2025年4月22日，阿斯利康宣布，其长效C5补体抑制剂伟立瑞®（瑞利珠单抗注射液）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于与常规治疗药物联合治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者，这一里程碑式的进展为gMG患者群体带来了新的治疗希望。
图1. 瑞利珠单抗注射液在华获批，来源：阿斯利康中国公众号
关于瑞利珠单抗
瑞利珠单抗是一种长效C5补体抑制剂，通过靶向抑制补体系统中末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是先天免疫系统的一部分，当其异常激活时，会导致机体攻击自身健康细胞，引发多种免疫疾病。瑞利珠单抗通过高亲和力与C5结合，抑制C5分解为C5a和C5b，从而阻断补体终末通路，减少对神经肌肉接点的攻击和损伤。
作为一款长效C5单克隆抗体，瑞利珠单抗在设计上具有独特优势，其半衰期比第一代C5补体抑制剂（如依库珠单抗）更长。成人患者接受初始诱导剂量后，后续仅需每8周静脉注射一次，极大地减轻了患者的治疗负担，提高了治疗的便利性和依从性。
瑞利珠单抗此次在中国获批，是基于CHAMPION-MG III期研究的积极成果。该研究结果显示，瑞利珠单抗在关键疗效终点——第26周重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分较基线改善方面，显著优于安慰剂。
关于全身型重症肌无力
全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、致残性的慢性自身免疫性神经肌肉疾病。该病症以肌肉功能丧失和严重衰弱为特征，在中国约有113,000名确诊患者。大约80%的gMG患者为乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性，这些患者体内的抗体会结合到神经肌肉接点的信号受体，激活补体系统，进而引发免疫系统对神经肌肉接点的攻击，导致炎症反应并破坏大脑与肌肉之间的正常通信。
gMG可在任何年龄段发病，但女性多在40岁前发病，男性则多在60岁后发病。患者初期可能出现言语模糊、复视、眼睑下垂和平衡缺失等症状，随着疾病进展，这些症状可能加剧为吞咽障碍、窒息、极度疲劳甚至呼吸衰竭，严重影响患者的日常生活和工作能力。
临床试验数据详情
CHAMPION-MG III期研究是一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，旨在评估瑞利珠单抗在治疗成人gMG患者中的安全性和有效性。研究共纳入175例患者，覆盖北美、欧洲、亚太地区和日本。所有受试者在筛选访视前至少六个月被确诊为重症肌无力，血清学检测为抗AChR抗体阳性，MG-ADL评分至少为6分，且符合美国重症肌无力基金会临床分型II至IV型。在随机对照期间，患者可继续接受稳定剂量的标准药物治疗。
研究中，患者按1:1的比例随机分配至瑞利珠单抗组或安慰剂组，接受26周的治疗。患者在第1天接受基于体重的单次诱导剂量，随后从第15天开始每8周接受一次基于体重的维持剂量给药。研究的主要终点为第26周MG-ADL评分较基线的变化，次要终点则包括多个疾病相关指标和生活质量指标的改善。结果显示，瑞利珠单抗组在MG-ADL评分改善方面显著优于安慰剂组，表明其能有效提升患者的日常活动能力。
此外，开放标签扩展研究证实，瑞利珠单抗的疗效可持续至60周。美国神经病学学会（AAN）公布并发表于《欧洲神经学杂志》的CHAMPION-MG III期试验最终研究结果进一步证实，瑞利珠单抗对重症肌无力（MG）症状的改善可维持长达164周，为患者的长期治疗提供了有力支持。更值得关注的是，与安慰剂相比，瑞利珠单抗治疗使每百名患者每年的疾病加重发生率大幅降低了71.1%。
在CHAMPION-MG研究中，瑞利珠单抗展现出与安慰剂相当的安全性。长期观察结果与III期研究数据保持一致，接受瑞利珠单抗治疗的患者中常见的不良反应包括恶心、头痛和腹泻，这些反应大多为轻至中度，且在治疗过程中可有效管理。
价值前景展望
瑞利珠单抗的获批为gMG患者带来了全新的治疗选择。传统的gMG治疗方法虽能在一定程度上缓解症状，但存在诸多局限性。而瑞利珠单抗凭借其独特的C5补体抑制机制长效发挥作用，能更有效地控制病情，减少疾病加重的风险，为患者提供更稳定、更长期的治疗效果。每8周一次的给药方式不仅提高了治疗的便捷性，还有助于改善患者的治疗依从性，从而进一步提升治疗效果，改善患者的生活质量。
瑞利珠单抗的成功研发和获批上市，体现了生物医药技术在罕见病治疗领域的创新突破。作为一款长效C5补体抑制剂，它为补体介导疾病的治疗提供了新的思路和方法。其研发过程中所采用的先进技术和独特设计，如延长半衰期的优化，为未来开发更多长效、高效的生物制品提供了宝贵经验，推动了整个行业在罕见病治疗药物研发方面的发展。
对于阿斯利康而言，瑞利珠单抗在华获批标志着其在罕见病治疗领域的进一步拓展。此前，瑞利珠单抗已在多个国家和地区获批用于治疗多种自身免疫性疾病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等。
此次在中国获批用于gMG治疗，丰富了其产品管线，扩大了市场覆盖范围。随着中国对罕见病治疗重视程度的不断提高和医疗需求的持续增长，瑞利珠单抗有望在中国市场取得良好的业绩表现，为公司带来新的增长机遇。
结语
瑞利珠单抗在华获批用于治疗成人gMG患者，是阿斯利康在中国罕见病领域发展的重要里程碑。展望未来，阿斯利康有望继续加大在罕见病治疗领域的研发投入，推动更多创新药物的上市。同时，随着瑞利珠单抗在临床应用中的不断推广，其在gMG治疗中的价值将得到更充分的验证和肯定，有望进一步提升其在市场中的份额和影响力。
瑞利珠单抗的获批为成人全身型重症肌无力患者带来了新的曙光。其独特的长效设计、显著的临床疗效以及便捷的给药方式，使其成为gMG治疗领域的有力武器。这一成果不仅是阿斯利康在罕见病治疗领域的重大突破，也为广大患者带来了实实在在的临床获益，开启了gMG治疗的新篇章。
参考资料：
1. 阿斯利康中国公众号
合作咨询
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博华国际展览有限公司版权所有（保留一切权利）
沪ICP备05034851号-57
