3月17日，据CDE官网，百济神州注射用贝林妥欧单抗拟纳入优先审评程序，理由之一为：符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，预计纳入优先审评的适应症为儿科复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R pre-B ALL）。

       贝林妥欧单抗（blinatumomab，即倍林妥莫双抗）是一款双特异性CD19导向的CD3T细胞衔接分子（BiTE®），它的一端与B系细胞表面表达的CD19结合，另一端与T细胞表面表达的CD3结合。2014年12月和2015年11月，该药先后在美国和欧洲被批准用于治疗成人复发性或难治性（R/R）费城染色体阴性（Ph-）前体B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R pre-B ALL），商品名为Blincyto，随后又分别于2018年3月和2019年1月在美国和欧盟被批准用于治疗首次或第二次完全缓解后微小残留病（MRD）≥0.1%的pre-B ALL成人和儿童患者。此外，Blincyto还于2016年9月被FDA加速批准用于儿科R/R pre-B ALL患者。

       自上市后，Blincyto年销售额逐年升高，2020年销售额达3.79亿美元。此前业界预测Blincyto治疗复发/难治性淋巴细胞白血病的销售额峰值为5亿美元，目前还未达到，笔者认为可能与其定价太高有关。据GoodRx整理出的最昂贵药物TOP10排行榜，Blincyto排名第八，年治疗费用高达712672美元。

       Blincyto是安进利用其以12亿美元收购Micromet公司时获得的BiTE技术开发的一款双特异性抗体。2019年11月，安进与百济神州达成全球战略合作，授予百济神州在中国开发和商业化Xgeva（地舒单抗）、Kyprolis（卡非佐米）和Blincyto（倍林妥莫双抗）的权利，目前Xgeva、Blincyto均已在国内获批，Kyprolis处于上市申请阶段。其中倍林妥莫双抗，即贝林妥欧单抗于2020年12月被NMPA批准用于治疗成人 R/R pre-B ALL患者，商品名倍利妥。

       2021年3月，安进宣布Blincyto治疗ALL儿科患者的3期研究（20120215，NCT02393859）数据，以及Blincyto治疗B-ALL儿科患者首次复发的一项风险分层随机3期临床研究（COG AALL1331）数据在《美国医学会杂志》（JAMA）上发表。其中20120215研究是一项开放标签、随机、对照、全球性多中心3期研究，在高危、首次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）儿科患者中开展，比较在异基因造血干细胞移植（alloHSCT）之前进行Blincyto或巩固化疗的疗效、安全性、耐受性。结果显示：与化疗相比，Blincyto显著延长无事件生存期（事件定义为：复发、死亡、第二种恶性肿瘤、未能达到完全缓解）。在中位随访22.4个月后，Blincyto治疗组有69%的患者存活且无事件发生(Vs化疗组43%)。此外，基线检查时存在微小残留病（MRD）的患者，接受Blincyto治疗后，93%的患者达到MRD阴性缓解(Vs化疗组24%)。36个月总生存率（OS）估计值，Blincyto治疗组为81.1%(Vs化疗组55.8%)，中位OS未达到。

       急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的癌症类型，大约15%的高危B-ALL患儿在一线化疗后复发，迫切需要新的治疗方案，期待Blincyto在国内的儿科适应症可以早日获批。