2024年4月7日，迪哲医药宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予其第一款自主研发的新型肺癌靶向药舒沃哲®（通用名：舒沃替尼片）突破性疗法认定，用于一线治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入（exon20ins）突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

       这是继针对经治EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC，舒沃哲®成为肺癌领域首 个获中、美双“突破性疗法认定”国创新药后的又一重要里程碑。目前，舒沃哲®是全球唯一全线获FDA突破性疗法认定治疗EGFR exon20ins突变型NSCLC的药物。

       EGFR exon20ins突变是非小细胞肺癌罕见难治靶点，发生率约占NSCLC的2%-4%。 因其空间构象特殊、突变亚型繁多、异质性强，导致传统EGFR TKI对该靶点基本无效，中位无进展生存期（mPFS）和中位总生存期（mOS）不及EGFR敏感突变型晚期NSCLC的一半。过去20余年里，针对EGFR exon20ins突变NSCLC的新药研发大多折戟沉沙，长期缺乏安全有效的靶向治疗。

       舒沃哲®于2023年8月在中国通过优先审评首 发上市，填补了该领域近20年来的临床治疗空白，是目前全球唯一获批针对EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC的小分子TKI。

       凭借独特且灵活的创新分子设计，舒沃哲®突破EGFR exon20ins突变靶点难成药的魔咒，全面提升该靶点治疗的疗效、安全性及便利性。中国注册临床研究“悟空6”（WU-KONG6）数据显示，舒沃哲®针对经治EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC高效低毒，疗效和安全性均为同类潜在最 佳。针对该适应症的全球注册临床研究“悟空1 B部分”（WU-KONG1 PARTB），已顺利完成全部患者入组，最新积极研究数据将首次在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告形式公布。

       此次突破性疗法认定主要基于舒沃哲®的一项I/II期、开放标签、国际多中心临床研究“悟空1”（WU-KONG1）。2023年ESMO大会上，迪哲医药公布了该研究和中国研究者发起的II期研究“悟空15”（WU-KONG15）的汇总分析数据：舒沃哲®单药一线治疗EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC的经确认客观缓解率（cORR）达78.6%，II期推荐剂量（RP2D）300mg组中位无进展生存期（mPFS）为12.4个月，再次展现“高效低毒，同类最 佳”的治疗潜力。

       美国FDA授予“突破性疗法认定”旨在加速治疗严重或危及生命的疾病的药物开发和监管审查。新药需要通过令人鼓舞的初步临床结果，证明其与现有治疗手段相比具有显著临床优势。被授予“突破性疗法认定”的新药将享有一系列加速药物开发的政策，包括FDA专家介入指导临床开发整个过程，从而大幅提高与FDA沟通的效率。在提交药品上市申请时，符合相关标准即可获得优先审评。

       关于舒沃哲®（舒沃替尼）

       舒沃哲®是一款口服、不可逆、针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），首 个适应症于2023年8月获国家药监局通过优先审评在中国批准上市，用于既往经含铂化疗出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入（exon20ins）突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

       中国注册临床试验“悟空6”（WU-KONG6）数据显示，舒沃哲®治疗既往接受含铂化疗失败、或不耐受含铂化疗的EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC，主要研究终点——独立影像评估委员会（IRC）根据RECIST 1.1评估的客观缓解率（ORR）达61%，且在多种EGFR exon20ins突变亚型中均观察到明确的抗肿瘤活性。针对该适应症的全球注册临床试验“悟空1 B部分”（WU-KONG1 PARTB）目前正在中国、美国、欧洲、韩国、澳大利亚等国家和地区开展。 舒沃哲®一线治疗携带EGFR exon20ins突变的晚期NSCLC的国际多中心III期临床研究“悟空28”（WU-KONG28）也已在中国、欧美等多个国家开展。此外，舒沃哲®在 EGFR敏感突变、T790M突变、其他EGFR突变亚型（如G719X、L861Q等）和 HER2 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌中也观察到初步疗效。

       舒沃哲®分别于2020年和2022年获得中国、美国“突破性疗法认定（BTD）”，针对经治EGFR exon20ins突变晚期NSCLC，成为肺癌领域首 个获得中、美两国双BTD的国创I类新药。2024年，舒沃哲®再获FDA突破性疗法认定，用于一线治疗EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC。舒沃哲®的转化科学研究成果，于2022年4月荣登国际顶级期刊Cancer Discovery（影响因子：39.397）。 2023年12月，“悟空6”（WU-KONG6）研究结果刊于《柳叶刀·呼吸医学》（影响因子：76.2）。