据RTTNews网站近来的发文，Aquestive Therapeutics公司的药物Exservan有望在11月30日收到FDA对于其用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的辅助治疗的最终审查决定。Exservan一旦获得FDA批准，有望凭借其剂型的特殊性，为针对传统药物存在吞咽或给药困难的患者带来新选择。

       肌萎缩侧索硬化症（ALS）也叫卢伽雷（Lou Gehrig）病，俗称"渐冻症"，

       是一种进行性、最终致命的神经退行性疾病，其特征是中枢神经系统中控制随意肌运动的神经细胞逐渐变性退化，其中吞咽障碍（吞咽困难）是ALS的特征之一。该病一般进展迅速，半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年，且多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。据估计任何时点都有超过2万美国人患有该病，且ALS的发病率随年龄增长而增加。

       目前，ALS治疗领域仍有大片空白，如何更有效地早期干预、延缓疾病进展一直是临床及科研人员关注的问题。至今FDA已经批准Rilutek（利鲁唑片剂）、Tiglutik（利鲁唑混悬剂）和Radicava（edaravone，依达拉奉静脉注射液）这三款药物来治疗ALS。其中Rilutek是最早获批的ALS治疗药物，于1995年12月获批。利鲁唑可以通过血脑屏障，最初实验证明其可以预防因γ-氨基丁酸导致的惊厥，随后研究表明其能通过对抗兴奋性氨基酸导致的纹状体乙酰胆碱的释放来降低兴奋性氨基酸和谷氨酸的**作用。此外利鲁唑还有神经保护作用，欧美一项临床试验证明其可以增强肌力，有效延长ALS病人的存活时间和推迟气管的切开时间。Tiglutik于2018年9月获批，不过其有效成分也是利鲁唑，但是TIGLUTIK是利鲁唑的一种新剂型，是第一种也是唯一一种易于吞咽的增稠利鲁唑液体制剂，仅需每日两次通过口用注射器给药，在临床使用时优于Rilutek。依达拉奉是一种自由基清除剂，被认为能够缓解氧化应激的影响，最初在日本被批准用于改善与急性缺血性脑卒中相关的神经症状、日常活动障碍和功能失调，后被批准用于治疗ALS，在美国获批ALS适应症的时间是2017年，不过该药需由医疗专业人员通过静脉输液给予患者。

       Exservan是Aquestive Therapeutics公司利用PharmFilm®技术开发的一种利鲁唑（riluzole）口服可溶性薄膜制剂，曾被FDA授予治疗ALS的孤儿药地位。Exservan不同于之前获批利鲁唑片剂和利鲁唑混悬剂，不需要喝水就可以在口腔内溶解。这对于吞咽困难或者无法吞咽ALS患者，Exservan将会是非常好的一种选择，衷心期望Exservan可以早日获批，造福ALS患者。

       关于Aquestive Therapeutics

       Aquestive Therapeutics是一家专业制药公司，专注于识别、开发和商业化差异化产品以解决未满足的医疗需求，拥有一个专注于中枢神经系统或中枢神经系统疾病治疗的后期专有产品管道。其中枢神经系统项目包括一系列产品，如Libervant、Sympazan、AQST-117、AQST-108和AQST-30。其中 Libervant是地 西 泮的口含可溶性薄膜制剂，用于治疗复发性癫痫发作；Sympazan是一种口服可溶性薄膜制剂**（**），已于2018年11月被FDA批准用于2岁及以上患者治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。AQST-117就是上述提到的Exservan，一种利鲁唑（riluzole）的口服可溶性薄膜制剂，目前正在接受FDA审查，近日有望收到FDA回复；AQST-108是一种用于治疗过敏反应的舌下含服肾上腺素的薄膜制剂；AQST-305是奥曲肽（octreotide）的口腔膜制剂，用于治疗肢端肥大症和神经内分泌肿瘤。除了上述药物，Aquestive Therapeutics还拥有商业化和开发阶段合作产品组合，如Suboxone，一种丁 丙 诺 啡（**）和纳 洛 酮（naloxone）的舌下薄膜配方，是治疗阿 片类药物依赖的市场佼佼者。