4月7日，CDE官网公示，诺华的siRNA药物英克司兰钠注射液新适应症上市申请获受理。
根据药渡数据库，推测可能适应症为用于未接受任何降脂治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）中危或低危且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高的成人患者。心血管疾病影响着数亿人，全球死亡人数甚至超过癌症、慢性肺病和糖尿病的总和。
约有80%的心血管过早死亡可以通过解决导致或加重心血管疾病的因素来预防。其中，ASCVD占所有因心血管死亡人数的85%。ASCVD是由动脉内膜斑块的形成和生长引起的，而动脉粥样硬化斑块主要由LDL-C组成，会随着时间的推移而积累，累积接触 LDL-C会增加心脏病发作或中风等心血管事件的风险。
2024年8月，诺华宣布英克司兰钠（在初始治疗后三个月注射加强针，此后每年需注射两次）在III期临床V-MONO研究中取得积极顶线结果，达到主要终点。
V-MONO是首个评估siRNA疗法作为单一药物治疗以降低ASCVD低风险或中风险患者的LDL-C水平的试验。研究主要终点是英克司兰钠与安慰剂和依折麦布相比，从基线到第150天LDL-C的百分比变化。
结果显示，与安慰剂和依折麦布相比，在发生ASCVD的低风险或中度风险且未接受降脂治疗的患者中进行英克司兰单一药物治疗，实现了具有临床意义和统计学意义的LDL-C降低效果。
英克司兰钠于2023年获得NMPA批准上市，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合血脂异常患者的治疗。英克司兰钠是全球首个且唯一的siRNA药物，能够强效持久降低LDL-C，长期达标率达80%，亚洲人群降幅高于PCSK9单抗。
在ORION-11试验中，经过英克司兰钠治疗后，LDL-C水平在第510天时平均降低了52.3%。但由于生产成本，其定价也远远高于单抗，形成显著的患者分层——对价格不敏感的长效间隔需求患者。
目前我国共有7款PCSK9药物上市，除了英克司兰钠，其余6款均为单抗。其中，安进的依洛尤单抗和赛诺菲的阿利西尤单抗分别于2018年和2019年在国内上市，而从2023年开始，陆续有国产药物加入——信达的托莱西单抗，康方的伊努西单抗，君实生物的昂戈瑞西单抗，恒瑞的瑞卡西单抗。市场竞争激烈。
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