森症发生的细胞损伤和死亡中扮演重要角色。找到一种用药物‘重启’它们或是一种有希望的新疗法。”领导这项研究的牛津大学遗传学系Richard Wade-Martins教授说。
果然，接下来的研究展示，将基因重置到正确细胞上后，帕金森症患者的脑细胞得到了改变。
鉴于这项研究是用从罕见帕金森症患者身上培养出来的细胞进行的，研究小组接下来还研究了更常见的非遗传性帕金森症患者的细胞。
初步发现表明，这些脑细胞有着相同的不活跃基因模式，也可能受益于相同的治疗。
据悉，研究人员正在进一步研究哪些患者会受益于tasquinimod，以及如何判断受益群体。
我们期待，科学家们能早日验证这款更高效、副作用更小的全新药物，以造福帕金森症患者。
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