https://www.cphi.cn 2019-06-21 16:09 来源：新浪医药新闻 作者：Violet
诺和诺德6月20日宣布，其长效化凝血因子VIIIEsperoct®（turoctocog alfa pegol，N8-GP）获得欧盟委员会的上市许可，用于治疗青少年（≥12岁）和成人A型血友病。该授权涵盖所有28个欧盟成员国。
A型血友病是由缺失或缺陷的FVIII引起的遗传性疾病，往往幼年发病。其症状为凝血功能障碍，患有血友病A的人往往流血的时间比其他人长，出血可发生在内部关节和肌肉，或外部的轻微切口、牙科手术或创伤。血友病长期发作可影响骨关节生长发育，导致关节畸形及肌肉萎缩，使患者活动困难。
Esperoct是一种FVIII浓缩物的重组形式，可以替代A型血友病患者缺失的因子VIII，作为替代治疗，可将成人/青少年患者的半衰期延长1.6倍。
Esperoct的疗效和安全性评估基于在A型血友病中进行的的预登记临床试验，其中包括270名以前接受过治疗且症状严重的A型血友病患者，他们有5年以上的临床暴露。研究显示，Esperoct可提供有效预防，减少出血发作的频率，在成人和青少年中每4天以50IU/kg剂量给药，年出血率为1.18。此外，Esperoct被发现可用于预防和控制出血事件，以及围手术期的出血事件。
治疗剂量和时间取决于FVIII缺乏症的严重程度、出血的位置和程度以及患者的临床情况。在发生重大手术或危及生命的出血事件时，有必要仔细监测替代治疗。
表1 Esperoct控制出血事件的使用剂量
表2 Esperoct用于围手术期出血事件的剂量
在临床试验中，Esperoct耐受性良好，未发现安全性问题，整体安全性与其他长效FVIII产品的安全性相似。诺和诺德预计将于2019年下半年在首批欧洲国家推出Esperoct。2019年2月，Esperoct获得美国FDA批准，但是由于第三方知识产权协议，该药预计在2020年前不会在美国上市。
参考来源：
1.Esperoct? (turoctocog alfa pegol, N8-GP) approved in the EU
2.Hemophilia A
3.Esperoct (turoctocog alfa pegol) for the Treatment of Haemophilia A
4、Package Insert - ESPEROCT
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