FDA 2025年第一季度审批全览

       1. Ozempic (semaglutide)

       ● 开发商：诺和诺德

       ● 模态：多肽

       ● PDUFA日期：2025年1月

       ● 适应症类型/说明：代谢、肾脏/每周一次皮下注射semaglutide的新适应症，用于治疗患有 2 型糖尿病和慢性肾脏病 (CKD) 的成年人，包括延缓 CKD 进展并降低肾脏和心血管死亡风险。

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年3月

       ● 审评情况：FDA于2024年6月24日接受申请

       2. Subvenite (lamotrigine oral liquid)

       ● 开发商：OWP Pharmaceuticals

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年1月3日

       ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/用于治疗癫痫和躁郁症的抗癫痫药物的新型口服液制剂

       ● 审评类型：505(b)(2) NDA标准审评

       ● 申请递交时间：2024年3月

       ● 审评情况：FDA于2024年5月20日接受申请

       3. TX05 (trastuzumab 生物类似药)

       ● 开发商：Tanvex

       ● 模态：单抗

       ● PDUFA日期：不晚于2025年1月6日

       ● 适应症类型/说明：癌症/Genetech的 HER2 靶向抗体Herceptin的生物类似药

       ● 审评类型：351(k) BLA标准审评

       ● 申请递交时间：2024年7月6日（重新递交）

       ● 审评情况：FDA之前于2022年8月签发了完整回复函

       4. Ryoncil (remestemcel-L-rknd，新生物制品)

       ● 开发商：Mesoblast

       ● 模态：细胞疗法

       ● PDUFA日期：2025年1月7日

       ● 适应症类型/说明：免疫学/同种异体扩增间充质基质细胞 (MSC) 干细胞疗法，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD) 的儿科患者

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年7月8日（重新递交）

       ● 审评情况：FDA之前于2022年8月3日签发了第二封完整回复函（第一封签发于2020年10月1日）

       5. Tabelecleucel（新生物制品）

       ● 开发商：Atara Biotherapeutics/Pierre Fabre

       ● 模态：细胞疗法

       ● PDUFA日期：2025年1月15日

       ● 适应症类型/说明：免疫学、支持性治疗/同种异体、Epstein-Barr 病毒 (EBV) 特异性 T 细胞免疫疗法，用于单药治疗 2 岁及以上患有 EBV 阳性移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) 的成人和儿童患者，这些患者至少接受过一次先前治疗

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年5月20日

       ● 审评情况：突破性疗法认定

       6. Lumakras (sotorasib)

       ● 开发商：安进

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年1月17日

       ● 适应症类型/说明：癌症 /新适应症，与panitumumab (Vectibix) 组成联合疗法，用于治疗 KRAS G12C 突变转移性结直肠癌 (CRC) 。

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年4月

       ● 审评情况：延期，原PDUFA日期为2024年10月17日

       7. Leqembi (lecanemab-irmb)

       ● 开发商：卫材/渤健

       ● 模态：抗体

       ● PDUFA日期：2025年1月25日

       ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/新的维持给药方案，为已完成每两周一次的阿尔茨海默病治疗初始阶段的患者提供每月一次的Leqembi静脉注射

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年4月1日

       ● 审评情况：FDA于2024年6月9日接受申请

       8. CT-P47 (tocilizumab生物类似药)

       ● 开发商：Celltrion

       ● 模态：单抗

       ● PDUFA日期：不晚于2025年1月28日

       ● 适应症类型/说明：免疫学/抗白细胞介素 6 (IL-6) 抗体Actemra生物类似药，针对类风湿关节炎和幼年特发性关节炎等适应症

       ● 审评类型：351(k) BLA标准审评

       ● 申请递交时间：2024年1月28日

       9. Elamipretide（新分子实体）

       ● 开发商：Stealth BioTherapeutics

       ● 模态：多肽

       ● PDUFA日期：2025年1月29日

       ● 适应症类型/说明：心血管先天性疾病/与磷脂心磷脂结合的线粒体保护肽，用于治疗巴特综合征

       ● 审评类型：优先审评（最初为标准审评，但在Stealth Bio的要求下更改为优先审评）

       ● 申请递交时间：2024年1月

       ● 审评情况：最初申请递交时间为2021年8月，FDA 2021年10月签署拒绝备案(RTF)信函；重新递交后，FDA于2024年4月8日接受申请；罕见儿科疾病认定。

       10. Suzetrigine (VX-548，新分子实体)

       ● 开发商：Vertex

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年1月30日

       ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/选择性 NaV1.8 疼痛信号抑制剂，口服、非阿片类药物，治疗中度至重度急性疼痛

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年5月30日

       ● 审评情况：FDA 2024年7月30日接受申请；突破性疗法认定

       11. Treosulfan (新药)

       ● 开发商：medac GmbH/Medexus

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年1月30日

       ● 适应症类型/说明：癌症、血液疾病/双功能烷化剂，与氟达拉滨联合使用，作为接受异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 的成人和儿科患者的减毒预处理方案

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年4月

       ● 审评情况：FDA 2021年8月3日签署完整回复函；重新提交申请后FDA于2024年6月6日接受申请；PDUFA日期由最初的2024年10月30日推迟。

       12. AXS-07 (meloxicam/rizatriptan)

       ● 开发商：Axsome Therapeutics

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年1月31日

       ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/偏头痛的急性治疗

       ● 审评类型：505(b)(2) NDA标准审评

       ● 申请递交时间：2024年7月

       ● 审评情况：2021 年 7 月首次提交申请，FDA 于 2022 年 5 月 2 日签署完整回复函；2024 年 9 月 4 日FDA接受重新提交审查。

       13. Translarna (ataluren，新分子实体)

       ● 开发商：PTC Therapeutics

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年2月或3月

       ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/治疗无义突变杜氏肌营养不良症 (nmDMD)

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年8至9月

       14. Omvoh (mirikizumab-mrkz)

       ● 开发商：礼来

       ● 模态：单抗

       ● PDUFA日期：不迟于2025年2月

       ● 适应症类型/说明：胃肠道疾病/ Omvoh的新适应症，治疗患有中度至重度活动性克罗恩病的成年人

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年3至4月

       15. Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)

       ● 开发商：第一三共/阿斯利康

       ● 模态：ADC

       ● PDUFA日期：2025年2月1日

       ● 适应症类型/说明：癌症/Enhertu新适应症，治疗不可切除或转移性 HER2 低或 HER2 超低乳腺癌的成年人

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年8月1日

       ● 审评情况： FDA 于 2024年10月1日接受申请；突破性疗法认定

       16. SPN-830 (apomorphine infusion pump)

       ● 开发商：Supernus/US WorldMeds/Brittania

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年2月1日

       ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/多巴胺激动剂apomorphine的持续皮下输注制剂，用于治疗帕金森病成人的运动波动（OFF 发作）

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年8月1日

       ● 审评情况：经历一次RTF（Refuse to File）和两次完整回复函。

       17. Bentracimab（新生物制品）

       ● 开发商：SFJ Pharmaceuticals/SERB Pharmaceuticals

       ● 模态：抗体

       ● PDUFA日期：不晚于2025年2月2日

       ● 适应症类型/说明：心血管疾病/针对因使用替格瑞洛而引起的紧急出血事件，或在紧急手术情况下需要逆转替格瑞洛的抗血小板效果

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年5至6月

       ● 审评情况：FDA 2024年8月2日接受BLA申请；突破性疗法认定

       18. Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd，新生物制品)

       ● 开发商：第一三共/阿斯利康

       ● 模态：ADC

       ● PDUFA日期：不晚于2025年2月2日

       ● 适应症类型/说明：癌症/转移性激素受体 (HR) 阳性、HER2 阴性（IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年1至2月

       ● 审评情况：FDA 2024年4月2日接受BLA申请

       19. Sublocade (buprenorphine depot injection)

       ● 开发商：Indivior

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年2月7日

       ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/皮下注射阿片类激动剂，用于治疗中度至重度阿片类药物使用障碍 (OUD)

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年8月

       ● 审评情况：FDA 2024年10月7日接受申请

       20. Rexulti (brexpiprazole)

       ● 开发商：Otsuka/Lundbeck

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年2月8日

       ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/血清素-多巴胺活性调节剂 (SDAM) 非典型抗精神病药，新适应症，与舍曲林联合使用，用于治疗成人创伤后应激障碍 (PTSD)

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年4月10日

       ● 审评情况：FDA 2024年6月25日接受申请

       21. CHIKV VLP (chikungunya vaccine, 此前称作PXVX0317，新生物制品)

       ● 开发商：Bavarian Nordic

       ● 模态：疫苗

       ● PDUFA日期：2025年2月14日

       ● 适应症类型/说明：传染病/用于成人和 12 岁及以上的儿童，预防基孔肯雅病毒感染

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年6月17日

       ● 审评情况：突破性疗法认定

       22. MenABCWY (meningococcal group A,B,C,Y/W-135 vaccine，新生物制品)

       ● 开发商：GSK

       ● 模态：疫苗

       ● PDUFA日期：2025年2月14日

       ● 适应症类型/说明：传染病/预防侵袭性脑膜炎球菌病

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年2月

       ● 审评情况：FDA 2024年4月16日接受申请

       23. Vimseltinib（新分子实体）

       ● 开发商：Deciphera (Ono Pharmaceutical)

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年2月17日

       ● 适应症类型/说明：癌症/治疗腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 患者

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年6月

       ● 审评情况：FDA 2024年8月15日接受申请

       24. Mirdametinib（新分子实体）

       ● 开发商：SpringWorks Therapeutics

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年2月18日

       ● 适应症类型/说明：癌症/治疗患有 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤 (NF1-PN) 的儿童和成人患者

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年6月

       ● 审评情况：FDA 2024年8月15日接受申请

       25. ET-400 (hydrocortisone oral solution)

       ● 开发商：Eton Pharmaceuticals

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年2月28日

       ● 适应症类型/说明：内分泌、免疫学/氢化皮质酮(又称氢化可的松)，新型糖皮质激素口服溶液剂型，在室温下稳定，适用于婴儿和儿科患者

       ● 审评类型：505(b)(2) NDA标准审评

       ● 申请递交时间：2024年4月30日

       ● 审评情况：FDA 2024年7月15日接受申请

       26. Adcetris (brentuximab vedotin)

       ● 开发商：辉瑞

       ● 模态：ADC

       ● PDUFA日期：2025年3月

       ● 适应症类型/说明：癌症/CD30 靶向 ADC brentuximab vedotin 的新适应症，用于与来那度胺和利妥昔单抗联合治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL)

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年5月

       ● 审评情况：FDA 2024年7月30日接受申请

       27. Susvimo (眼部植入物玻璃体注射ranibizumab)

       ● 开发商：罗氏

       ● 模态：单抗

       ● PDUFA日期：不晚于2025年3月

       ● 适应症类型/说明：眼科/ranibizumab的新适应症，该植入物可提供定制配方的 VEGF 抑制剂（不同于 Lucentis 玻璃体内注射），最长可使用六个月，用于治疗糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年5月

       ● 审评情况：FDA 2024年7月18日接受申请

       28. neffy (肾上腺素 1mg 鼻喷雾剂)

       ● 开发商：ARS Pharmaceuticals

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年3月6日

       ● 适应症类型/说明：免疫学/1mg 新浓度和扩大的儿科适应症，适用于体重 15-30 公斤儿童的 I 型过敏反应（包括过敏性休克）的鼻内紧急治疗

       ● 审评类型：优先审评；505(b)(2) NDA

       ● 申请递交时间：2024年9月9日

       29. Furoscix (furosemide, 皮下制剂)

       ● 开发商：scPharmaceuticals

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年3月6日

       ● 适应症类型/说明：心血管疾病/新适应症，皮下注射，治疗慢性肾病 (CKD) 患者因液体超负荷引起的水肿

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年5月

       ● 审评情况：FDA 2024年7月25日接受申请

       30. CT-P39 (omalizumab生物类似药)

       ● 开发商：Celltrion

       ● 模态：单抗

       ● PDUFA日期：不晚于2025年3月11日

       ● 适应症类型/说明：免疫学/Genetech的Xolair 的可互换生物类似药，用于治疗严重持续性过敏性哮喘、鼻息肉、荨麻疹和免疫球蛋白 E 介导的食物过敏等。

       ● 审评类型：标准审评；351(k) BLA

       ● 申请递交时间：2024年3月11日

       31. Condoliase (SI-6603，新生物制品)

       ● 开发商：Seikagaku/Ferring Pharmaceutical

       ● 模态：蛋白质

       ● PDUFA日期：不晚于2025年3月14日

       ● 适应症类型/说明：中枢神经系统疾病/成人腰椎间盘突出症 (LDH) 相关的根性腿痛

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年3月

       ● 审评情况：FDA 2024年5月14日接受申请，2025年1月1日FDA顾问委员会会议

       32. Revakinagene taroretcel (NT-501，新生物制品)

       ● 开发商：Neurotech Pharmaceuticals

       ● 模态：基因疗法

       ● PDUFA日期：2025年3月18日

       ● 适应症类型/说明：眼科/治疗 2 型黄斑毛细血管扩张症（MacTel，即特发性近焦点黄斑毛细血管扩张症）

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年4月

       ● 审评情况：FDA 2024年6月20日接受申请，PDUFA日期从最初的2024年12月17日延期

       33. Camrelizumab (SHR-1210，新生物制品)

       ● 开发商：江苏恒瑞 (2023年10月授权Elevar)

       ● 模态：单抗

       ● PDUFA日期：2025年3月20日

       ● 适应症类型/说明：癌症/PD-1 抑制剂，与 Elevar 的 VEGFR-2 激酶抑制剂rivoceranib联合用于不可切除或转移性肝细胞癌 (uHCC) 的一线全身治疗

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年9月23日

       ● 审评情况：首次BLA申请2023年5月17日，FDA 2024年5月27日签发完全回复函；再次申请获得接受。

       34. Amvuttra (vutrisiran)

       ● 开发商：Alnylam

       ● 模态：寡核苷酸

       ● PDUFA日期：2025年3月23日

       ● 适应症类型/说明：心血管疾病、中枢神经系统疾病/ vutrisiran 新适应症，治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR-CM)

       ● 审评类型：使用一张优先审评券PRV

       ● 申请递交时间：2024年10月9日

       ● 审评情况：FDA 2024年11月25日接受申请。

       35. Rivoceranib（新分子实体）

       ● 开发商：Elevar Therapeutics (HLB LifeScience)

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：不晚于2025年3月23日

       ● 适应症类型/说明：癌症/与恒瑞医药的 PD-1 抑制剂Camrelizumab联合用于不可切除的肝细胞癌 (uHCC) 的一线治疗

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年9月23日

       ● 审评情况：2023年5月17日递交的NDA申请被拒，再申请获得接受。

       36. TLX007-CDx

       ● 开发商：Telix

       ● 模态：放射性示踪剂

       ● PDUFA日期：2025年3月24日

       ● 适应症类型/说明：癌症成像剂/前列腺癌诊断

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年5月27日

       ● 审评情况：FDA 2024年7月24日接受申请。

       37. Gepotidacin（新分子实体）

       ● 开发商：GSK

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年3月26日

       ● 适应症类型/说明：传染病/口服治疗患有无并发症尿路感染 (uUTI) 的成年女性（≥40 公斤）和青少年（≥12 岁，≥40 公斤）

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年7月

       ● 审评情况：FDA 2024年10月16日接受申请。

       38. Cardamyst (etripamil，新分子实体)

       ● 开发商：Milestone Pharmaceuticals

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年3月26日

       ● 适应症类型/说明：心血管疾病/鼻腔喷雾剂，治疗阵发性室上性心动过速 (PSVT)

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年3月28日

       ● 审评情况：FDA 2023年12月签发RTF信函，之后重新递交申请，FDA 2024年5月26日接受申请。

       39. Egrifta MDV (tesamorelin F8 formulation)

       ● 开发商：Theratechnologies

       ● 模态：多肽

       ● PDUFA日期：不晚于2025年3月26日

       ● 适应症类型/说明：代谢疾病/用于治疗 HIV 相关脂肪营养障碍

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年11月26日

       ● 审评情况：FDA接受之前遭受一份完整回复函。

       40. DCCR (diazoxide choline)

       ● 开发商：Soleno Therapeutics

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：2025年3月27日

       ● 适应症类型/说明：内分泌疾病/治疗 4 岁及以上患有贪食症的普拉德-威利综合征 (PWS) 患者

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年6月27日

       ● 审评情况：最初PDUFA日期为2024年12月27日，延期。

       41. Fitusiran（新分子实体）

       ● 开发商：赛诺菲

       ● 模态：寡核苷酸

       ● PDUFA日期：2025年3月28日

       ● 适应症类型/说明：血液疾病/成人和青少年A型或B型血友病 A 或 B 患者

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年3月

       ● 审评情况：B型血友病疗法获得突破性疗法认定。

       42. Darzalex Faspro (daratumumab/hyaluronidase-fihj)

       ● 开发商：强生/Genmab

       ● 模态：抗体/酶

       ● PDUFA日期：不晚于2025年3月30日

       ● 适应症类型/说明：癌症/使用 Halozyme 的 Enhanze 技术皮下注射daratumumab，用于治疗新诊断的多发性骨髓瘤 (NDMM) 成人患者。

       ● 审评类型：优先审评

       ● 申请递交时间：2024年9月30日

       43. Sepiapterin (PTC923, 最初称为CNSA-001，新分子实体)

       ● 开发商：PTC Therapeutics

       ● 模态：小分子

       ● PDUFA日期：不晚于2025年3月30日

       ● 适应症类型/说明：先天性缺陷/治疗儿童和成人苯丙酮尿症 (PKU) 患者，包括所有年龄段和疾病亚型

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年7月30日

       ● 审评情况：FDA 2024年10月1日接受申请。

       44. Jynneos (smallpox/monkeypox 疫苗)

       ● 开发商：Bavarian Nordic

       ● 模态：疫苗

       ● PDUFA日期：不晚于2025年3月31日

       ● 适应症类型/说明：传染病/基于减毒活痘苗病毒的新型冻干非复制型疫苗配方，适合长期储存，用于预防 18 岁及以上成年人的天花和猴痘

       ● 审评类型：标准审评

       ● 申请递交时间：2024年5月31日

       Ref.

       Pink Sheet User Fee Goals Date. Retrieved on 02. 01. 2025.