2025年1月7日，维亚臻生物技术（苏州）有限公司（以下简称“维亚臻”或“Visirna”）宣布，其在研小核酸1类创新药普乐司兰钠注射液（VSA001）已于今日被国家药品监督管理局药品审评中心正式纳入优先审评审批程序，该药物拟用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。此前，普乐司兰钠注射液还被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗药物品种名单。针对FCS适应症，目前国内尚未有批准上市的药物。
药品上市许可优先审评审批工作程序是一项鼓励研究和创制新药并在药品上市许可申请时对具有明显临床价值的药品加速审评审批的政策。该政策旨在确保对具有重大未被满足的临床需求或显著临床优势的药物能够快速获批上市，以便惠及急需用药的患者。根据《药品上市许可优先审评审批工作程序》，对纳入该程序的药品上市许可申请，审评时限为130日；药品核查中心、药品检验机构和国家药典委员会也会优先安排核查、检验和核准通用名称。
关于家族性乳糜微粒血症综合征
FCS是一种严重的罕见遗传疾病，据不完全统计其患病率约为1/1,000,000，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）的功能缺失突变或复合/双重杂合突变引起。FCS通常导致空腹TG水平极度升高（880 mg/dL以上），严重TG升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括急性胰腺炎、动脉粥样硬化、2型糖尿病、肥胖、肝脂肪变性和慢性肾病等。目前尚无专门针对FCS的获批药物。
关于普乐司兰钠注射液
普乐司兰钠注射液（VSA001）是一款肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C3（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达。进而通过脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL）及其降解残留物水平。
关于维亚臻
维亚臻是一家立足于中国、放眼全球的小核酸药物治疗公司，旨在打造具备研发、生产和商业化全面能力的生物医药企业。公司成立于2022年，并与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢疾病领域的小核酸药物。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置，其在研靶点具有明确基因组学及生物学证据支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已经验证的化学修饰及递送技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略，有助于加速在研产品的注册上市。同时通过内外部资源的全方位整合，形成从早期研发、临床研发、本地化生产及商业化的全产业链布局。
资料来源：
1.维亚臻
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