作为一种进行性、不可逆转的神经退行性疾病，阿尔兹海默症病程缓慢且起病隐匿，该疾病造成的社会负担正在不断加重。
基于发病假说的药物
阿尔兹海默症发病机制复杂，目前针对发病存在多种假说。
胆碱能假说认为，阿尔兹海默症患者基底前脑核内胆碱能神经元严重丢失，最终导致了患者认知功能下降。基于这种假说开发的药物上市时间较早，目前的主要应用药物有胆碱酯酶抑制剂、谷氨酸受体拮抗剂等，代表产品包括有多奈哌齐、卡巴拉汀和美金刚等。整体来看，这类药物只能缓解早期病人的认知障碍，提供适度的症状改善作用，无法阻止病情的进展，治疗效果有限。
淀粉样蛋白级联假说认为β淀粉样蛋白(Aβ)在脑内沉积是阿尔兹海默症病理改变的中心环节，可引发一系列病理过程，进一步促进Aβ沉积，从而形成一种级联式放大反应。2021年以来，基于这种假说已开发上市了两款单抗药物，逐步打破了长期以来针对阿尔兹海默症无有效药物可用的局面。
靶向β淀粉样蛋白的两款治疗药物
2021年，FDA基于药物浓度-Aβ浓度关系的定量药理学对阿杜那单抗进行了批准，该药物由渤健和卫材联合开发，用于轻度认知障碍的治疗，然而针对该药物的疗效存在着巨大的争议，这其中也包括了FDA的药物专家委员会。
2023年1月，渤健和卫材联合开发的另外一款靶向Aβ的仑卡奈单抗获得了FDA的加速批准，这款药物是近20年来FDA首 个完全批准的阿尔兹海默症新药。
需要注意的是，在使用仑卡奈单抗前，患者必须经过检测明确脑内存在淀粉样蛋白的异常沉积。
与争议较大的阿杜那单抗比较，仑卡奈单抗与Aβ低聚物以及原纤维结合能力更强，更能特异性靶向患者体内的Aβ，临床数据显示该药物能够使早期阿尔兹海默症患者的认知衰退减缓27%。
值得关注的是，2023年10月，仑卡奈单抗已正式通过了海南省药品监督管理局审核，落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，开启了国内的商业化探索。
靶向β淀粉样蛋白治疗药物的潜力品种
2023年7月，礼来宣布了阿尔兹海默症新药多奈单抗的最新完整III期临床数据：根据iADRS评分量表，在接受了为期18个月的多奈单抗治疗后，1736名早期患者的认知功能下降速度可减缓22%， 其中针对Tau蛋白中/低表达的患者下降速度减缓更为显著为35%，达到了预设的临床终点。
研究发现，多奈单抗能够特异性的靶向名为N3pG的淀粉样蛋白亚型，从而特异性地与大脑中的淀粉样斑块相结合，药物疗效更强。已有的临床结果显示多奈单抗可显著减缓早期阿尔兹海默病患者的认知下降，且在针对部分患者的疗效更为突出，属于目前该领域的潜力品种。
不过需要注意的是，在现有的临床试验中，多奈单抗尚未与仑卡奈单抗进行过头对头的比较研究。
基于III期临床数据的结果，礼来已向FDA提交了多奈单抗的上市申请，业内人士预测该药物有望获得快速审批；10月底，多奈单抗被NMPA授予了治疗阿尔茨海默病突破性治疗药物认定，适用于早期症状性阿尔茨海默病治疗，包括由阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍以及轻度阿尔茨海默病，目前已纳入了CDE的优先审评序列。
不过，在安全性方面，多奈单抗与已上市的两款产品阿杜那单抗、多奈单抗相似，都存在着淀粉样蛋白相关性异常的副反应。
国内靶向β淀粉样蛋白药物的布局
由于全球早期阿尔兹海默症药物研发领域居高不下的失败率，目前国内针对靶向β淀粉样蛋白相关治疗药物进行布局的制药企业较少，进入临床阶段的在研药物则更少，仅有先声药业的SIM0408、恒瑞医药的SHR-1707及新华制药和沈阳药科大学的OAB-14。
其中，SIM0408是一款QPCT口服小分子抑制剂，系先声药业2021年6月从Vivoryon公司引进。理论上，该药物通过口服可抑制QPCT从而防止毒性N3pE淀粉蛋白的形成，预防神经元的损伤，在阿尔兹海默症的疾病早期发挥作用。2021年12月，SIM0408获得了FDA授予的快速通道资格认定，目前处于II期临床阶段。
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