强生（Johnson & Johnson）集团旗下的杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA批准该公司和Genmab公司联合开发的Darzalex（daratumumab），与来那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）联用，治疗不适于使用自体干细胞移植疗法（ASCT）的初治多发性骨髓瘤（MM）患者。这一组合疗法，与由来那度胺和地塞米松构成的标准疗法（Rd）相比，能够将患者疾病进展或死亡风险降低44%。

       多发性骨髓瘤是一种由于骨髓中的浆细胞（plasma cell）癌变而导致的恶性血液癌症。据估计，2019年美国将有超过3万人被确诊患有该疾病，约1.3万因此死亡。目前多发性骨髓瘤的主要治疗方案包括化疗，免疫调节药物（IMiDs，如来那度胺）和/或蛋白酶体抑制剂（PIs，如硼替佐米）联合或不联合干细胞移植。

       Darzalex能以高亲和力的方式，特异性识别在多发性骨髓瘤恶性浆细胞上高表达的CD38，进而通过多种免疫介导机制来诱导肿瘤细胞的死亡。自从在2015年问世以来，这款新药已经多次获得FDA批准扩展治疗多发性骨髓瘤患者的适用范围。本次批准的组合疗法是FDA批准的第二款包含Darzalex的一线多发性骨髓瘤疗法，为患者提供了更多治疗选择。

       这一批准是基于名为MAIA的开放标签，随机3期临床试验。总计737名初治患者接受了Darzalex+Rd或者Rd治疗。试验结果表明，在Rd治疗方案中加入Darzalex，能够进一步提高患者的响应。Darzalex组合与Rd相比，将患者疾病进展或死亡风险降低44%。而且，患者的完全缓解率（48%比25%），非常好的部分缓解率（79%比53%）和总缓解率（93%比81%）都得到显著提高。Darzalex组合疗法组微小残留病灶（MRD）为阴性的患者比例是对照组的3倍（24%比7%）。

       “对于多发性骨髓瘤患者来说，优化对一线疗法的反应非常关键，” 多发性骨髓瘤研究基金会总裁兼首席执行官Paul Giusti先生说：“Darzalex的最新批准对多发性骨髓瘤患者群体来说是一个可喜的进展。我们非常感谢杨森公司的研究，和参与这项研究的患者和医护人员。”

       参考资料：

       [1] Janssen Announces U.S. FDA Approval of DARZALEX? (daratumumab) in Combination with Lenalidomide and Dexamethasone for Newly Diagnosed Patients with Multiple Myeloma Who Are Transplant Ineligible. Retrieved June 27, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-announces-us-fda-approval-of-darzalex-daratumumab-in-combination-with-lenalidomide-and-dexamethasone-for-newly-diagnosed-patients-with-multiple-myeloma-who-are-transplant-ineligible-300876400.html