开启EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌靶向治疗新时代

       2023年4月15日，第29届全国肿瘤防治宣传周正式启动。在此期间，武田中国宣布旗下肺癌领域创新药物琥珀酸莫博赛替尼胶囊（以下简称"莫博赛替尼"）在全国盛大商业上市。该产品是目前国内获批的首 个[1]且目前唯一[2] [3]针对性靶向EGFR 20号外显子插入突变（EGFR ex20ins）晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的口服治疗药物，它的上市填补了相关领域多年临床治疗空白，标志着EGFR ex20ins NSCLC在中国首次进入靶向治疗的新时代，为患者带来生存的新希望。来自全国二十地的数千名肺癌领域专家参与本次盛会，并积极参加武田中国同步发起的肿瘤防治宣传周"冲破EGFR ex20ins拯救者行动"，携手呼吁社会各界加强对罕见靶点肺癌的关注。

       “冲破EGFR ex20ins拯救者行动”启动仪式

       武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示："很高兴能在今年的肿瘤防治宣传周期间，与大家分享莫博赛替尼在中国正式上市的好消息。肿瘤领域是武田全球的核心治疗领域之一，我们将积极发挥相关领域的研发优势，加速引进全球创新的治疗方案，为响应‘健康中国2030'提升癌症五年生存率的目标不懈努力。在肺癌领域，武田关注罕见靶点非小细胞肺癌患者迫切的未满足需求，在过去的一年内连续引进两款全球创新药物，为临床专家攻克肺癌提供更多有力的帮助；同时，我们也将继续与行业各方携手提升肺癌罕见靶点的疾病认知，积极推动肺癌精准诊疗理念普及，为提高中国肺癌患者生存率和改善生活质量共同努力。"

       武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪

       中国工程院院士、山东省肿瘤医院院长于金明院士表示："近年来，随着前沿医疗技术的不断发展，中国肺癌的诊疗情况已经有了很大改善，然而目前仍有部分罕见或难治靶点阳性的患者依然没有针对性的治疗方案可用。很高兴在今年的肿瘤防治宣传周期间，能够看到EGFR 20号外显子插入突变晚期NSCLC的首 个[1]靶向治疗药物正式进入中国，彻底打破该靶点患者二十年来[4]无特异性靶向药可医的困境，为众多中国肺癌患者带来新的生命希望。"

       中国工程院院士、山东省肿瘤医院院长于金明院士

       二十年来重大突破 开创EGFR ex20ins NSCLC靶向治疗新时代

       肺癌是中国第 一大癌种，国家癌症中心最新一期全国癌症统计数据显示，肺癌位居恶性肿瘤新发病率及死亡率首位[5]。其中EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的发生率约占中国所有NSCLC的2.3%[6]，是EGFR第三大突变。由于靶点结构特殊，过去二十年来[3]，针对EGFR 20号外显子插入突变没有针对性的靶向治疗方案，临床治疗依赖化疗为主，患者的病情恶性程度高，生存预后对比常见EGFR突变患者更差。根据一项真实世界数据显示，在缺乏针对性有效治疗情况下，晚期EGFR 20号外显子插入突变患者5年生存率仅为8%[7]，临床上对于针对性的靶向治疗药物有着十分迫切的未满足需求。

       莫博赛替尼是由武田中国参与全球同步开发的首 款[1]针对EGFR 20号外显子插入突变的口服靶向药物，它的问世打破了该领域过去二十年以来以化疗为主导的治疗方案，为患者带来新的生存希望。据一项临床研究结果显示，经25.8个月的长期随访，莫博赛替尼可将含铂化疗经治患者的中位无进展生存期（mPFS）提高到7.3个月，中位总生存期（mOS）延长至20.2个月[8]。

       广东省肺癌研究所名誉所长、广东省人民医院终身主任吴一龙教授表示："针对EGFR基因突变，临床上普遍认为靶向药物疗效更佳，并且副作用也较小，相对传统化疗来说，特异性靶向药在提高病人生存和生活质量上都有巨大优势。莫博赛替尼的上市，为EGFR ex20ins突变晚期非小细胞肺癌患者提供了靶向治疗的新选择，延长患者生命的同时，也改善了他们的生活质量，将给患者带来更大获益。"

       广东省肺癌研究所名誉所长、广东省人民医院终身主任吴一龙教授

       同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任周彩存教授表示："莫博赛替尼的上市具有划时代的意义。从临床研究结果来看，在含铂化疗经治的EGFR ex20ins突变晚期NSCLC患者，接受莫博赛替尼治疗后中位生存期接近两年，患者总缓解率（ORR）达到35%，疾病控制率（DCR）高达78%，IRC评估的中位缓解持续时间（mDoR）长达15.8个月[7]，这些都是相当令人鼓舞的数据，证明了莫博赛替尼对于EGFR ex20ins突变患者治疗的重要性。祝愿莫博赛替尼在中国服务更多的患者，开创靶向治疗的全新时代。"

       同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任周彩存教授

       肿瘤防治周开启专项科普行动 呼吁社会各界加强对罕见靶点肺癌关注

       据专家介绍，对比常见的EGFR敏感突变，国内医务人员及公众对EGFR ex20ins突变的认识依然有待提升，且在采用更敏感的二代测序方法之前，临床上在检测中很少会关注到EGFR ex20ins突变。这就导致了患者容易被漏诊，且他们迫切的临床需求没有得到社会各界足够的关注。

       针对这一现象，为进一步提高相关靶点的科普认知，本届肿瘤防治宣传周开启之际，武田中国发起"冲破EGFR ex20ins拯救者行动"，在全国范围内招募疾病科普和关爱大使，希望在关爱大使们的共同努力下，能够为EGFR ex20ins这样的罕见突变靶点肺癌进行科学、专业、深入浅出的科普，建立早诊早治和基因检测观念，并进一步完善相关靶点的诊疗规范，以实际行动给予罕见靶点突变肺癌患者切实的支持与帮助；同时，通过对患者真实生存状况、症状负担及临床需求的进一步了解，赋能医者、患者乃至全社会共克疾病难关。

       武田全面布局肺癌领域 加速惠及中国患者

       武田在肿瘤领域多年布局，目前在中国已上市五款产品，覆盖血液肿瘤和实体肿瘤多个治疗领域。肺癌领域是武田在中国全新开拓的重要领域，过去一年内，武田连续引进针对ALK阳性非小细胞肺癌治疗的布格替尼和针对EGFR ex20ins阳性晚期非小细胞肺癌的莫博赛替尼两款创新药物，正式开启武田在中国的"肺癌元年"。其中，布格替尼片在获批不到一年的时间内快速被纳入2022年国家医保药品目录；莫博赛替尼也通过全球同步开发、同步递交，第一时间在中国快速获批上市，并一举创造了35个工作日实现商业可及的武田中国新纪录，加速为仍有未满足需求的罕见靶点NSCLC患者提供全球创新的治疗选择。

       作为一家以价值观为基础、以研发为驱动的全球数字化生物制药企业，武田投身中国市场已近三十年，中国市场是武田制药全球布局中重要的一环。尤其是近五年来，中国在武田全球业务发展过程中发挥了重要的推动作用。自2020年起，武田中国发布"武聚未来"五年发展计划，宣布到2025年将推出超过15款创新产品，惠及1000万中国患者。包括莫博赛替尼在内，截止目前，其中10款创新药物已经成功上市。

       2022年，武田进一步提出"拓维中国"战略，进一步挖掘中国的创新潜力，推动中国市场与武田全球其他区域更紧密的合作，助力武田在中国的创新机遇中加速前行，预计到2030年，中国将成为武田制药的全球第二大市场。未来，武田将继续致力推动中国市场业务发展，加速将更多的创新药物引进市场，惠及中国患者。

       [1] Mobocertinib: First Approval：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34716908

       [2] https://www.cancernetwork.com/view/mobocertinib-receives-fda-approval-for-previously-treated-nsclc-with-egfr-exon-20-insertion-mutations

       [3] 截至2023年4月15日

       [4] Hiroyuki Y, et al. Lancet Oncol 2012 ; 13 :e23-31

       [5] Rongshou Z, et al.Journal of the National Cancer Center.2022;2(1):1-9

       [6] Qin Y, et al.Mol Oncol. 2020;14(8):1695-1704

       [7] Lyudmila Bazhenova, et al.Lung Cancer. 2021; 162:154-161

       [8] Zhou C, et al.JAMA Oncol. 2021;7(12):e214761