今日，AMAG Pharmaceuticals公司宣布与Perosphere Pharmaceuticals公司达成并购协议。通过这一并购，AMAG公司将获得Perosphere公司的新一代抗凝血逆转剂ciraparantag的全球研发权益。Perosphere公司可能获得总计4.15亿美元的付款。Perosphere是由麻省理工学院（MIT）著名学者Bob Langer博士的课题组成员创建的初创公司。该公司开发的ciraparantag是一种迅速恢复患者凝血能力的小分子药物。

       创新口服抗凝血疗法（NOACs）是美国抗凝血市场发展最快的领域。这些NOACs包括利伐沙班（rivaroxaban），阿哌沙班（apixaban），依度沙班（edoxaban）等等。这些药物和低分子量肝素（LMWH）等其它抗凝血疗法的作用都是防止血栓的形成，从而预防脑血管和其它部位血管的栓塞。目前使用NOACs和LMWH的患者数目不断上升，仅在美国就有600万患者使用这些药物。然而，这些药物虽然在抗凝血方面疗效出众，但是在少数患者身上可能因为服用过量导致严重的出血并发症。近期的一项研究显示，每年大约1.5-2%接受NOACs治疗的患者有出现严重出血并发症的风险。

       Perosphere公司开发的ciraparantag就是为了治疗这种情况的抗凝血逆转剂。它是一种能够与上述NOACs和LMWH结合的小分子，通过与抗凝血剂结合，它可以恢复血液的凝结能力，从而治疗严重出血并发症。它已经获得FDA授予的快速通道资格。

       在2b 期临床试验中， 健康志愿者在服用NOACs或LMWH，在血液中药物浓度稳定后接受ciraparantag的治疗。试验结果表明，ciraparantag能够完全逆转抗凝血剂的效果，将志愿者的全血凝固时间（WBCT）恢复到正常水平。志愿者的WBCT，与安慰剂组相比，在接受治疗后一个小时出现迅速和统计显著降低（p<0.001）。而且，ciraparantag的效果可以持续24小时。

       “使用NOACs的患者数目仍然在持续增长，其中成百上千的患者可能经历危及生命的出血事件，” Hofstra Northwell医学院医学教授Jack Ansell博士说：“这些患者通常出现在急救室，医生们需要迅速行动，在可能没有足够患者信息和治疗选择有限的情况下进行治疗。Ciraparantag具有迅速恢复凝血时间的能力和长达24小时的疗效，如果获得批准，将为患者带来显著益处，尤其是处于危及生命的紧急情况下的患者。而且，ciraparantag没有表现出任何促凝血能力，这对患者来说是非常令人放心的一件事，因为他们本来出现凝血并发症的风险很高。”

       AMAG公司预计将与FDA展开3期临床试验设计的讨论，计划在健康志愿者中开展3a期临床试验，在患者中开展3b/4期临床试验。

       参考资料：

       [1] AMAG Pharmaceuticals Enters Into Definitive Merger Agreement to Acquire Perosphere Pharmaceuticals. Retrieved December 13, 2018, from https://globenewswire.com/news-release/2018/12/13/1666492/0/en/AMAG-Pharmaceuticals-Enters-Into-Definitive-Merger-Agreement-to-Acquire-Perosphere-Pharmaceuticals.html

       [2] Perosphere Pharmaceuticals. Retrieved December 13, 2018, from http://www.perospherepharma.com/