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突破性疗法标签已成为药物获批风向标:获批概率高达45%

https://www.cphi.cn   2019-12-03 10:48 来源:CPhI制药在线 作者:1°C

2019年11月08日,国家药品监督管理局药品审评中心发布多个重磅政策,《突破性治疗药物工作程序》和《优先审评审批工作程序》,激动人心,其中《突破性治疗药物工作程序》(下文简称“工作程序”)更是让人关注。笔者将会首先以分析美国获得突破性疗法认定的药物为切入点,简要分析下中国版突破性疗法。

       突破性疗法标签已成为药物获批风向标

       2019年11月14日,百济神州全球创新药泽布替尼(商品名BRUKINSA)获得FDA批准,适应症复发/难治性套细胞淋巴瘤(Mantle Cell Lymphoma)。泽布替尼创造多个纪录,快速通道、突破性疗法、优先审评,3个月便加速批准,泽布替尼美国获批上市开启泽布替尼全球化一个新的起点!详见《3个月创纪录:FDA加速批准泽布替尼用于套细胞淋巴瘤

       业界一直有一个说法,创新药开发平均耗费10亿美元,平均耗时10年,平均成功率< 10%。 但是,非常值得注意的是,以美国突破性疗法为例,对于那些拥有"突破性疗法"的药物,药物获批的概率从<10% 飙升至45%!!!毫无疑问,突破性疗法标签已经成为药物获批风向标。

       2019年11月08日,国家药品监督管理局药品审评中心发布多个重磅政策,《突破性治疗药物工作程序》和《优先审评审批工作程序》,激动人心,其中《突破性治疗药物工作程序》(下文简称“工作程序”)更是让人关注。

       《工作程序》中明确指出,总体思路与国际接轨,对应国外快速通道Fast Track和突破性疗法Breakthrough Therapy对具有明显临床优势的药物,在药物临床试验的研制过程中,给予技术指导、全过程沟通等支持政策,以加快药物研制和上市进程。

       笔者将会首先以分析美国获得突破性疗法认定的药物为切入点,简要分析下中国版突破性疗法。

       一.美国已经颁发约336项突破性疗法认定:150项已获批上市

       根据美国FDA的Breakthrough Therapy Approvals [1],friends of cancer research以及笔者平时的积累,首先总结、汇总了FDA颁发的336项突破性疗法认定信息,当然肯定有所疏漏,仅供参考!

FDA历年突破性疗法认定颁发数量

       正如上图图示:

       1. 总体看,已获批的336项突破性疗法认定中,150项已经获批上市,获批比例45%;

       2. 同时,应该注意的是,由于药物某适应症获得突破性疗法认定到该适应症获批上市,这是有一个时间段的,所以,事实上,突破性疗法认定的药物获批上市的概率远不止45%,2012年到2019年,概率分别为50%,72%,74%,55%,56%,51%,25%,4.6%;

       3. 突破性疗法是创新药不折不扣的试金石,能够将药物的获批概率至少拉升至50%!!!

       统计显示,2019年FDA颁发的突破性疗法认定47项,其中,已经有2个适应症获批上市,多个适应症递交上市申请!

       二.中国突破性疗法认定:Fast Track + Breakthrough Therapy

       目前《突破性治疗药物工作程序(征求意见稿)》内容看,中国版突破性疗法值得关注的几点有:

       1. 背景,鼓励创新和满足临床急需,《药品注册管理办法》修订;

       2. 总体思路,Fast Track + Breakthrough Therapy;

       3. 范围:用于防治严重危及生命的或者严重影响生存质量疾病 或 首个有效治疗方案 或 明显治疗优势的方案;

       4. 支持政策:加强指导+促进药物研发进程+优先处理相关沟通交流

       很明确,国家局将会支持、加速那些真正临床急需的突破性创新药物上市进程,最大限度解除药物审评制度给药物获批上市进程所带来的禁锢!

       毫无疑问,未来,诸如PD-(L)1单抗,泽布替尼,泰它西普等创新药越来越多的出现,同时随着突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、特别审批程序等药物快速上市通道,中国版突破性疗法标签也将成为药物获批上市的风向标,临床急需创新药也会能够越来越快上市,提高可及性!

       [1] https://www.fda.gov/drugs/nda-and-bla-approvals/breakthrough-therapy-approvals

       2019年FDA颁发的突破性疗法认定:

2019年FDA颁发的突破性疗法认定

       作者简介:1°C,医药行业从业人员,希望自己的专业文字会越来越有温度,医药知识能够服务更多人,打破信息知识的壁垒!

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