Kyowa Kirin联手Kura Oncology，共同开发Ziftomenib

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作者：江篱来源：药渡Daily

2024-11-22

今日（11月21日），Kyowa Kirin（协和麒麟）在其官网宣布，与Kura Oncology建立全球战略合作关系，共同开发和商业化用于治疗急性白血病药物Ziftomenib。

核磷蛋白1（NPM1）突变在急性髓系白血病中很常见，在1/3的成人急性髓系白血病病例中出现，在60%的正常核型急性髓系白血病病例中出现，以及在12%的复发或难治病例中出现。5%至10%的急性髓系白血病患者中发现赖氨酸甲基转移酶2A（KMT2A）重排。NPM1突变作为一种癌基因，通过直接与特定的染色质靶点结合，并与KMT2A共同占据这些靶点，从而调控髓系祖细胞中的致癌基因表达，推动白血病发生。

Ziftomenib是Kura Oncology开发的一款口服、强效且选择性的menin抑制剂，靶向阻断menin–KMT2A相互作用，这种蛋白相互作用在某些类型的白血病细胞的存活和增殖中起关键作用。当这一过程被抑制时，癌变的幼稚细胞可以分化为成熟的健康白细胞。

根据协议条款，Kura将收到3.3亿美元的预付款，并有望获得多达4.2亿美元的短期里程碑付款，其中包括在Ziftomenib用于复发/难治性（R/R）单药治疗适应症上市时的一笔付款。此外，Kura还有资格获得额外的开发、监管和商业里程碑付款，总计7.41亿美元。包括实体瘤适应症选择权在内，里程碑和选择权总金额可达11.61亿美元。

Ziftomenib的临床I期研究已发表于《The Lancet Oncology》，研究结果显示，在推荐的2期剂量（R2PD）下（600mg），36例KMT2A重排或NPM1突变患者中有9例（25%）完全缓解或完全缓解伴血液学部分恢复。在R2PD剂量下治疗的20例NPM1突变患者中有7例（35%）完全缓解。

参考文献

1、Kyowa Kirin官网

2、Kura Oncology官网

3、Ziftomenib in relapsed or refractory acute myeloid leukaemia (KOMET-001): a multicentre, open-label, multi-cohort, phase 1 trial

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