亘喜生物公布临床试验：初步结果显示通用型TruUCAR(TM) GC027疗法治疗复发或难治急性T淋巴细胞白血病安全有效

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来源：美通社

2020-04-29

2020年4月29日，临床开发阶段免疫细胞与基因治疗企业亘喜生物集团公布了其在研的通用型TruUCAR? GC027治疗复发性或难治性(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的临床试验结果，并在4月28日举行的美国癌症研究协会(AACR)虚拟年会上做大会发言。

2020年4月29日，临床开发阶段免疫细胞与基因治疗企业亘喜生物集团（Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 简称“亘喜生物”）公布了其在研的通用型TruUCAR™ GC027治疗复发性或难治性(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的临床试验结果，并在4月28日举行的美国癌症研究协会(AACR)虚拟年会上做大会发言。

T-ALL是一种急性淋巴细胞白血病(ALL)，在儿童ALL中的比例占到12%-15%，而在成人ALL中的占比高达20%-25%，属于难治性疾病，临床未被满足需求巨大[1]。复发性或难治性T-ALL的现有治疗效果仍不理想，治疗手段极为有限。大多数T-ALL患者在多种药物联合化疗后的两年内出现复发。本项研究报告了经过TruUCAR™ GC027治疗的5名患者早期安全与疗效结果。

该临床试验是由研究者发起 (IIT) 的首次人体试验，旨在评估通用型TruUCAR™ GC027治疗R/R T-ALL患者的安全性和有效性。截止到今年二月，该试验共入组5名R/R T-ALL受试者，受试者曾接受的既往治疗中位数为5次（范围为1-9 次）。基线的骨髓肿瘤负荷为38.2%（范围为4%-80.2%）。所有患者均接受了单次TruUCAR™ GC027的输注，输注计量为高中低三组计量组中的一种：0.6*10^7 细胞/公斤、1.0*10^7 细胞/公斤，或1.5*10^7 细胞/公斤。值得注意的是，5名受试者均未进行人类白细胞组织相容性抗原（HLA）配型，输注后均未接受造血干细胞移植（HSCT）。

通过28天随访，对5名受试者进行了评估，其中：

5名(100%)受试者获得完全缓解，其中包括血细胞数量完全或未完全恢复(CR/CRi)；
4名(80%)受试者获得最小残留疾病阴性的完全缓解(MRD-CR)。

所有5名受试者均能够耐受TruUCAR™ GC027单次输注，试验中未观察到神经**事件或急性移植物抗宿主病(aGvHD)发生，同时观察到所有5名受试者均出现不同程度的细胞因子释放综合征(CRS)，均在可控范围内。

“我们很高兴地报告首批5名受试者接受TruUCAR™ GC027的治疗，他们的疾病得到了有效的控制，初步试验结果令人振奋。另外，TruUCAR™的平台技术通过GC027候选产品得到了进一步验证，我们将继续推进该技术平台在其他未被满足领域的应用。”亘喜生物集团首席医学官Martina Sersch博士说道。

关于TruUCAR™

TruUCAR™是亘喜生物独有的专利平台技术，对T细胞上选定的基因进行编辑，在不使用免疫抑制药物的情况下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的风险。TruUCAR™技术使得同种异体CAR-T细胞可在HLA不匹配的患者（受者）体内增殖并持续存在，同时控制GvHD的风险。TruUCAR™产品的目标病人，包括但不限于那些已接受自体CAR-T治疗但无法获益，或因感染原因导致无法提供合规的细胞，或自体CAR-T细胞生产失败的患者；更重要的是，TruUCAR™产品即用型的属性，使得患者能够得到及时救治；其低廉的制造成本使得重复给药的方案成为可能。除了T-ALL抗原以外，该平台技术还可用于其它血液肿瘤的靶点。

关于GC027

GC027使用了亘喜独有的TruUCAR™专利技术，利用无需进行HLA匹配的健康供者T细胞，是一种在研的即用型CAR-T细胞疗法，能够靶向CD7抗原表达的肿瘤细胞，用于治疗T细胞恶性肿瘤。

关于T-ALL

急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)是一种侵袭性极强的急性T细胞恶性肿瘤，伴有骨髓和髓外组织的浸润。数据统计，2015 年全球共有约87.6万人患有ALL，有 11 万人因其死亡，其中儿童和成人T-ALL患者约占 ALL总数的15%-20%[1]。40%-50%的患者预计会在一线治疗后2年内复发，而其它可选择的治疗十分有限[2][3]。对于复发性和难治性T-ALL，仍有亟待满足的治疗需求。

[1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016

[2] Progress and innovations in the management - JAMA Oncol 2018

[3] Defining the course and prognosis of adults with acute lymphoblastic leukemia, Cancer 2010

关于亘喜生物集团

亘喜生物集团（简称“亘喜生物”）是一家临床开发阶段的生物制药公司，致力于开发可靠实惠的癌症细胞基因疗法。亘喜生物致力于 CAR-T 的攻坚克难，如生产成本高、生产过程冗长、缺乏即用型的产品，以及对实体肿瘤无效等问题。在其世界级科学家团队的带领下，亘喜生物正在开发 FasTCAR TM、TruUCAR TM（即用型CAR-T产品）、Dual CAR 和 Enhanced CAR-T 细胞疗法，用于治疗白血病、淋巴瘤、骨髓瘤和实体瘤等疾病。

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