https://www.cphi.cn 2020-08-04 17:44 来源：新浪医药新闻 作者：范东东
日前，CymaBay Therapeutics宣布其在研新药seladelpar达到了三期试验（ENHANCE）终点。这是一项双盲、安慰剂对照的随机研究，评估了seladelpar治疗原发性胆管炎（PBC）的安全性和有效性。受此利好消息影响，CymaBay股价随即出现飙升，在盘前交易中上涨超过了31％。
Seladelpar是一种口服、强效、选择性过氧化物酶体增殖激活受体δ（PPARδ）激动剂，此前在PBC的临床研究中，显示出了抗胆汁和消炎的治疗作用。
2019年6月，seladelpar治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期临床未能达到主要终点，临床收益劣于安慰剂。2019年11月，在一项52周II期NASH试验中显示出安全性问题，在计划的治疗结束活检检查中，研究人员观察到了非典型的组织学发现，CymaBay停止了seladelpar所有临床试验。之后，FDA同意了这一决定，并将seladelpar所有正在进行的临床试验给予了暂时临床搁置。近日，专家组对安全性进行全面评审后，在II期NASH研究中没有发现seladelpar相关肝损伤的临床、生化、组织学证据。根据调查结果，FDA取消了相关临床搁置。
关于遭到搁置的PBC研究，CymaBay表示，由于该研究提前终止，并且少数患者已达到52周的时间点，因此在数据库锁定之前，将试验主要终点的指标修改为3个月时间的分数，试验中265位患者有167位患者达到了一个月的时间点。
ENHANCE研究共招募了265名PBC患者，随机分为三组，包括安慰剂组、5毫克seladelpar组、10毫克seladelpar组。结果显示，在10毫克组和5毫克组中，分别有78.2％和57.1％的患者，达到了主要的复合终点，具有统计学意义，而安慰剂组这一比例仅为12.5％。
CymaBay首席执行官Sujal Shah表示：“尽管ENHANCE试验在52周治疗期结束之前就已经终止，但治疗12至26周的患者主要数据显示，seladelpar具有强大的抗胆汁淤积、抗炎和止痒的功效。”
在美国，PBC是导致女性肝 脏移植的首要病因。此前，seladelpar已获美国FDA和欧盟EMA授予治疗PBC的罕见病药物称号，并获得EMA授予治疗PBC的优先药物资格。
参考来源：CymaBay Therapeutics' PBC Treatment Hits the Mark in Phase III Study
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