Rocket罕见病基因疗法被FDA拒批

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来源：药渡网

2024-07-02

近日，Rocket Pharmaceuticals宣布美国食品和药物管理局（FDA）已针对其KRESLADI™（MARNETEGRAGENE AUTOTEMCEL; MARNE-CEL）生物制品许可申请发出了完整回复函（CRL），其中FDA要求提供有限的额外化学制造和控制（CMC）信息以完成其审查。

来自KRESLADI™全球1/2期研究的积极顶线数据显示，所有9名LAD-I患者在输注后12个月（以及整个随访期间）的总生存率为100%，随访时间为18至42个月。数据还显示，与治疗前史相比，重大感染的发生率大幅下降，并有证据表明 LAD-I 相关皮肤病变消退和伤口修复能力恢复。所有主要和次要终点均达到，KRESLADI™在所有未发生治疗相关严重不良事件的患者中耐受性良好。

01 关于KRESLADI™

KRESLADI™ 是一种研究性基因疗法，包含自体（患者来源的）造血干细胞，这些造血干细胞已用慢病毒（LV）载体进行基因修饰，以递送ITGB2基因的功能拷贝，该基因编码 β-2 整合素成分CD18，这是一种促进白细胞粘附并使其从血管外渗以对抗感染的关键蛋白质。

Rocket在美国拥有FDA再生医学高级疗法（RMAT）、罕见儿科和快速通道资格，在欧盟拥有PRIME和先进治疗药品（ATMP）资格，并在这两个地区拥有孤儿药资格。

02 关于白细胞粘附缺陷-I

严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）是一种罕见的常染色体隐性遗传儿科疾病，由编码β-2整合素成分CD18的ITGB2基因突变引起。CD18是一种关键蛋白，可促进白细胞粘附和血管外渗以对抗感染。

因此，患有严重LAD-I的儿童通常在出生后立即受到影响。在婴儿期，他们患有反复发作的危及生命的细菌和真菌感染，对抗生素反应不佳，需要经常住院治疗。在婴儿期存活的儿童会经历反复的严重感染，包括肺炎、牙龈溃疡、坏死性皮肤溃疡和败血症。

如果没有成功的骨髓移植，童年以后的存活率就很少见了。据估计，LAD-I将影响美国和欧洲的800至1,000人。目前唯一可能的治愈性治疗方法是同种异体造血干细胞移植，这些儿童可能无法及时获得，并且其本身具有很高的发病率和死亡率。重度LAD-I患者的医疗需求未得到满足。

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