3月29日，北海康成发布新闻，宣布其CAN008治疗胶质母细胞瘤（GBM）在中国的II期临床试验现已完成患者入组。

       来源：北海康成官网

       直击GBM，CAN008临床优异

       CAN008（asunercept）是一种CD95 Fc融合蛋白，通过与CD95配体结合，而阻断配体与CD95受体的结合。根据药智数据，目前CAN008已在全球多个地区开展了临床试验，包括俄罗斯、奥地利和德国等。

       图片来源：药智数据——全球药物

       在中国，CAN008也已开展了II期临床试验。此项试验为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的试验，旨在评价CAN008与替莫唑胺在放射治疗期间以及放疗结束后合并使用治疗新诊断的胶质母细胞瘤患者的有效性和安全性。

       根据此报道，共有117名患者参与此项II期临床试验。

       此前，在3月份举办的ESMO肉瘤和罕见癌症年会上，北海康成还公布了CAN008 I期临床试验5年长期随访数据，显示高剂量组患者总体生存率为67%，中位无进展生存期为17.95个月。

       除此之外，负责人表示，在德国进行的II期复发胶质母细胞瘤的临床研究中，使用CAN008进行治疗显著提高了患者的中位无进展生存期。

       报道中还透露，CAN008在中国进行的II期GBM临床试验中期数据预计将于2023年中期公布。根据其之前优异的临床表现，或许CAN008可以带来不小的惊喜。

       双重机制，CAN008适应症又如何？

       值得注意的是，CAN008具有独特的双重作用机制：抑制肿瘤细胞的生长和迁移；抑制T细胞死亡，从而修复免疫功能。并且，CAN008并不止一款适应症处于开发状态中。

       根据药智数据，CAN008还有SARS-CoV-2感染、呼吸系统疾病、癌症等适应症处于在研状态。其中，CAN008的原研单位——Apogenix 曾发布一项II期临床试验结果，显示无论是从安全性还是疗效性，都体现出CAN008在治疗中重度住院新冠肺炎患者上具有强大疗效和显著的临床价值。

       图片来源：药智数据——全球药物

       当然，CAN008并不是在与病毒本身作斗争，而是利用其抑制T细胞死亡，从而修复免疫功能的作用机制，帮助患者免疫系统恢复平衡。可以说，这是不受毒株亚型限制的免疫修复治疗方法。

       CAN008作用机制的多样，其适应症的开发也不断。目前，CAN008已被美国FDA授予孤儿药认证，并被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药品认证，用于治疗GBM。在中国，CAN008也已获得国家药品监督管理局的一类新药认定。

       总而言之，CAN008是一款潜力无限的药物。

       政策护航，罕见病市场蓄势待发

       我国近年来也在大力支持罕见病药物的开发。自2018年5月第一批罕见病目录发布以来，从罕见病诊疗到药物研发及上市、医疗保障等多方面的政策都在围绕着目录展开。许多药企也在罕见病领域有所布局，其中，北海康成属于走在前面的企业。

       根据药智数据的部分统计，目前北海康成已布局戈谢病、法布里病和庞贝氏症等罕见疾病适应症。

       图片来源：药智数据——全球药物

       不过，正如北海康成引进CAN008，国内药企大部分还处于对罕见病药物的引进和仿制阶段，这块市场的需求远未被满足……

       小         结

       弗若斯特沙利文曾预计，中国罕见病药物市场将由2020年的13亿美元增至2030年的259亿美元，年均复合增长率将达到34.5%。事实上，中国罕见病药物市场是一个非常有潜力的市场。而许多罕见病药物获得FDA、EMA等机构的认证，也显示出了国内药企研发实力的进步。相信国内企业在罕见病领域定能不断突破！