2019年11月14日，百济神州创新药泽布替尼（商品名BRUKINSA）获得FDA批准，适应症复发/难治性套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma），CTR20160888是支持泽布替尼获批上市的注册临床试验。
泽布替尼创造多个纪录，快速通道、突破性疗法、优先审评，3个月便加速批准，泽布替尼美国获批上市具有里程碑意义，同时开启泽布替尼全球化一个新的起点！
有一项统计数据，创新药开发平均耗费10亿美元，平均耗时10年，平均成功率< 10%。根据美国FDA的Breakthrough Therapy Approvals [1]，friends of cancer research以及笔者平时的积累，FDA颁发了333项突破性疗法认定，其中151项获批，药物获批的概率从<10% 飙升至45%！毫无疑问，突破性疗法认定药物完全打破了这一规则，泽布替尼再次印证突破性疗法是药物获批上市方向标！
泽布替尼（赞布替尼，BGB-3111）是一款BTK抑制剂，首个获FDA突破性疗法认定的中国自主研发抗癌新药，药物对BTK靶点抑制持久、专一，可带来深度的缓解和良好的安全性！
本文关注泽布替尼复发/难治性套细胞淋巴瘤注册临床试验数据，同时简述泽布替尼全球开发布局。
一． ORR 84%：泽布替尼给套细胞淋巴瘤患者带来深度缓解
Best-in-class：泽布替尼对BTK靶点抑制更为专一、持久
泽布替尼，潜在的Best-in-class，泽布替尼 vs 伊布替尼 vs acalabrutinib，泽布替尼对BTK具有更为专一、持久的选择性抑制，血浆暴露量更高。
来源：百济神州
ORR 84%：泽布替尼给套细胞淋巴瘤患者带来深度缓解
注册临床：CTR20160888 (NCT03206970, BGB-3111-206)
专业题目：Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂BGB-3111治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）有效性和安全性的研究
泽布替尼关键临床数据：
详见Safety and Activity of the Investigational Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor Zanubrutinib (BGB-3111) in Patients with Mantle Cell Lymphoma from a Phase 2 Trial
二． 泽布替尼：立足中国，走向全球
BTK抑制剂泽布替尼的开发无疑是中国医药创新的一个突出代表，2019年，泽布替尼将会迎来多个里程碑事件，主要包括：
♦ 预计2020年初，中国获批用R/R-CLL/SLL；
♦ 公布华氏巨球蛋白血症中国患者中的关键2期临床（CTR20170208）数据，并递交sNDA；
♦ 完成临床试验NCT03734016的患者招募；
♦ ME-401联合泽布替尼，完成首例患者给药；
♦ 华氏巨球蛋白血症3期临床MYD88WT亚组数据公布
♦ 公布泽布替尼vs伊布替尼，华氏巨球蛋白血症主要数据；
♦ 华氏巨球蛋白血症和套细胞淋巴瘤全球1期数据更新，R/R MCL和CLL/SLL 关键2期临床数据更新等等；
FDA已经授予泽布替尼突破性疗法认定和快速通道资格，这将明显加速泽布替尼的美国注册进程！同时，泽布替尼立足中国，走向全球。
泽布替尼关键临床试验：
WM: Waldenstrom's Macroglobulinemia; R/R: Relapsed / Refractory; CLL/SLL: Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma; MCL: Mantle Cell Lymphoma; FL: Follicular Lymphoma; MZL: Marginal Zone Lymphoma; DLBCL: Diffuse Large B-Cell Lymphoma; PCNSL: Primary Central Nervous System Lymphoma; RT: Richter's Transformation. 1. Cohort 2 of 17p del patients completed enrollment. 2. global trial and potentially registration-enabling in certain countries
截至目前，泽布替尼有多项注册临床试验正在开展中，其中全球开发布局中，值得关注的点主要包括：
1. vs伊布替尼，华氏巨球蛋白血症，招募完成，2019-2020美国递交NDA；
2. vs苯达莫司汀+利妥昔单抗，CLL/SLL一线治疗；
3. vs伊布替尼，r/r-CLL/SLL；
4. 滤泡性淋巴瘤，预计为全球首个获批该适应症的BTK抑制剂；
5. r/r- MZL，关键2期临床试验中
泽布替尼临床开发进展顺利，泽布替尼在多种B细胞恶性肿瘤患者中显示出令人激动的临床效果，泽布替尼与伊布替尼的头对头也在顺利开展，该头对头数据备受期待，2019年预计会公布主要数据！
伊布替尼的成功商业化是有目共睹的，泽布替尼作为一个潜在的best-in-class产品，具有十分光明的商业化前景，伊布替尼已在美国率先获批上市，中国获批上市将会随之而来，中国有着巨大临床需求，泽布替尼的上市将会极大改善中国患者药物可及性，给B细胞恶性肿瘤患者带来质优价廉的创新疗法，进一步改善患者的用药，惠及中国和全球癌症患者！
百济神州官方资料
参考来源： [1] https://www.fda.gov/drugs/nda-and-bla-approvals/breakthrough-therapy-approvals
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