本周，神州细胞第二款生物药CD20单抗瑞帕妥单抗获批上市，引发业内关注。

       本周盘点包括审批、研发、交易及投融资及上市4个板块，统计时间为8.29-9.2，包含26条信息。

       审批

       NMPA

       上市

       批准

       1、8月30日，NMPA官网显示，神州细胞新型抗CD20单抗瑞帕妥单抗上市，与标准CHOP化疗（环磷酰胺、阿霉素、长春新碱、强的松），适用于国际预后指数（IPI）为0～2分的新诊断CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤(DLBCL)成人患者。瑞帕妥单抗是神州细胞继重组人凝血因子Ⅷ之后获批上市的第二款生物药。

       2、9月2日，NMPA官网显示，阿斯利康的SGLT-2抑制剂达格列净片新适应症上市申请获批，用于有疾病进展风险的慢性肾病（CKD）成人患者，无论这些患者是否患有2型糖尿病，以降低估算的肾小球滤过率持续下降、进展为终末期肾病、心血管疾病死亡和心衰住院风险。此前，该适应症已于4月30日获FDA批准。

       3、9月2日，NMPA官网显示，拜耳的利伐沙班片新适应症获批上市，用于接受外周（下肢）血管重建术（外科手术或血管内治疗操作）的外周动脉疾病（PAD）患者，以降低主要血栓性血管事件（心血管死亡、心肌梗塞、缺血性卒中、重大截肢及急性肢体缺血）的风险。利伐沙班是一种高选择性、直接抑制因子Xa的口服药物。

       4、9月2日，NMPA官网显示，诺华的奥马珠单抗预充式注射液/在家使用制剂获批准，用于6岁及以上的儿童、青少年和成人患者，经吸入型糖皮质激素和长效吸入型β2-肾上腺素受体激动剂治疗后，仍不能有效控制症状的中至重度持续性过敏性哮喘。此项获批意味着患者无须到院，即可在家注射使用，方便快捷而有效地控制哮喘症状。

       申请

       5、8月31日，CDE网站显示，安斯泰来的JAK3抑制剂吡西替尼（peficitinib）治疗类风湿性关节炎的上市申请获受理。这也是首 款在国内申报上市的JAK3抑制剂。吡西替尼是安斯泰来自主研发的一款选择性JAK3抑制剂，于2019年3 月在日本首次获批上市，获批适应症为对常规疗法反应不足的类风湿性关节炎（包括预防结构性关节损伤）患者。

       临床

       申请

       6、8月30日，CDE官网显示，康方生物的AK130注射液临床试验申请获受理，用于治疗肿瘤。这是全球首 款且唯一一款在研的TIGIT/TGFβ双抗。AK130是康方自主研发的靶向TIGIT和TGFβ的双特异性抗体，可同时靶向两个免疫抑制性受体TIGIT和TGFβ。

       7、9月2日，CDE官网显示，歌礼制药的ASC61片临床试验申请获受理，用于治疗实体瘤。ASC61是一款由歌礼完全自主研发的口服PD-L1小分子抑制剂前药，其活性代谢物ASC61-A是强效、高选择性的抑制剂，通过诱导PD-L1二聚体的形成和内吞，从而阻断PD-1/PD-L1的相互作用。2022年8月，歌礼宣布ASC61在美国的I期临床试验已完成首例患者给药。

       8、9月2日，CDE网站显示，礼新医药的注射用LM-305的临床试验申请已获得受理，这是全球首 个进入临床开发阶段的靶向GPRC5D的ADC药物。GPRC5D是G蛋白偶联受体家族的成员，2022年7月，FDA批准LM-305的临床试验申请，用以评估LM-305在多发性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。

       9、9月2日，CDE网站显示，和黄医药与创响生物合作开发的IMG-004的I期临床试验申请已获受理。IMG-004是一款由和黄医药发现的非共价可逆第三代BTK抑制剂，专门为通常需要长期治疗的炎症性和自身免疫性疾病而设计，具有强效性、高选择性和脑渗透性。2022年5月，IMG-004获FDA开展临床，适应症为多发性硬化症。

       优先审评

       10、8月29日，CDE官网显示，诺诚健华自主研发的BTK抑制剂奥布替尼被拟纳入优先审评，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人复发/难治性边缘区淋巴瘤（R/R MZL）患者。国内目前尚无BTK抑制剂获批用于边缘区淋巴瘤。

       11、8月29日，CDE官网显示，基石药业PD-L1抗体舒格利单抗获优先审评，用于单药治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）。目前，尚无PD-1或PD-L1抗体被批准用于治疗R/RENKTL，舒格利单抗有望成为全球首 个针对R/R ENKTL的免疫抑制剂。

       突破性疗法

       12、8月29日，CDE官网显示，强生旗下杨森的teclistamab注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗既往至少接受过3线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，其既往治疗包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）、一种免疫调节剂（IMiD）和一种抗CD38单克隆抗体。

       13、8月29日，CDE网站显示，舒泰神自主研发的凝血因子X激活剂STSP-0601拟纳入突破性治疗品种，用于治疗伴抑制物血友病A或B患者出血按需治疗。STSP-0601是国产首 款具有自主知识产权的凝血因子X激活剂，于2019年7月首次获批开展I期临床试验。

       FDA

       上市

       批准

       14、8月31日，赛诺菲宣布，FDA已批准Xenpozyme（olipudasealpha）上市，用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）成人和儿童患者的非中枢神经系统症状。Xenpozyme是首 个也是唯一一款获批专门用于治疗ASMD的药物。Xenpozyme是一种水解溶酶体鞘磷脂特异性酶替代疗法，旨在替代缺乏或有缺陷的酸性鞘磷脂酶。

       15、9月2日，勃林格殷格翰宣布，first-in-class单抗药物 Spesolimab已获FDA批准上市，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）的发作。这是FDA批准的首 款GPP疗法。2022年3月，该药物的上市申请已被CDE纳入优先审评。

       申请

       16、8月31日，Ascendis Pharma宣布，已向FDA递交了TransCon PTH的新药申请，用于治疗甲状旁腺功能减退的成人患者。TransCon PTH是一种每日一次的长效甲状旁腺激素（PTH）前药，它旨在每天24小时将PTH恢复至生理水平，以解决该疾病的短期症状和长期并发症。如果获批，TransCon PTH将成为第一个治疗甲状旁腺功能减退的激素替代疗法。

       研发

       临床数据公布

       17、8月29日，Dare Bioscience宣布，其西地那非乳膏治疗女性性唤起障碍（FSAD）的IIb期Respond研究的中期分析结果积极，计划于2022年Q4完成全部患者入组并于2023年Q2报告关键结果。但该公司并未公布中期分析的具体数据。

       18、8月29日，恒瑞发布公告，称其达尔西利片联合芳香化酶抑制剂治疗HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的III期临床研究（SHR6390-III-302），由独立数据监查委员会（IDMC）判定主要研究终点无进展生存期（PFS）达到期中分析预设的优效标准。

       19、8月29日，Alnylam Pharmaceuticals宣布针对补体通路C5成分的在研RNAi疗法cemdisiran在治疗成人免疫球蛋白A肾病(IgAN)的II期研究中获积极结果。Cemdisiran (ALN-CC5) 是一种皮下给药的在研RNAi疗法，靶向补体途径的 C5成分。Cemdisiran通过Alnylam的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc递送平台制成，具有更高的效力和稳定性。Alnylam与再生元正在合作开发Cemdisiran用于治疗补体介导的疾病。

       20、8月30日，Poxel公告宣布，其氘代R-吡格列酮（PXL065）治疗非酒精性脂肪性肝炎的II期DESTINY-1研究达到主要终点。结果显示，PXL065可显著性降低肝脂肪含量和肝纤维化相关的生物标志物水平。基于临床前和临床结果，Poxel认为PXL065可能具有比吡格列酮更好的NASH治疗特性，并且可进一步开发如肾上腺脑白质营养不良（ALD）等其他适应症。

       21、8月30日，Jounce Therapeutics宣布，II期SELECT试验未达主要终点。该试验评估了该公司在研ICOS激动剂vopratelimab (vopra)联合pimivalimab（pimi）vs pimivalimab单药二线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效，这些患者未接受过免疫治疗且经过TISvopra（生物标志物）筛选。

       22、8月31日，Futura Medical公告，在研药物MED3000治疗勃起功能障碍（ED）的III期验证性临床试验（FM71）达到主要终点。MED3000是Futura Medical利用其专有的DermaSys技术开发的一款硝酸甘油透皮凝胶制剂，一旦获批上市，MED3000将成为第一个且主要用于治疗ED的非处方药（OTC）。

       23、8月31日，海思科宣布，环泊酚注射液第一项美国III期临床试验（HSK3486-304）取得了初步的统计分析结果，达到了预设主要终点。环泊酚注射液属于静脉麻 醉药，其活性成分环泊酚是(R)-构型异构体小分子药物，为 GABAA受体激动剂。

       24、8月31日，安进宣布，KRAS抑制剂Sotorasib（Lumakras，AMG510）的III期CodeBreaK 200研究达到了无进展生存期（PFS）的主要终点，在KRAS G12C突变的NSCLC患者中，显示出优于标准化疗多西他赛的显著改善。Sotorasib是全球首 款KRAS G12C抑制剂，打破了KRAS靶点不可成药的困局。

       交易及投融资

       25、9月1日，诺和诺德和Forma Therapeutics共同宣布，双方已达成最终协议，诺和诺德将以每股20美元的现金收购Forma Therapeutics，总股本价值为11亿美元。此项收购预计于2022年第4季度完成，补充了诺和诺德在罕见血液疾病领域的管线。

       上市

       26、9月1日，聚焦于肿瘤学和自身免疫性疾病领域的百奥赛图正式在港交所上市。百奥赛图此次IPO拟发行2175万股，发售价为25.22港元/股，募资金额（扣除发行成本）约为4.71亿港元。所得资金将主要用于推进核心产品YH003和YH001的临床开发（70%）及“千鼠万抗”计划（15%）。