2019年11月14日，百济神州全球创新药泽布替尼（商品名BRUKINSA）获得FDA批准，适应症复发/难治性套细胞淋巴瘤（Mantle Cell Lymphoma）。泽布替尼创造多个纪录，快速通道、突破性疗法、优先审评，3个月便加速批准，泽布替尼美国获批上市开启泽布替尼全球化一个新的起点！详见《3个月创纪录：FDA加速批准泽布替尼用于套细胞淋巴瘤》

       业界一直有一个说法，创新药开发平均耗费10亿美元，平均耗时10年，平均成功率< 10%。 但是，非常值得注意的是，以美国突破性疗法为例，对于那些拥有"突破性疗法"的药物，药物获批的概率从<10% 飙升至45%！！！毫无疑问，突破性疗法标签已经成为药物获批风向标。

       2019年11月08日，国家药品监督管理局药品审评中心发布多个重磅政策，《突破性治疗药物工作程序》和《优先审评审批工作程序》，激动人心，其中《突破性治疗药物工作程序》（下文简称“工作程序”）更是让人关注。

       《工作程序》中明确指出，总体思路与国际接轨，对应国外快速通道Fast Track和突破性疗法Breakthrough Therapy，对具有明显临床优势的药物，在药物临床试验的研制过程中，给予技术指导、全过程沟通等支持政策，以加快药物研制和上市进程。

       笔者将会首先以分析美国获得突破性疗法认定的药物为切入点，简要分析下中国版突破性疗法。

       一．美国已经颁发约336项突破性疗法认定：150项已获批上市

       根据美国FDA的Breakthrough Therapy Approvals [1]，friends of cancer research以及笔者平时的积累，首先总结、汇总了FDA颁发的336项突破性疗法认定信息，当然肯定有所疏漏，仅供参考！

       正如上图图示：

       1. 总体看，已获批的336项突破性疗法认定中，150项已经获批上市，获批比例45%；

       2. 同时，应该注意的是，由于药物某适应症获得突破性疗法认定到该适应症获批上市，这是有一个时间段的，所以，事实上，突破性疗法认定的药物获批上市的概率远不止45%，2012年到2019年，概率分别为50%，72%，74%，55%，56%，51%，25%，4.6%；

       3. 突破性疗法是创新药不折不扣的试金石，能够将药物的获批概率至少拉升至50%！！！

       统计显示，2019年FDA颁发的突破性疗法认定47项，其中，已经有2个适应症获批上市，多个适应症递交上市申请！

       二．中国突破性疗法认定：Fast Track + Breakthrough Therapy

       目前《突破性治疗药物工作程序（征求意见稿）》内容看，中国版突破性疗法值得关注的几点有：

       1. 背景，鼓励创新和满足临床急需，《药品注册管理办法》修订；

       2. 总体思路，Fast Track + Breakthrough Therapy；

       3. 范围：用于防治严重危及生命的或者严重影响生存质量疾病 或 首个有效治疗方案 或 明显治疗优势的方案；

       4. 支持政策：加强指导+促进药物研发进程+优先处理相关沟通交流

       很明确，国家局将会支持、加速那些真正临床急需的突破性创新药物上市进程，最大限度解除药物审评制度给药物获批上市进程所带来的禁锢！

       毫无疑问，未来，诸如PD-(L)1单抗，泽布替尼，泰它西普等创新药越来越多的出现，同时随着突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、特别审批程序等药物快速上市通道，中国版突破性疗法标签也将成为药物获批上市的风向标，临床急需创新药也会能够越来越快上市，提高可及性！

       [1] https://www.fda.gov/drugs/nda-and-bla-approvals/breakthrough-therapy-approvals

       2019年FDA颁发的突破性疗法认定：

       作者简介：1°C，医药行业从业人员，希望自己的专业文字会越来越有温度，医药知识能够服务更多人，打破信息知识的壁垒！