3月21日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”，英文名“SineuGene”）自主研发的全球首 款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01正式获得FDA新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此次获批标志着这款药物将进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，实现从基础研究向临床转化的关键跨越。
1. SNUG01的新颖性
SNUG01以重组腺相关病毒血清9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。TRIM72是一种多功能神经保护剂。临床前研究表明，TRIM72能够通过多种协同机制抵消ALS的发病机制，如通过清除活性氧（ROS）减少氧化应激、恢复线粒体稳态、抑制应激颗粒失调、抑制神经炎症级联、增强神经元膜修复能力，从而减缓ALS患者神经元的损害。
图1. TRIM72介导的神经保护机制（来源：贾怡昌教授的研究）
此前，北京大学第三医院牵头的研究者发起了SNUG01的临床研究（IIT），采用多中心、单臂、开放设计，重点探索不同剂量下鞘内注射SNUG01治疗ALS患者的安全性、耐受性及初步疗效。（项目由北医三院樊东升教授担任主要研究者，神济昌华为申办方，依托国内规模最大的渐冻症诊疗中心——北医三院神经内科，联合浙江大学医学院附属第二医院、福建医科大学附属协和医院等多家顶尖医疗机构共同推进。）
早期的结果发现，SNUG01展现出良好的安全耐受性，在疗效指标及生物标志物方面展现出积极的结果。这些证据完善了从TRIM72的翻译、桥接靶点发现、临床前模型再到人体数据的验证链条。
与突变靶向基因疗法不同，SNUG01利用的是多种神经保护机制，可以覆盖更多ALS亚型，为90%无药可治的散发型患者提供了潜在的治疗选项。具有“一次给药，长期有效”的潜在优势。这种独特的多靶点治疗机制使得SNUG01有潜力成为大多数ALS病例的首选，解决了这类患者群体的迫切未满足需求。
2. 神济昌华的管线布局和竞争力
神济昌华的核心管线基于清华大学基础医学院贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现。贾教授实验室关注神经系统疾病的发生机制和动物模型构建，并积极推进基础科研成果转化，为世界性难题脊髓侧索硬化症探索新兴的基因治疗。这种从基础研究到临床应用的垂直整合能力，构成了企业差异化的竞争优势。
同时，神济昌华构建了多维度技术矩阵：在疾病建模层面，创新性开发了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，通过精准模拟人类致病突变的时空表达特征，为药物筛选提供了更贴近临床的评估工具；在递送技术领域，公司借助自主研发的中枢神经靶向递送载体筛选技术，开发出靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型。
结合AAV介导的基因表达和编辑，以及小核酸介导基因表达调控等技术手段，公司布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stroke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、亨廷顿舞蹈症（HD）、自闭症（ASD）等神经系统疾病。
图2. 神济昌华已搭建数条神经系统疾病基因治疗管线（来源：神济昌华官网）
基因治疗通过修正致病基因表达，有望实现“一针治愈”，尤其在罕见病和神经退行性疾病领域潜力巨大。国内的基因治疗近年发展迅速，目前国内已经推进到临床试验阶段的国产基因治疗产品已经超过80款。不过，绝大多数仍然处于早期临床试验阶段，少数已经进入确证临床试验（3期）。
在国内基因治疗行业快速发展的浪潮中，神济昌华可谓神经系统疾病领域的创新代表，建立起了从靶点发现到临床转化的全链条技术壁垒。目前，神济昌华已完成多轮融资，并与北医三院等机构开展深度合作，加速实现“全球首 创”治疗方案的临床落地。
结语
作为一种进行性、致死性神经退行性疾病，ALS的中位生存期仅为3-5年，目前全球尚无治愈手段，现有疗法仅能有限延缓疾病进展。神济昌华成功开发出具有全球知识产权的基因治疗药物SNUG01，为患者带来了全新的治疗希望。
参考来源：
1. SineuGene Therapeutics Announces FDA IND Clearance for SNUG01, a First-in-Class TRIM72-Targeted Gene Therapy for ALS, March 24, 2025
2. Zhang, Xue, et al. "Cell-autonomous and non-cell-autonomous effect of TRIM72 on ALS disease progression." bioRxiv (2025): 2025-01.
3. 神济昌华官网
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