https://www.cphi.cn 2020-03-16 20:29 来源：美中药源
百健宣布将以1.25亿现金首付、2.25亿股票收购、潜在里程金23.7亿美元与基因编辑技术公司Sangamo合作开发神经退行性疾病药物。这个合作的两个主要资产是还在临床前阶段的Tau基因疗法ST-501和突触核蛋白疗法ST-502。Sangamo将负责临床试验阶段的GMP生产，百健将负责以后开发工作。这是中枢药物领域最大的临床前资产合作之一。
虽然多数大药厂缩减或退出了中枢疾病药物的研究，但百健仍然坚定地相信中枢领域还有矿可挖。尽管除了SMA反译核酸Spinraza绝大多数项目都已折戟沉沙，但百健仍然坚持其高风险、高回报策略。今年一个重要事件将是其粉状蛋白抗体aducanumab的上市申请，如果FDA开恩这个产品可能成为一个超重磅药物。但如果被拒或要求再做一个三期临床百健就需要其它产品过渡了。去年百健已经收购了基因疗法公司Nightstar, 后与三星扩大了眼科生物仿制药合作，但这些产品不大会成为重磅药物。有专家认为百健今天这个合作是无奈之举，但对现在EV只有4亿美元的Sangamo来说这笔投入无疑是雪中送炭。
百健最感兴趣的估计还是AD。粉状蛋白假说连遭打击后Tau已经成为AD这个最大未满足医疗需求领域的最可能靶点，而基因编辑技术也最近两年迅速成熟和被大药厂接受。去年福泰同一天2.5亿收购Exonics、并与另一家基因编辑公司CRISPR达成10亿美元合作。尽管体内基因编辑技术刚刚开始临床，但已经有前瞻者准备用这个技术治疗复杂疾病。去年成立的Verve准备利用CRISPR基因编辑技术人工制造具有心脏保护的罕见天然突变，开发更精准基因编辑技术的企业Beam更是受到投资者青睐。Sangamo是基因编辑老牌公司之一，第一个进入临床的体内基因编辑药物就是他们的Hunter氏症ZFN基因编辑疗法SB-913，但现在数据显示疗效一般。ZFN是比CRISPR更早的技术，虽然不如后者使用方便但准确性可能更好。Sangamo的疗法需要AAV递送，这个技术对于SMA这样儿童疾病可能可以，但对于AD这样老年疾病治疗存在更大问题，因为老年人一生中被类似病毒感染而产生抗体的可能性更高。
中枢神经系统药物多是通过表型改善筛选得到的控制症状药物，找到改变疾病药物非常困难。其实不仅中枢疾病，降糖、降脂、降压也应该算是控制症状药物，只有免疫疾病有一些改变疾病药物。靶向药物时代多数药物都是杀死肿瘤，说是改变疾病有点勉强、抗感染也类似。改变疾病药物假设疾病是由单个蛋白活性失常造成、至少有一定相关性，但这种所谓还原理论对于人体这样复杂系统到底多适用早就有人质疑。有人认为疾病是个系统性质，而不是某个零件的性质。虽然有些单基因疾病如SMA显然是某个零件失灵造成，但对于AD这种老年退行性疾病成因可能复杂了。即使某个蛋白起了关键作用也不一定是在基因水平出了问题，可能基因没变化但是蛋白老化了。当然更可能的情况是多个因素造成了这类疾病的发生，一辆老车换哪个零件也不大可能跑的太快了。
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