2020年05月13日，百时美施贵宝收购而来的一项BCMA-CAR T细胞疗法重要资产美国上市申请遇阻，FDA发出Refusal to File，BCMA-CAR T细胞疗法Idecabtagene Vicleucel (ide-cel, bb2121) 需要进一步补充CMC数据。百时美施贵宝预计2020年07月前再次递交上市申请！

       2019年开年，百时美施贵宝大手笔收购Celgene，获得2款重磅资产，即：1. S1P受体调节剂ozanimod，2020年03月26日，历经挫折(曾因活性代谢产物问题收到RTF)，Zeposia (ozanimod) 终在美国率先获批上市，成为第2个获批的新一代S1P受体调节剂；2. BCMA-CAR T细胞疗法Idecabtagene Vicleucel，无独有偶，2020年05月13日，因CMC数据缺陷，收到Refusal to File！

       Idecabtagene Vicleucel目前是全球范围内的BCMA-CAR T细胞疗法，预计将会是首 个获批上市的靶向BCMA的CAR T细胞疗法！

       最近，百时美施贵宝仍有一项Opdivo联合 Yervoy 用于非小细胞肺癌一线适应症在上市审评阶段，预计05月中旬会有更新，Opdivo联合 Yervoy预计会成为首 个获批用于非小细胞肺癌的肿瘤免疫联合疗法，这也将会是欧狄沃收获的首 个肺癌一线疗法！

       本文将会重点梳理Idecabtagene Vicleucel关键临床数据和临床进展。

       一．Idecabtagene Vicleucel：注册临床试验KarMMa，客观缓解73.4%

       http://investor.bluebirdbio.com/static-files/ed76cc34-963a-4e63-b576-9a612c4dc578

       Idecabtagene Vicleucel此次递交上市申请的注册临床试验是KarMMa (NCT03361748)，根据披露的临床数据，高剂量组中，Idecabtagene Vicleucel可给4线之后多发性骨髓瘤患者带来高客观缓解率，ORR 81.5%，CR/sCR 35.2%；在所有多发性骨髓瘤患者中，ORR 73.4%，CR/sCR 31.3%。

       Idecabtagene Vicleucel vs. 标准疗法可给4线之后多发性骨髓瘤患者带来深度缓解，传统标准疗法中，ORR，30% ，CR 3%；

       二．多发性骨髓瘤：美国预计6.9万例患者，其中一线疗法覆盖3.1万例

       DOI: 10.1038/nrdp.2017.46

       全球范围内，多发性骨髓瘤在欧美高发，统计数据显示，2019年美国预计6.9万例多发性骨髓瘤患者，其中一线疗法覆盖3.1万例，二线疗法覆盖2万例，3线疗法覆盖1.2万例，4线及以后6000例。

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       正如上文，目前，Idecabtagene Vicleucel已经披露一项关键注册临床试验数据，即KarMMa (NCT03361748)，同时，Idecabtagene Vicleucel仍有多项关键临床试验处于开发阶段，例如多发性骨髓瘤三线- KarMMa-3；多发性骨髓瘤二线- KarMMa-2；多发性骨髓瘤一线- KarMMa-4.

       这3项临床试验进展值得持续关注！

       三．百时美施贵宝收购2项临床后期资产上市之路坎坷 Opdivo联合 Yervoy进度同样需关注

       2019年年初，百时美施贵宝大手笔收购Celgene，拉开新年之幕！收购所获得临床管线中，ozanimod和Idecabtagene Vicleucel是2项最受关注的重磅资产。

       o 2020年03月26日，历经挫折，Zeposia (ozanimod) 终在美国率先获批上市，成为第2个获批的新一代S1P受体调节剂，获批适应症RRMS。曾因活性代谢产物cc112273问题，收到RTF，Zeposia比预计的获批时间推迟近2年。详见《从芬戈莫德到ozanimod的10年：S1P受体调节剂致力解除心血管不良事件》

       o 无独有偶，2020年05月13日， BCMA-CAR T细胞疗法Idecabtagene Vicleucel (ide-cel, bb2121) 由于CMC数据缺陷，上市之路同样遇阻。

       2020年05月07日，百时美施贵宝公布2020第一季度业绩，欧狄沃全球销售额第一次同比下降，销售额17.66亿美元，同比-2%；欧狄沃由于在非小细胞肺癌适应症拓展上不顺利，其先发优势已经消失殆尽。

       根据PDUFA日期，2020年05月15日，Opdivo联合 Yervoy 若是顺利拓展，这将会是欧狄沃收获的首 个肺癌一线疗法，这也成为非小细胞肺癌治疗中的一个里程碑进展，Opdivo联合 Yervoy将成为非小细胞肺癌治疗首 个去化疗方案。笔者将同样会关注这项注册进展！

       作者签名：我们的征途是星辰与大海。