根据各家企业公告、CDE官网消息，6款药品/疗法获批临床！分别是沙砾生物的TIL疗法、凌科药业的1类新药LNK01004、天泽云泰的VGB-R04注射液、朗信生物的LX101注射液、复诺健生物的两款溶瘤病毒产品VG201和VG161。

       沙砾生物：TIL疗法

       据CDE官网显示，苏州沙砾生物科技有限公司自主研发的GT101注射液正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。这是国内首 个获批临床的TIL疗法。

       GT101注射液在前期研究者发起的临床试验（IIT）中，展现了良好的药物安全性和明显的肿瘤杀伤及临床有效性，潜在成为中国黑色素瘤、宫颈癌、非小细胞肺癌等实体瘤患者的重要治疗产品。

       GT101依托于沙砾生物独有的TIL细胞干性扩增平台StemTexp?从患者肿瘤组织样本扩增制备出高比例记忆性表型、符合临床回输要求的TIL细胞药物。

       凌科药业：1类新药LNK01004

       据凌科药业官方消息，其自主研发的1类创新药LNK01004获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展用于银屑病治疗的临床试验许可。

       LNK01004是一款新型激酶抑制剂，用于治疗银屑病。LNK01004可同时抑制多个和银屑病相关的多个炎症细胞因子和疾病诱导信号通道，具有药效最 佳的潜力。临床前实验中，LNK01004具有皮肤限制性优势，药物主要分布在致病的皮肤组织中、但在血液系统暴露量极低，从而避免了由于药物全身系统暴露而带来的潜在的系统性免疫抑制造成的安全性问题。LNK01004在动物试验中展现出了较好的有效性和安全性。

       天泽云泰：VGB-R04注射液

       据CDE官网显示，天泽云泰自主研发的首 个基因替代疗法药物VGB-R04注射液获得临床试验默示许可，适应症为先天性凝血因子FIX缺乏引起的血友病B。

       血友病是一类X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A及B两种亚型。前者为凝血因子VIII（FVIII）缺乏，后者为凝血因子IX（FIX）缺乏，均由相应凝血因子的基因突变引起。

       VGB-R04注射液经静脉注射后，通过AAV衣壳蛋白介导的肝 脏细胞转导，将表达盒递送至细胞核。VGB-R04表达盒以游离DNA的形式存在，在肝 脏细胞中表达凝血因子Ⅸ高活性天然变体（hFIX Padua）蛋白。肝 脏表达并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX发挥作用，从而纠正血友病B患者的凝血障碍。

       朗信生物：LX101注射液

       据CDE官网显示，朗信生物旗下上海朗昇生物科技有限公司1类新药LX101注射液获得临床试验默示许可，用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。

       RPE65基因突变引起的遗传性视网膜变性（IRD），是一种典型的致盲性罕见病，常见的IRD包括视网膜色素变性、脉络膜症、Leber遗传性视神经病变(LHON)、Leber先天性黑矇(LCA)、Stargardt病、色盲症(ACHM)和X连锁视网膜劈裂症(XLRS)等，它们的发生是由于一种或多种基因的突变导致视网膜感光细胞死亡而引起。

       LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因疗法，通过对RPE65基因编码序列优化设计，高效表达人源RPE65蛋白，补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失，眼内给药后可有效治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。

       复诺健生物：两款溶瘤病毒产品在中国获批临床

       复诺健生物宣布其基于转录翻译双调控骨架构建的新一代溶瘤病毒产品VG201，已经获中国国家药监局（NMPA）批准进入临床试验阶段。同时，NMPA还批准了该公司抗肿瘤免疫增强型溶瘤病毒产品VG161联合抗PD-1单抗纳武利尤单抗治疗晚期胃癌的1/2期临床研究，该项目将由中生复诺健（复诺健生物与中国生物的合资公司）主导。

       VG201（重组人IL12/15单纯疱疹I型双调控溶瘤病毒注射液）是基于转录与翻译双重调控（TTDR）机理的潜在“first-in-class”溶瘤病毒在研产品。据复诺健生物新闻稿介绍，该公司独家的TTDR病毒骨架通过对病毒复制必要基因的调控而非删除，来实现病毒的肿瘤特异性溶瘤作用。VG201还搭载了多个外源基因，以期协同激活先天性及适应性抗肿瘤免疫。此外，该产品有望实现基于肿瘤生物标志物的溶瘤病毒精准治疗。

       VG161（重组人IL12/15-PDL1B单纯疱疹Ⅰ型溶瘤病毒注射液）是一款新型抗肿瘤免疫增强型I型单纯疱疹溶瘤病毒，用于实体瘤治疗。据复诺健生物早先新闻稿介绍，VG161通过瘤内注射进入肿瘤组织，病毒在肿瘤细胞内复制和溶解肿瘤细胞的同时，携带的4个免疫刺激因子均被有效表达，实现了溶瘤活性与免疫刺激的协同。同时，病毒所表达的4个免疫刺激因子之间也发生进一步的协同增效，从而把抗病毒免疫反应转化为特异性的抗肿瘤免疫反应。在多个肿瘤模型，特别是肝癌、软组织肉瘤和胰 腺癌模型上，该产品已显示了较好的抗肿瘤药效特征。