2019年05月07日，Akcea Therapeutics反义核酸药物Waylivra (volanesorsen)迎来里程碑式进展，EMA有条件批准 (conditional marketing authorization)该药物用于FCS（ 家族性乳糜微粒血症综合征），由于药物具有血小板减少风险，上市将会继续进行安全性研究。
Waylivra (volanesorsen) 是反义核酸药物，能够减少ApoC-III产生，改善FCS患者甘油三酯水平，从而缓解患者疾病症状。
volanesorsen 的上市之路并不顺利，根据公开资料：
2017年07月27日，volanesorsen向 EMA递交上市申请
2017年08月31日，volanesorsen向 FDA递交上市申请；
2017年11月15日，volanesorsen上市申请获EMA，FDA受理；
2018年05月10日，FDA专家咨询委员会12:8投票支持volanesorsen；
2018年08月27日，由于血小板减少风险，volanesorsen上市申请遭FDA拒绝；
2019年03月01日，EMA下属CHMP对volanesorsen上市给出积极建议；
2019年05月07日，EMA有条件批准用于FCS，全球首款！！！
本文关注volanesorsen关键临床试验数据以及血小板减少风险。
一． 关键临床试验数据APPROACH和COMPASS
目前，volanesorsen已完成APPROACH和COMPASS临床试验，APPROACH OPEN LABEL临床试验尚未完成。这3项临床试验是支持药物上市申请的关键临床数据。
Akcea Therapeutics官网
APPROACH-NCT02211209
APPROACH招募FCS患者66例，1:1入组试验组和对照组，
主要终点为用药3个月时TG水平变化
该临床数据已发表，详细可参考Digenio A, Dunbar RL, Alexander VJ, Hompesch M, Morrow L, Lee RG, Graham MJ, Hughes SG, Yu R, Singleton W, Baker BF, Bhanot S, Crooke RM. Antisense-Mediated Lowering of Plasma Apolipoprotein C-III by Volanesorsen Improves Dyslipidemia and Insulin Sensitivity in Type 2 Diabetes. Diabetes Care. 2016 Aug;39(8):1408-15. doi: 10.2337/dc16-0126. Epub 2016 Jun 6.
该研究达到主要终点，Volanesorsen能将患者TG水平降低77%，安慰剂仅为17.6%，Volanesorsen能够明显降低FCS和严重高甘油三酯血症患者的TG水平，临床收益显著。
COMPASS-NCT02300233
COMPASS是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，评价300 mg Volanesorsen在严重高甘油三酯血症患者中（TG ≥500 mg/dL）的有效性。试验数据显示，Volanesorsen同样能够显著降低患者TG水平，达到临床终点。
APPROACH OPEN LABEL-NCT02658175
此临床试验尚未结束，该试验招募3类患者，即已参与并顺利完成上述APPROACH和COMPASS试验的患者，第3类是新招募患者。该临床试验仍在进行中。
二． 血小板减少风险
上文中，APPROACH和COMPASS临床试验毫无疑问证实volanesorsen能够给患者带来非常显著的临床收益，但是，临床试验中volanesorsen的血小板减少风险不容忽视，数据显示：
Volanesorsen可引起血小板减少，无论是整个临床试验期间还是post-baseline期间，volanesorsen均能够引起药物相关的血小板减少。血小板减少风险是FDA拒绝批准药物上市最重要原因，同样也是EMA有条件批准的主要原因，药物上市后的安全性研究仍需继续关注。
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