新政接踵而至消解国内孤儿药困境！

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作者：小药丸来源：CPhI制药在线

2017-05-23

我国孤儿药现状的改变并非一朝一夕，从2016年开始，CFDA陆续出台政策，明确了孤儿药的国内注册申请可享受优先审评审批待遇，未来还有很长的路需要走。尽管如此，接踵而至的药品新政将显著缩短国内患者获取全球最新药品的时间，对孤儿药领域是重大利好。

2003年以来，全球的孤儿药市场迅速发展。根据汤森路透的调研数据，从2001年至2010年，全球孤儿药的市场增长率超过25.8%。业内预测，2022年孤儿药的市场规模将占到全球药物市场份额的21%。快速增长的市场空间、温和的竞争环境以及多重利好的特殊政策等吸引了各大制药巨头对孤儿药领域的早期布局。2016年，全球孤儿药的销售额为1140美元，销售额位列榜首的来那度胺超过70亿美元；在新药的审批端，2016年FDA批准的孤儿药增长了6%，欧盟增长了9%。

与国际市场中孤儿药研发的火爆现状相比较，目前国内的孤儿药研发就显得分外清冷孤独。到目前为止，中国本土制药企业在孤儿药领域的原创性研发成果少之又少，深圳微芯 2015年上市的西达本胺是少有的个例。中国是罕见疾病的人口大国，官方的数据显示2016年我国罕见疾病人口总数超过1680万人，国内患者对于孤儿药的需求主要依赖于进口产品。即便如此，在目前全球已上市的大约为500种的孤儿药之中，国内上市的数量占比还不到20%。另外，长期以来，鉴于进口药品国内上市申请的冗长途径等因素，同一种孤儿药在国内的上市时间通常都会比国外晚数年之久，而且价格不菲，国内罕见病患者群体对于孤儿药的可及性需求难有保障。孤儿药领域这种困境产生的原因是多方面的，突出表现为以下两个方面：

临床难

孤儿药适用人群少，临床试验患者的招募难度很大，加上国内具备孤儿药临床试验资格的机构匮乏，相比其他药物，这类药物的临床试验难度很大，临床试验的成本也更高。

支付难有保障

绝大多数已在我国上市的孤儿药都没有被纳入到医保的范围之内，而目前的很多孤儿药都需要通过终生用药的方式来控制和延缓病情，患者自身支付用药的方式难以为继。不少国际制药巨头尝试采用部分免费赠药的方式，如拜耳的倍泰龙，然而频频出现亏损危机的商业模式到底能持续多久依然是一个很大的未知数。

从根本上来讲，国内罕见病患者用药需求的解决最终还是需要依靠国产孤儿药研发能力的彻底提升。然而，短期之内，国内孤儿药市场严重依赖进口的情况暂时还不会有大的改变。只是，随着国内政策环境的改善，国内罕见病群体对于进口孤儿药的可及性正在增大。

从2016年开始，CFDA陆续出台政策，明确了孤儿药的国内注册申请可享受优先审评审批待遇；2017年2月，新版医保目录发布，包括西那卡塞、利鲁唑等在内的孤儿药进入了医保目录；2017年3月17日，CFDA发布《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定（征求意见稿）》，鼓励境外未上市的新药经批准后在境内外同步开展临床试验，进口新药上市申请不必等国外批准后才能在国内递交；5月11日，CFDA总局发布了《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策》（征求意见稿），涉及到进口药品国内注册申请的内容包括"申请人在境外取得的临床试验数据，符合中国药品医疗器械注册相关要求的，经现场检查后可用于在中国申报注册申请"等内容。这些改变都体现出了国家对于罕见病用药人群的关注，也预示着孤儿药领域政策改革的新阶段。

相比而言，欧美国家具有相对健全的孤儿药研发保障制度体系。孤儿药激励政策是多层次的，比如美国先后出台了《孤儿药法案》和《罕见病法案》，孤儿药的研发企业可以全程享受临床研究经费的支持和税收减免政策、上市申请的绿色通道以及上市后为期7年的市场独占期等。我国孤儿药现状的改变并非一朝一夕，还有很长的路需要走。尽管如此，接踵而至的药品新政将显著缩短国内患者获取全球最新药品的时间，对孤儿药领域是重大利好。