日前，专注于开发大 麻素新药的生物医药公司Therapix Biosciences宣布了其在耶鲁大学（Yale University）开展的关于THX-110的2a期临床试验的结果。该研究显示，THR-110显著改善了托雷氏综合征（Tourette syndrome，TS）成人受试者的症状。

       托雷氏综合征（TS）是一种抽动综合征（Tic），是较常发生于少年儿童中的神经内科疾病。患者会不由自主地发出声音或者摇晃身体。据估计，该疾病的年发病率为每百万人中有5-10个患者。该疾病会给患者带来**压力和行为紊乱。而许多在幼年受TS影响的患者的严重症状会持续到成年。患有TS会给成年人带来一系列独特的挑战，他们往往缺少幼年TS患者所具有的家庭和亲友的支持，而社会偏见和歧视也让患有TS的成年人处境艰难，需要有药物能改善他们的状况。

       由Therapix公司基于大 麻素（cannabinoid-based）开发的药物THX-110已经展现出初步证据，能减轻TS成人患者的症状。大 麻素又称大 麻类物质，是从印度大 麻里发现的一组萜酚类化合物，人的大脑和免疫系统中存在有大 麻素受体。在医疗领域，大 麻素被用于控制癫痫、**疾病、慢性疼痛等症状。Therapix开发的THX-110是屈大 麻酚（**，合成大 麻素）和棕榈酰乙醇酰胺（palmitoylethanolamide）的组合。除了TS，THX-110也在阻塞性睡眠呼吸暂停和疼痛治疗等方面进行评估。

       据Therapix报道，在一项旨在确认药物安全性、耐受性和可行性的单臂、开放标签2a期临床试验中，16名接受THX-110治疗的TS患者中有6名出现了明显改善，他们的病情按耶鲁整体抽动严重程度评分表（Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score）评定，在12周后评分降低的程度超过25％。来自耶鲁大学的研究人员也报告了高达7.9（从38.4到30.5）的平均差值，这意味着平均抽动减少了21％ ，抽动是患者的反复无意识动作和声音，是TS的疾病特征。

       ▲Therapix Biosciences公司研发管线（图片来源：Therapix Biosciences官方网站）

       该试验的主要负责人、耶鲁大学儿童研究中心副教授Michael H. Bloch博士认为，这一结果令人鼓舞，因为这些患者对以前的治疗（如抗**病药物和行为疗法）或者实验性疗法（如托吡酯或深部脑刺激）没有反应。

       虽然这些积极结果较为喜人，但因为是单臂试验，所以尚未能确定该结果的重要性。Therapix公司现在计划将THX-110纳入一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究以评估其疗效。此外，公司还宣布了24周的延长试验阶段，16名患者中有12名同意参与延长期试验。

       Therapix主席兼临时首席执行官Ascher Shmulewitz博士在一份声明中说：“我们相信，本研究所证明的疗效进一步强调了大 麻素在中枢神经系统和运动障碍领域的潜在作用，并表明Therapix可能开发出一种能用于治疗TS的专有大 麻素产品。”

       参考资料：

       [1] Therapix shares rise on early data of its repurposed cannabinoid in Tourette syndrome

       [2] Tourette Association of America

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