• 产品
  • 供应商
  • CAS号
  • 采购
  • 资讯
  • 会展活动

热搜关键词: 氧化铁红 草酸价格 维生素A棕榈酸酯 葛根提取物 压片机 >>

您的位置:首页 >> 资讯 >> 主编视角 >> 治疗生长激素缺乏症,每周一次Somatrogon获积极III期数据

治疗生长激素缺乏症,每周一次Somatrogon获积极III期数据

https://www.cphi.cn   2019-10-22 13:47 来源:CPhI制药在线 作者:知行

2019年10月21日,OPKO和Pfizer宣布其治疗青春期前儿童生长激素缺乏症的新分子Somatrogon在一项III期临床试验中获得积极数据,与常规每日注射一次的生长激素药物Somatropin相比具有非劣效性疗效,Somatrogon每周注射一次的优势为患儿和父母提供了便利。

       2019年10月21日,OPKO和Pfizer宣布其治疗青春期前儿童生长激素缺乏症的新分子Somatrogon在一项III期临床试验中获得积极数据,与常规每日注射一次的生长激素药物Somatropin相比具有非劣效性疗效,Somatrogon每周注射一次的优势为患儿和父母提供了便利。

       生长激素缺乏症(Growth hormone deficiency,GHD)是因垂体前叶不能分泌足够的生长激素导致的一种罕见病,又称垂体性侏儒症,发病率为1/10000 - 1/400,基因突变或后天因素都会导致儿童患上生长激素缺乏症。患儿因生长激素不足会推迟青春期到来,如果不加以治疗,患儿从2-3岁以后会生长减慢或停止生长,影响成年后身高,还可能诱发其他疾病。

       重组生长激素如Norditropin(Novo Nordisk)和Somatropin(Pfizer)等是目前常规治疗生长激素缺乏症的方法,还可用于治疗特纳综合征相关(TS)、特发性身材矮小(ISS)以及Prader-Willi综合征(PWS)导致的生长失败。上述两种重组生长激素都采用每日一次皮下注射的用药方式,这对病人和照看者来说是一个相当大的治疗负担。

       2019年10月21日,OPKO和Pfizer联合开发的生长激素Somatrogon在III期临床试验中获得积极数据,与Somatropin相比,疗效上具有非劣效性,耐受性和安全性数据良好。

       该III期试验是一项全球多中心、随机、开放标签的临床研究,招募了224名患有生长激素缺乏症的初治儿童,以1:1的比例随机分成两组:每周一次的Somatrogon与每日一次的Genotropin。试验主要终点是12月时的身高速度,次要终点是6月和12月时身高变化的标准差、安全性和药效学数据。

       试验结果显示,与Genotropin相比,Somatrogon具有等同或略好的疗效。试验达到主要终点,治疗12月后,Somatrogon组患儿的年平均身高速度为10.12 cm,Genotropin组为9.78 cm。次要终点,与Genotropin相比,Somatrogon在第6月和12月身高变化标准差数据、第6月时的身高速度数据都更优些。Genotropin组和Somatrogon组具有类似的耐受性安全性数据,更为详细的数据将会呈现在随后的科学会议上。

       2014年,OPKO和Pfizer就Somatrogon达成了全球合作伙伴关系,OPKO负责Somatrogon的临床研究部分,Pfizer以2.95亿预付款获得了Somatrogon的商业化业务。2018年Somatropin销售额为1.42亿美元,与2017年相比下滑9%,Pfizer希望Somatrogon可以弥补其日渐缩水的生长激素市场。

       Somatrogon由生长激素和C末端肽(CTP)两部分组成,其中CTP可以有效延长Somatrogon的半衰期。Somatrogon获得了FDA和EMA的孤儿药认定,用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症。

       早期的临床II期研究中,比较了Somatrogon(0.25、0.48、0.66 mg/kg/周)和Genotropin(0.034 mg/kg/天)治疗生长激素缺乏症的疗效,治疗12月后,两组患者获得相似的年平均身高速度,具体数据见下图。

具体数据

       (图表来源于OPOK)

       与常规疗法Norditropin或Somatropin每日一次注射用药相比,Somatrogon采用每周一次注射用药,这对患儿及其家人来说是个重大的进步,减轻了他们的治疗负担,将帮助他们拥有更好的生活质量。此外,经历几年的每天注射治疗,注射疲劳可能会对依从性产生负面影响,从而导致更糟糕的治疗结果,Somatrogon有助力改善这种负面影响。

       参考来源:

       1. OPKO AND PFIZER ANNOUNCE POSITIVE PHASE 3 TOP-LINE RESULTS FOR SOMATROGON, AN INVESTIGATIONAL LONG-ACTING HUMAN GROWTH HORMONE TO TREAT CHILDREN WITH GROWTH HORMONE DEFICIENCY

       2. OPKO和Pfizer官网

       作者简介:知行,用简单的语言讲述不简单的未来,一个不断前行的医药人。

版权所有,未经允许,不得转载。

市场动态更多 >>
主编视角更多 >>
热门标签更多

投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297

地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030

CPHI 网上贸易平台: CPHI.cn| Pharmasources.com| CPHI-Online.com
客服热线:  86-400 610 1188 (周一至周五 9: 00-18: 00)