驯鹿生物CAR-T产品新增自身免疫性疾病适应症临床申请获受理

https://www.cphi.cn 2022-05-30 11:44 来源：新浪医药新闻作者：快讯

5月28日，CDE官网公示显示，驯鹿生物递交了两项伊基仑赛注射液的临床试验申请，并获得受理。根据驯鹿生物新闻稿，伊基仑赛是一款全人源BCMA嵌合抗原受体（CAR）自体T细胞注射液（研发代号CT103A），本次申报的临床试验适应症为抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病。

截图来源：CDE官网

这是首个在中国递交CAR-T细胞疗法治疗自身免疫性疾病的临床试验申请，也是全球第一个CAR-T治视神经脊髓炎谱系疾病的临床试验申请。

公开资料显示，CT103A是由驯鹿生物和信达生物联合开发的一种靶向BCMA的CAR-T创新候选产品。该候选产品以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。此前，CT103A已获得CDE授予突破性治疗品种，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。2022年2月，美国FDA授予CT103A孤儿药资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

本次，CT103A递交的临床试验申请针对的是一项新适应症——视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。视神经脊髓炎（NMO）是中枢神经系统急性或亚急性炎性脱髓鞘性疾病，是一种抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病。NMOSD是以血清中存在NMO-IgG抗体为标志，涵盖了视神经脊髓炎及视神经脊髓炎相关疾病。

此次新适应症申请是基于伊基仑赛注射液研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial，IIT），研究入组的受试者为至少使用一种免疫抑制剂治疗一年以上，但症状控制欠佳的难治性视神经脊髓炎谱系疾病患者。本研究的主要目的是观察伊基仑赛注射液治疗NMOSD受试者的安全性、耐受性，以及初步的疗效、药代动力学（Pharmacokinetics，PK）、药物动力学（Pharmacodynamics，PD）相关指标。截至2022年3月20日，12例受试者接受了伊基仑赛注射液回输，其中0.5×106 CAR-T细胞/kg剂量组3例受试者、爬坡阶段与扩展阶段1.0×106 CAR-T细胞/kg剂量组分别3例和6例受试者接受了伊基仑赛注射液CAR-T细胞回输。

研究数据初步显示了0.5×106 CAR-T细胞/kg与1.0×106 CAR-T细胞/kg剂量组伊基仑赛注射液在治疗传统疗法控制不佳的NMOSD受试者时展示了较为可靠的安全性，所有的CRS（Cytokine Release Syndrome，细胞因子释放综合征）均为1-2级，未观察到任何ICANS（Immune Effector Cell Associated Neurologic Syndrome, 免疫效应细胞相关神经系统综合征）。有效性方面，50%受试者视力改善，67%受试者行走能力改善，75%受试者直肠膀胱功能改善。

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