https://www.cphi.cn 2021-01-28 12:07 来源：CPhI制药在线 作者：Dopine
1月26日，安斯泰来「富马酸吉瑞替尼片」的上市申请（相关受理号为JXHS2000033）在NMPA的状态变更为"在审批"，这意味着该药即将在国内获批，适应症为：治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。
急性髓系白血病（AML）是一种影响血液和骨髓的癌症，其发病率随着年龄增长而增加，是成年人最常见的白血病类型之一。其中，FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关，而FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。研究发现，FLT3突变AML患者预后差，化疗后的生存期中位数不到6个月。近十年来，复发难治性AML的治疗进展缓慢，生存期短，并发症多，除了挽救性化疗、造血干细胞移植外，治疗手段十分有限，亟需新的有效治疗方法和药物。
吉瑞替尼（gilteritinib，Xospata）是安斯泰来与与日本寿制药株式会社合作发现的一款FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）2种不同的突变具有抑制作用。值得一提的是，该药曾在美国、日本、欧盟被授予了孤儿药资格，同时在美国还被授予快速通道资格，在日本被授予SAKIGAKE资格。
2018年10月，吉瑞替尼率先在日本被批准用于治疗FLT3突变的复发或难治性AML成人患者。随后，该药又先后于2018年11月和2019年10月在美国和欧洲获批。而吉瑞替尼在日本、美国和欧洲的获批均是基于ADMIRAL研究的结果。
ADMIRAL研究旨在评估Xospata与挽救性化疗治疗复发性或难治性FLT3mut+AML患者的疗效和安全性。其最新结果显示，与挽救性化疗组相比，Xospata治疗组患者总生存期（OS）显著延长（中位OS：9.3个月 vs 5.6个月，HR=0.64[95%CI:0.49-0.83]，p=0.0004）、一年生存率提高一倍（37% vs 17%）、伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解率提高一倍（34.0% vs 15.3%）。安全性方面，Xospata治疗组最常见的≥3级不良事件为发热性 中性粒细胞减少（45.9%）、贫血（40.7%）、血小板减少（22.8%）。
在国内，吉瑞替尼于2020年3月递交上市申请，2020年7月被CDE纳入优先审评范围，拟定适应症是：用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。2020年11月，该药被CDE列入《第三批临床急需境外新药名单》。
在我国，据估计2018年有19,700例AML新增病例，预计到2030年将达到24,200例。如今，不满一年，吉瑞替尼的上市申请进入行政审批阶段，未来一旦正式获批，将为复发难治性AML患者提供一种新的选择。
安斯泰来拥有开发、制造、潜在商业化Xospata的独家全球权利，为了加速Xospata的推广，安斯泰来已于去年12月宣布与百洋医药携手加深合作，其中百洋将为吉瑞替尼提供从进口保税通关及仓储物流等一体化，以及全渠道商业化平台解决方案，全面提升FLT3突变的急性髓系白血病（AML）成年患者的用药可及性。
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