根据各家企业公告、CDE官网消息，多款药品/疗法临床迎来新进展！分别是诺华TPO受体激动剂在中国获批新适应症、赛诺菲/再生元重磅抗炎药斩获新适应症、贝达药业SHP2抑制剂BPI-442096在美国获批临床、轩竹生物AXL抑制剂在中国获批临床、Rocket Pharmaceuticals公司创新基因疗法关键性2期临床试验结果积极。

       诺华：TPO受体激动剂在中国获批新适应症

       诺华（Novartis）发布新闻稿称，其创新疗法瑞弗兰（艾曲泊帕乙醇胺片）治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的6-11岁儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症的适应症获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。公开资料显示，艾曲泊帕乙醇胺片是一种非肽类口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂。

       艾曲泊帕乙醇胺片可以与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。同时，艾曲泊帕乙醇胺片与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争受体，所以二者不会形成竞争性抑制，且有可能协同作用，共同提升血小板计数。

       赛诺菲/再生元：重磅抗炎药斩获新适应症

       美国FDA宣布，批准由赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）联合开发的重磅IL-4/IL-13抑制剂Dupixent（dupilumab）扩展适应症，用于治疗嗜酸性食管炎（EoE）成人和12岁以上儿科患者（体重至少40公斤）。新闻稿指出，这是FDA批准的首 款治疗EoE的疗法。

       Dupixent是一种全人源化单克隆抗体，可以抑制IL-4和IL-13蛋白的信号传导。FDA的批准是基于包含两个部分（A和B）的3期临床试验的结果。试验结果显示，在接受Dupixent治疗的患者中，接受治疗24周之后，A部分和B部分的患者疾病症状与基线相比分别减少69%和64%。安慰剂组的数值分别为32%和41%。

       贝达药业：SHP2抑制剂BPI-442096在美国获批临床

       贝达药业宣布，其美国子公司Xcovery收到美国FDA通知，Xcovery申报的BPI-442096片拟用于晚期实体瘤的药品临床试验申请已获得FDA批准。

       BPI-442096是一个由贝达药业自主研发的拥有完全自主知识产权的新分子实体化合物，是一种新型强效、高选择性的含Src 同源2结构域蛋白酪氨酸磷酸酶（SHP2）口服小分子抑制剂，拟用于晚期实体瘤患者。

       轩竹生物：AXL抑制剂在中国获批临床

       据CDE官网公示，轩竹生物申报的XZB-0004胶囊获得临床试验默示许可，拟定适应症包括血液系统恶性肿瘤、晚期实体瘤。公开资料显示，XZB-0004（SLC-391）为一款AXL靶向抑制剂，轩竹生物于去年9月与SignalChem Lifesciences公司达成合作，以超2.2亿美元引进该药在大中华区的独家开发和商业化权。

       临床前研究和1期临床的研究结果显示，该药不仅在多个实体瘤和血液瘤的试验中表现出了单药疗效，并具有与轩竹生物管线中的多款在研药物联合用药治疗一些难治性肿瘤的潜力。根据SignalChem公司官网信息，SLC-391目前正在加拿大进行1期临床研究。

       Rocket Pharmaceuticals公司：创新基因疗法关键性2期临床试验结果积极

       Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其在研基因疗法RP-L201，在治疗严重I型白细胞粘附缺陷（LAD-I）的关键性2期临床试验中获得积极顶线结果。在接受RP-L201治疗的患者一年后的估计总生存率为100%。所有患者表现出疾病进展的临床逆转。

       RP-L201是一款在研基因疗法，它将患者的造血干细胞在体外使用慢病毒载体进行基因工程改造，递送具有正常功能的ITGB2基因。