在药品开发生命周期地图上，Pre-lnvestigational New Drug （Pre-IND）会议是一个里程碑式的存在，通过此次会议，申请人可确保申请IND的准备工作符合法规要求，从而可减少申报成本和时间，加快新药的开发，提高申请成功的概率。

       2020年3月30日，《药品注册管理办法》发布，办法规定：申请人在药物临床试验申请前、药物临床试验过程中以及药品上市许可申请前等关键阶段，可以就重大问题与药品审评中心等专业技术机构进行沟通交流。

       那Pre-IND 开会目的是什么？为了达到这个目的，企业需要做哪些准备，注意事项是什么？

       就此，9月6日晚，药智网主办了一场主题为“药品开发生命周期的里程碑，Pre-IND会议解析”的线上直播会议。直播间多位专家围绕Pre-IND会议主题展开了讨论，分享了各自独到的观点与看法。(进入“药智头条视频号”可以观看此次课程回播）

       Pre-IND会议本质是什么？

       北京三泰云科技有限公司创始人/CEO孙立英博士对会议本质做了解读。他谈到，Pre-IND会议由申请人主动发起，也是唯一一次由申请人主导的会议，主动权紧握在申请人手中，申请人可“随意发挥”出题，而监管机构在会议中就申请人提出的沟通问题提供指导和意见反馈。

       其次，Pre-IND会议本质是一场博弈，不是申请人向监管机构汇报申办方案，更不是方案咨询，也并非问题请教；而是一场与监管机构沟通以达到“多快好省”目的的博弈。

       正是在这次会议上，申请人向监管机构递交药物开发计划和监管策略，并提供可用的安全性和有效性数据作支撑。通过提出一系列精心设计的问题，申请人可要求机构提供反馈，以推进药物开发。而这些反馈可为后续的监管策略提供指导，从而以最快、最 具成本效益的方式提交 NDA。

       申请人需要准备哪些Pre-IND会议资料

       根据沟通交流管理办法，申请人准备的沟通交流会议资料应包括临床试验方案或草案、已有的药学和非临床研究数据及其他研究数据的完整资料。

       Pre-IND会议参会人员有哪些？

       一般情况下为监管机构和申办者，某些情况下临床研究医生和第三方申办团队也会参与其中。

       Pre-IND会议资料准备有什么注意事项？

       态度决定一切，Pre-IND会议亦是如此。孙立英博士对此发表了观点，他认为方案的全面性和方案的通过率是挂钩的，多数遭到药审中心拒批的失败案例都折戟资料不全。没有充分的资料提早递交Pre-IND，希望为IND递交留足充足时间，但由于资料不充分，未能得到官方有效的回复，导致IND暂停，又延迟了真正进入临床试验的时间。

       因此Pre-IND会议宁可晚开，也不打无准备之仗。

       孙立英博士还谈到申请人应重视会议记录。整个会议是记录备案的，申请人发言和提出的问题均有书面记录，任何外行的资料和问题，审评团队都有可能对申请人产生不专业不严谨的负面印象。除此之外，会议记录也是后续IND申报的重要证据包，是申报流程合规性的重要证明，后续监管机构若有任何异议都能拿出举证。

       北京和桥软件副总经理刘蔚佟女士根据多年协助客户成功完成全球数百次递交IND的丰富经验，也分享了一些心得体会。她建议会议申请资料不宜过多，否则显得冗余。充分全面是关键，问题少而精更有效，建议沟通问题不超过12个。

       此外，每个 IND 仅允许进行一次 Pre-IND 会议，第二次继续申请通过率将大大下降，所以第一次准备工作应足够充分再提交申请。

       Pre-IND会议沟通技巧有哪些？

       问题设计要有针对性。孙立英博士指出应避免不着边际，不击痛痒的雷区问题，申请人的专业性也是审评团队看重的一个方面。

       此外，申请人不仅是出题人，更应该是答题人。

       在向监管机构提出问题的时候，应该预想出答案。当申请人站在监管机构的视角，怎么考虑申请人提出的问题。对此，孙立英博士给出了非常有趣的解读，他说道，申请人应该戴两顶帽子，一顶写着“多快好省”，一顶写着“安全有效”。申请人本着多快好省的目的，达到监管机构安全有效的标准要求，才是一场高质量的沟通会议。一款药物能否进入临床，能否上市成功，决定权在药审中心，因此Pre-IND会议准备工作中换位思考至关重要。

       孙立英博士还举了个例子，申请人正在做一项杂质定量，但没有定量标准，也没有相关指南或者参考文献。此时，申请人应该列出多个定量方法，说明理由并制定多个备选方案，让监管机构定夺，而不是将没有定量方法怎么做这个问题抛给监管机构，指望其给出答案，这显然是不现实的。

       Pre-IND会议是否必须进行？

       Pre-IND会议概念解释为申请人在提出新药首次药物临床试验申请之前，应向药审中心提出沟通交流会议申请。其中，在申请人递交IND申请前，可自愿进行一次重要的会议，即Pre-IND会议。

       2020年12月11日CDE发布的《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》中也指出：首次新药临床试验申请前，申请人原则上应当向药审中心提出沟通交流会议申请。

       南京济群医药股份有限公司总经理吴小涛博士认为，“自愿”和“原则上应该”是Pre-IND会议的两个重要属性。单从字面上看，有些矛盾，实则不然。

       监管机构对药企申请Pre-IND会议不予以强制要求，而是在资源许可范围内，监管机构鼓励召开有助于药品审评以及解决药品相关科学问题的会议。对于技术指南明确、具有成熟的药物临床研究试验经验的申报，申请人经自我评估能够保障申报资料质量的，申请人可不经沟通交流直接提交临床试验申请。

       Pre-IND会议虽然是由申请人主动发起，但实则是申请人与监管机构对申办方案理解和认知的沟通。Pre-IND会议为申请人和监管机构提供了相互了解并在正确的基础上开始工作关系的机会。因此，申请人和监管机构是双向奔赴的，所以原则上都要开这个会。

       药智网联合创始人、副总裁李天泉高级工程师补充道，首次申请Pre-IND会议为免费，大多数药企都会珍视这场沟通会，会产生利用此次沟通会议为IND铺路的主观能动性。

       Pre-IND会议的时间成本与必要性如何？

       在Pre-IND会议申请周期问题上，刘蔚佟女士为直播间的观众作出了解答：在Pre-IND会议时，需要将所有申报材料递交上会，大概2个月左右才能开会讨论。会后的会议纪要审核定稿还需近1个月，Pre-IND累计耗时3个月。而美国FDA则是60个自然日后收到会议结果反馈。

       如果会议纪要合格，申请人就正式递交申报资料并进入默示期。在进展顺利的情况下，等待3个月默示期过，才能拿到批件。

       3个月对于申请人来说是一笔不小的时间成本，因此Pre-IND会议也是一项与时间赛跑的临床申报策略。

       但基于长远考量，这项举措能够加快药物的上市速度，并有助于制定药物研发战略。因此，Pre-IND会议是很有必要进行的。