4月12日，FibroGen, Inc.（珐博进）宣布FDA已授予其结缔组织生长因子(CTGF)抗体药物pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良(DMD)的快速通道资格。

       杜氏肌营养不良(DMD)是一种严重的、毁灭性的、威及生命的X连锁遗传性疾病，由编码肌营养不良蛋白的基因发生改变或突变引起，肌营养不良蛋白是维持肌肉膜稳定和功能所必需的。随着年龄的增长，DMD患者的肌肉退化逐渐恶化。

       DMD患儿通常在3～5岁开始出现症状，肌肉无力最早可从3岁开始，受影响的儿童可能会经历发育迟缓，如行走、爬楼梯或从坐姿站立困难。随着病情的发展，下肢肌肉无力蔓延到手臂、颈部等部位。大多数患者在十几岁的时候就需要全时使用轮椅，然后逐渐丧失独立进行日常生活活动的能力，最终由于呼吸肌功能不全而增加的呼吸困难需要通气支持，心功能不全会导致心力衰竭。

       DMD是世界上最常见的肌营养不良症，患者通常在20多岁时就死于该疾病。据统计，每3500-5000个活产男婴中就有1个发生DMD，全球约有14万例DMD男孩，美国和欧洲约有3万例。目前，DMD还没有治愈的手段，临床主要通过药物治疗、物理治疗、基因治疗以及干细胞治疗手段对疾病进行控制，其中基因疗法和干细胞疗法是近年来DMD治疗的重要方向。

       自2010年以后，全球已经批准4款DMD小分子DMD药物，即PTC Therepeutics的Translarna(Ataluren)、AVI BioPharma的Exondys 51（eteplirsen）、Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（Golodirsen）和日本新药株式会社的Viltepso（viltolarsen）。其中Exondys 51、Vyondys 53和Viltepso均是一种反义寡核苷酸疗法，Exondys 51针对肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者，Vyondys 53和Viltepso针对53外显子跳跃突变的DMD患者。

       Pamrevlumab是一种first-in-class全人源化单克隆抗体，靶向抑制结缔组织生长因子(CTGF)的活性，CTGF是组织重塑和纤维化的中心介质，涉及广泛的纤维化和增生性疾病，影响全身器官系统。此前，该药被FDA授予治疗特发性肺纤维化（IPF）、胰 腺癌和DMD的孤儿药资格，以及治疗胰 腺癌的快速通道资格。

       此次，Pamrevlumab被授予治疗DMD的快速通道资格是基于其治疗DMD二期研究的积极结果。2019年7月公布的中期试验结果表明：治疗52周之后，在意向治疗患者群（ITT）中，患者的平均左心室射血分数百分比（LVEF%）与基线相比上升了0.29%。在基线LVEF%大于50%的患者亚群中，pamrevlumab的治疗导致这一指数平均上升了1.79%。同时，pamrevlumab也相应降低了患者心肌的纤维化水平，而且患者肺功能下降的速度和上臂肌肉功能下降的速度也得到了缓解。

       珐博进（FibroGen）是一家先进的美国生物制药公司，致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。除了pamrevlumab，珐博进还有FG-5200和roxadustat两款候选药物，其中FG-5200是一种含重组人胶原蛋白的生物合成角膜，开发用于治疗角膜失明。Roxadustat（罗沙司他）是一种首创的口服小分子HIF-PH抑制剂，已率先在国内被批准用于正在接受透析治疗的慢性肾 脏病（CKD）引起的贫血，以及非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）的贫血。