点亮生命色彩，于"曼曼之路"重获新生

       在主题"点亮你的生命色彩"之第16届国际罕见病日来临之际，2023年2月26日，由国内Castleman病病友社群"卡斯特曼之家"和广州市红棉肿瘤与罕见病公益基金会联合主办、中国Castleman病协作组(CCDN) 协办、百济神州支持的国际罕见病日暨Castleman病"募"名而来别名发布会仪式正式收官，共同见证Castleman病别名发布的重要一刻，点亮每一位Castleman病患者的生命色彩，为中国的罕见病事业呐喊助威。

       "Castleman病‘募'名而来征名活动"于1月19日启动，共收集了近百个别名，经过项目组和中国Castleman病协作组(CCDN)专家们的认真评审，最终入围5个别名。CCDN协作组组长北京协和医院李剑教授携专家团成员、广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞先生、卡斯特曼之家主理人林琳女士和百济神州血液肿瘤事业部负责人朱晶岩女士在会上共同公布，"铃铛病"经由大众投票，高票当选为Castleman病别称。

       "看见"Castleman病，解决患者未尽之需

       Castleman病属于原因未明的反应性淋巴结病之一，以单个或者多个部位的淋巴结肿大为特点，部分患者可伴有全身症状和(或)多系统受累，如肝脾肿大、贫血等。作为血液领域的罕见疾病，Castleman病在全球范围发病率仅约2/10万人，于2018年被纳入《中国 第一批罕见病目录》。

       本次别名征集活动发起人，Castleman病病友社群"卡斯特曼之家"主理人林琳女士认为，Castleman病患者最希望的是有更多的人能够"看见"它，借助大众的力量，让Castleman病罕而"见"之，从而实现患者的早发现，早诊断，早治疗和早获益。

       一直以来，Castleman病并没有正式的中文名字，可见其在中国的罕见性和极低的认知度。本次征名活动致力于提高公众对Castleman病的认知，以帮助更多患者获得及早诊疗，回归美好生活。

       林琳表示，"我们发起征集别名的活动，就是希望通过征名活动以及'铃铛病'这个新别名，让更多的人了解这个疾病。‘铃铛病'正是取自其最常见的症状‘淋大'之谐音。我们迫切希望帮助到更多Castleman病患者破解求医困境，减少误诊率。"

       百济神州血液肿瘤事业部负责人朱晶岩女士呼吁，希望更多人关注Castleman病，让患者不再因为罕见而被遗忘，不再因为是少数群体而导致疾病无药可医。本着"百创新药，济世惠民"的初心，百济神州在为包括Castleman病在内的癌症带来创新疗法的同时，也围绕公司环境、社会和公司治理（ESG）全球主题"改变治愈未来"，携手多方持续开展诊疗能力提升、患者教育与公益行动，以期为患者的生活带来更多积极改变。

       创新治疗，赋予患者新生命力

       罕见病并非绝症，早发现早治疗甚至是可治愈的。Castleman病分为单中心型CD和多中心型CD，单中心型CD多数病例手术切除肿大的淋巴结后，效果良好。但多中心型CD的治疗和治愈则面临着较多的困难。

       CCDN专家组组长、北京协和医院李剑教授认为Castleman病的临床和病理表现多种多样，极易与其他疾病混淆。尤其是感染性疾病、肿瘤性疾病、自身免疫性疾病等均会伴发淋巴结的"Castleman样"病理改变，患者常被误诊。因此邀请大家从Castleman病的诊断、治疗目标和创新疗法如何让患者获益几方面进行讨论和经验分享。

       北京协和医院的张路教授认为Castleman病是一种非常罕见的血液疾病，尤其是特发性多中心型CD（iMCD）临床可表现为白介素-6(IL-6)等细胞因子驱动的全身性炎症症状、多发淋巴结肿大、血细胞减少和多器官功能衰竭等，预后极差，是诊治的重点。但直到2015年司妥昔单抗这个针对白介素-6靶向药的出现，才对iMCD的治疗有了重要价值，大大促进对疾病的治疗。

       郑州大学第一附属医院张明智主任表示Castleman病在短期控制基础上，要考虑复发状况，需要毒副作用小的长期药物维持。但如果病人有白介素的明显升高，就需要用控制白介素6炎症因子方面疗效显著的司妥昔单抗，帮助病人快速恢复生理指标，缩小肿大的淋巴结。

       南昌大学第二附属医院余莉主任表示Castleman病现在的治疗方向还是在低成本的情况下改善患者生存质量。目前控制炎症方面的用药以司妥昔单抗为主。未来对疾病的认知改善将有助于彻底治愈疾病。

       福建医科大学附属协和医院刘庭波主任认为CCDN专家组的支持提高了Castleman病的治疗规范性。卡斯特曼之家进行疾病传播对其他罕见病的治疗和全程管理很有借鉴意义，对医生的治疗也起到积极作用。

       四川大学华西医院吴俣主任肯定患者组织卡斯特曼之家不论是从诊断环节，治疗环节还是社会关注方面都提供了支持，加上如爱心企业百济神州的长期支持，形成医生、患者和患者组织三足鼎立的良好局面。

       山东大学齐鲁医院李颢主任认为CCDN专家组帮助医生提高了对Castleman病的认识和诊断水平，同时医生、患者组织和患者共同努力推动了罕见病药物进入医保的进程，从而让患者获益。

       友爱互助，照亮患者前行之光

       每一个Castleman患者的背后都有着一条曲折的求医之路。卡斯特曼之家曾发起一项患者调研，数据显示55% 多中心型Castleman病（MCD）患者曾被误诊过，90% MCD患者曾就诊过2个及以上医院和科室，35%的MCD患者需要经历1年甚至数年才能确诊。

       Castleman病别名的获奖者聂雅阁讲述："妈妈发病后用了三年的时间才确诊，饱受疾病折磨。幸运的是结识了'卡斯特曼之家'这个患者大家庭，获得了来自众多病友的关爱和支持。知道征名活动时，我就想到了‘铃铛病'，铃铛有着传递和平安宁之寓意，我希望‘铃儿响叮当'能传递患友之间的‘互助互爱'，传递出Castleman病患者自己的声音，更希望‘铃铛病'这个别名能让Castleman病走进大众的视野。"

       从容应对，携手同行"曼曼之路"

       在罕见病领域，每一个患者组织都将是推动相关政策制定、科研、制药和社会倡导的中坚力量。"卡斯特曼之家"作为Castleman病患者的公益家园，聚焦患者现实需求，从患友互助、疾病科普、诊疗资源支持、完善保障体系和心理关爱等各方面进行全方位支持。

       卡斯特曼之家主理人林琳女士表示，"卡斯特曼之家"在2023年启动了"曼曼寻医路"Castleman病患者全年关爱项目。有来自全国Castleman病协作组(CCDN) 逾40位专家共同参与的"名医曼谈大讲堂"直播系列；有微信公众平台上开辟的"关注除诊疗外的全程化疾病管理"的短视频栏目；还有一系列围绕Castleman病的线上活动一直指引着患者的"曼曼寻医路。"

       除此之外，4月22日"卡斯特曼之家"成立2周年之际，还将举办Castleman病学术高峰会，邀请行业大咖，共同分享最新的诊疗理念和创新的诊疗手段。7月23日国际Castleman病日之际，卡斯特曼之家将分享更多卡斯特曼疾病知识，呼吁公众关注罕见病。